
导读
他认为,基于真实世界证据构建的科学评价体系,不仅将带动医保支付机制的深层变革,也对药品耗材采购、医疗行为规范以及企业创新策略产生系统性影响,有望推动全产业链向价值医疗的方向持续演进。
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▲ 刁仁昌 南京市医疗保障局党组书记、局长、一级巡视员
在实践过程中我们也认识到,无论是集中采购还是国家谈判,每年涉及的品种众多,但最终定价机制中虽有药物经济学方法的应用,实际操作层面更依赖于谈判技巧,而真实世界证据的支持相对缺乏。正如一句通俗的比喻所说:“不看广告看疗效”,然而“疗效”因素在当前定价与谈判机制中发挥的作用仍较为有限。
在地方医保支付比例的确定上,目前也多依据创新药或仿制药等原则性分类,尚未建立起与临床疗效直接关联的精细化管理机制。支付方式改革中也反映出类似问题:现行支付更多与治疗行为挂钩,而非与治疗效果联动。患者无论疗效好坏、甚至结局差异,医保支付标准往往相同,这表明支付机制不仅关乎费用控制,也需体现医疗质量导向。
此外,药品的价值与临床路径中医患双方的实际诊疗行为密切相关。随着医保支付方式改革的深化,医保与医院的联系更为紧密,当前亟需构建科学的指导体系,为医院管理与企业战略提供实证参考。
特别是在药品与耗材集中采购,目前仍较多沿袭既定模式,缺乏基于疗效证据的精细化、差异化采购机制。若能建立以价值为导向的评价体系,将有助于实现“优质优选、优效优付”,推动采购机制更加精准科学。
综上所述,基于真实世界证据构建的科学评价体系,不仅将带动医保支付机制的深层变革,也对药品耗材采购、医疗行为规范以及企业创新策略产生系统性影响,有望推动全产业链向价值医疗的方向持续演进。
何以南京?五大优势构筑真实世界研究的“理想试验田”

南京能够承担试点工作,主要依托于其在多个方面具备的扎实基础与系统化条件,具体可归纳为以下几点:
一是机构建设与理念先行。自 2019 年南京医保局成立,便高度重视信息化建设,行政部门下设信息处、经办机构设立信息中心,自始便确立以信息化支撑、引领医保管理工作的理念,在全国医保管理机构中形成鲜明特色。
二是数据底蕴深厚。自 2000 年起,南京完整留存历年医保数据,二十余年的历史数据积累,为开展全方位评价工作提供了宝贵资源。
三是平台技术架构先进。通过 “二级部署” 实现数据集中管理,南京是全国统筹区域中少数具备该能力的城市,同时自主研发 “医保高铁” 系统,数据集中优势显著。
四是系统推广与协同发展。“医保高铁” 获行业认可,目前已在全国多个城市复制推广,我们牵头组建地区联盟,广东、西藏、河南、山西等多地已启动建设或完成落地。
五是专业分析能力突出。为弥补自身专业短板,四年前联合医疗机构成立中医医保政策研究院与智慧医保实验室,由人民医院院长担任理事长,汇聚鼓楼医院等南京头部医院力量,开展数据规制、课题招标与评审等工作。首批涵盖集采药、创新药、临床路径、癌症病种、慢性病及波科支架等方向的11个课题,聘请多位专家全程参与,保障了研究的学术权威性。
去年11 月,我们发布了首批 11 项研究成果,部分已落地应用。其中,针对南京地区三甲医院乳腺癌疗效的研究成果已纳入 DRG 管理,未来将对治疗效果更优的医院给予更高的 DRG 倾斜,其余成果也正结合实际场景持续推进。
在实践中我们深刻认识到,此项工作具有高度复杂性与挑战性。相较于长期深耕临床与药品审批的医疗、药监领域,医保部门开展基金使用与管理相关研究难度更大。随着国家层面的统筹推进,我们对行业未来发展充满信心。
从11 项课题的研究过程来看,我们积累了诸多经验,也面临不少难点。同一种药品在不同临床路径、不同人群及不同发病阶段,最终呈现的疗效存在差异。此外,南京拥有 40 余家医疗机构,服务覆盖南京都市圈近 2000万人口,包含异地就医人群,数据体量庞大,但经筛选后可用于分析的有效样本量仍相对有限。
国家局的试点工作重点聚焦于创新领域,在确定 14 个试点城市前,专门赴南京开展调研,对南京前期的工作成效给予高度肯定。
按照国家局试点推进要求,目前试点正处于启动阶段,重点推进规范制定、数据治理、队伍组建及数据库建设等工作,其中规范与指南的制定投入了大量精力。根据规划,2026 年将开展分目录评价工作,并建立成果库;2027 年需实现对医保决策的支撑,健全运行机制,同时遴选国家可信评价点,南京已有 3 家入选,各项相关工作均在有序推进中。
怎么推进?以真实世界研究驱动“三医协同”新格局

