研发动态丨华毅乐健：首款AAV基因药物临床3期顺利完成首例患者给药

BioBAY

2025/04/24

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帕金森病中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）士泽生物医药（苏州）有限公司 factor VIII 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司

4月22日，BioBAY园内企业华毅乐健宣布，自主研发的GS1191-0445注射液临床3期试验全国首例受试者用药，在中国医学科学院血液病医院顺利实施。这一重要时刻，标志着该药物的临床3期研究迈出了关键的第一步。

GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。通过单次静脉输注GS1191-0445注射液，将将人凝血因子VIII基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。

该药物的3期临床试验由中国医学科学院血液病医院张磊教授牵头，国内10余家分中心共同参与。张磊教授团队凭借丰富的临床试验经验，高效推进了项目落地。此次首例用药的成功完成，为后续临床试验的顺利开展奠定了坚实的基础，更为相关疾病的治疗带来了新的希望和曙光，有望为患者提供突破性的治疗选择。

从华毅乐健临床团队获悉，前期1/2期试验数据积极：受试者凝血因子VIII活性水平在给药后显著提升并长期持续稳定表达，年化出血率（ABR）大幅下降，截至52周无自发出血事件发生，且无需FVIII因子重组蛋白输注。此外，试验过程中未报告研究药物相关的严重不良反应，初步验证了药物的安全性和有效性。这些积极的试验数据，为GS1191-0445注射液的临床应用提供了有力支持。

目前，GS1191-0445的3期临床试验中心正在迅速启动。

▌文章来源：华毅乐健

责编：何文正

审核：任旭

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