立足国家战略导向,结合南京地域特色,下一步我们将这样推进真实世界研究工作。
1、推进云 HIS 国家试点建设,夯实数据归集基础。落实国家局试点任务是当前工作的重中之重。重点聚焦创新药与中药两大领域, 其中中药领域主要聚焦服务价格相关项目,工作指向明确。我们深刻认识到,尽管南京已积累 25 年相关数据,但经过多轮清理后,可用数据量存在差异,部分领域可用数据仅一两千条,甚至不足一千条,少数领域可达到上万条,我们始终致力于扩充有效数据规模。
无论是开展哪一领域的真实世界研究,若要形成权威结论、为医保决策提供支撑,现有医保指标体系已无法满足需求。作为国家云 HIS 系统试点城市,南京将通过搭建统一的云 HIS 平台,从各医疗机构中精准收集真实世界研究所需的各类指标,全面满足研究分析的实际需求。
2、构建医院、高校核心学术圈,强化学术研究支撑。我们主要承担推动与组织职责,课题研究的顺利开展离不开医疗机构与专家的支持。自去年年底被确定为试点城市后,我们已与三所合作高校开展深度协作。实践证明,脱离专家与高校的支持,难以形成科学结论 —— 从研究规则制定到全程推进,诸多专业方法均需依托专家团队的权威指导,唯有如此,最终得出的结论才能具备公信力、可信度与权威性,这是我们开展工作的重要基础。若缺乏此类基础支撑,仓促推进研究,难以形成可信的研究成果。
3、制定科学评估规程,规范试点工作流程。这是我们经过近两年实践探索总结的经验:各类疾病的研究若缺乏明确的指南与规程,后续评价工作将难以推进,因此规程与指南的制定至关重要。目前,南京已结合自身特色,完成肿瘤领域相关规程与指南的制定;下一步,我们将重点推进创新药相关评估规程的制定,同时探索中医服务项目的评价方法,逐步完善试点工作流程。
4、推进重点实验室建设,开展研究结果的论证与应用发布工作。目前我们已建成多个重点实验室,国家试点任务下达后,我们正与多家企业开展对接,同时与三家机构初步达成合作计划,筛选部分药品及中医项目制定初步研究方案,有序推进相关研究工作。此外,我们结合自身工作实际,自主确定了部分研究领域,其中部分研究成果已转化为相关政策,后续我们将在该领域持续开展深度探索,力争取得更大突破。
总的来讲,无论是国家层面,还是我们各试点单位,在推进此项工作过程中均面临较大挑战。以某一创新药规制库建设为例,仅这一项工作就需要专家团队投入大量精力,涉及规则制定、指标筛选、数据提供、机构确定等多个环节。仅依靠三家国家可信评价点,力量显然不足,如何在此基础上形成科学结论,并使研究成果获得企业与学界的广泛认可,难度极大。目前我们已顺利启动相关工作,且取得了良好的社会反响。
本次研讨会的召开,对我们进一步厘清工作思路、加快推进试点任务,具有十分积极且重要的意义。

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