Newron Pharmaceuticals在纽约举办了2024年投资者日，活动聚焦于其处于III期临床试验的候选药物evenamide，用于治疗慢性及治疗抵抗性精神分裂症。会议邀请了三位精神病学专家，讨论了精神分裂症未满足的医疗需求、治疗反应不良患者和TRS的新概念和神经生物学发现。专家们分享了evenamide在治疗TRS方面的突破性临床前数据，以及其在改善认知和社交互动方面的效果。此外，还介绍了evenamide作为添加疗法在TRS患者中的开放标签长期研究，以及即将进行的为期一年的安慰剂对照试验。公司CEO表示，evenamide有望解决慢性及治疗抵抗性精神分裂症患者的重大未满足医疗需求，并计划完成III期临床试验。

Wave Life Sciences宣布其SELECT-HD临床试验的积极结果，该试验评估了WVE-003在亨廷顿病（HD）患者中的安全性和耐受性。WVE-003是一种新型、选择性的反义寡核苷酸，旨在降低突变亨廷顿蛋白（mHTT）并保护野生型亨廷顿蛋白（wtHTT）。试验结果显示，WVE-003在降低mHTT蛋白的同时，保持了wtHTT蛋白的水平，且总体安全性和耐受性良好。此外，mHTT降低与尾状核萎缩减缓相关，这表明WVE-003可能对亨廷顿病患者具有潜在的治疗效果。Wave Life Sciences计划与监管机构讨论WVE-003的加速批准，并继续推进其RNA药物平台的研究。

QurAlis公司宣布将其在神经退行性疾病领域领先的精准医学方法扩展到剪接靶点，将研究范围从神经退行性疾病扩展到脆性X综合征（FXS）。为此，公司与UMass Chan医学院合作，旨在确定和确认FXS的相关靶点，以实现ASO介导的FXS校正。QurAlis利用其在开发ASO方面的深厚知识和专长，包括其专有的FlexASO剪接调节器平台，作为合作的一部分。脆性X综合征是一种罕见的遗传性神经疾病，是智力障碍的主要遗传形式，也是自闭症的已知原因。目前，针对FXS尚无疾病修饰疗法。QurAlis的FlexASO剪接调节器平台旨在生成具有改进的功效、增加的治疗指数和改进的生物分布的剪接切换ASO。这一定制平台有可能应对神经退行性和神经疾病的整个谱系。

本文节选自国盛证券研究所于2024年6月24日发布的报告《 诺泰生物（688076.SH）：2024半年度业绩预告发布，利润持续爆发式增长，大超市场预期 》，具体内容详见相关报告。 张金洋S0680519010001。 陶宸冉S0680123070012

AskBio宣布启动REGENERATE-PD临床试验，这是一项针对中度帕金森病的AAV2-GDNF基因疗法AB-1005的疗效和安全性评估。该疗法旨在通过提高神经生长因子GDNF的水平，促进帕金森病中易受损害的脑细胞的存活和功能。该研究继1b期临床试验成功后，将在美国开始招募，随后在英国和欧洲开设临床试验点。AB-1005是一种基于AAV2病毒载体的基因疗法，旨在局部脑区稳定表达GDNF。AskBio正在探索GDNF疗法在帕金森病以外的应用，并在美国进行多系统萎缩（MSA-P）的1期临床试验。

Kane Biotech与蒙特利尔I-MED Pharma Inc.签署全球许可协议，将DispersinB技术应用于眼保健产品，以增强其干眼症诊断和管理解决方案。这是Kane Biotech首次将DispersinB技术商业化，协议为期五年，包括最低年度特许权使用费，从2025年开始。I-MED Pharma计划将DispersinB技术融入更多产品中，以提供更创新和有效的眼表疾病解决方案。

Metabolon公司获得美国国立卫生研究院（NIH）的资助，旨在开发先进的监测和预测工具，以更好地监测和预测1型糖尿病（T1D）从无症状前期到临床症状期的转化。目前，预测前期T1D进展的生物标志物缺乏特异性和精确度，没有单一的FDA批准的测试可以监测T1D的进展。Metabolon的新项目通过识别代谢物生物标志物来改善预测，并使疾病进展的理解更加详细。这一研究有望提高T1D进展预测的准确性和精确度，为更精确和个性化的治疗方案铺平道路。

7月份，美国食品药品监督管理局（FDA）审批动态相对平静，仅有五项重大目标行动日期和一项关键顾问委员会会议。其中包括Arcutis Biotherapeutics提交的补充新药申请，寻求批准0.15%罗氟米拉斯特乳膏用于治疗6岁及以上的特应性皮炎患者；Orexo AB提交的高剂量纳洛酮药物候选药物OX124作为鼻喷剂用于治疗阿片类药物过量的抢救治疗；Phathom Pharmaceuticals提交的Voquezna（vonoprazan）口服药物用于治疗非糜烂性胃食管反流病（GERD）相关的烧心症状；Alpha Cognition提交的ALPHA-1062新药申请，为治疗轻度至中度阿尔茨海默病的下一代乙酰胆碱酯酶抑制剂；Xspray Pharma提交的Dasynoc（dasatinib）新药申请，用于治疗慢性髓性白血病。此外，FDA顾问委员会将讨论阿斯利康的Imfinzi（durvalumab）抗体疗法在可切除非小细胞肺癌（NSCLC）中的应用。

Appili Therapeutics Inc.宣布了其截至2024年3月31日的财政年度财务和运营结果，并提供了关于2025财年战略的更新。公司最先进的资产LIKMEZ（ATI-1501）获得FDA批准，并与合作伙伴Saptalis共同推出产品，商业销售正在进行中。美国空军学院为ATI-1701项目提供了资金承诺，总资金约为1400万美元。Appili正在与监管机构协商ATI-1801的开发计划。此外，公司还与Aditxt Inc.达成最终安排协议，拟通过法院批准的计划安排收购Appili的全部A类普通股。Appili的财务状况有所改善，净亏损和综合亏损为380万加元，比上一财年的920万加元减少了540万加元。

BlueSphere Bio与NMDP BioTherapies合作，旨在推进针对高风险白血病患者的创新细胞疗法BSB-1001的临床试验。该疗法结合了同种异基因造血干细胞移植和TCR T细胞疗法，旨在降低复发率和移植物抗宿主病风险。NMDP将提供符合FDA和BlueSphere要求的HLA匹配的供体造血干细胞，并协助识别合适的供体。BlueSphere Bio计划在2024年第四季度开始招募TCX-101试验的首位患者。

2024年6月25日，生物人工智能模型开发商EvolutionaryScale宣布筹集了1.42亿美元种子轮融资。本轮轮融资由GitHub前首席执行官 Nat Friedman、Daniel Gross和Lux Capital领投，亚马逊和Nvidia的企业风险投资部门NVentures参投。本轮融资资金用于构建人工智能模型，为科学研究生成新的蛋白质。该公司还发布了ESM3，这是一种人工智能模型，它被描述为生物学的“前沿模型”——一种可以为药物发现和材料科学等用例创建蛋白质的模型。

Halozyme Therapeutics宣布，Roche公司旗下的OCREVUS（ocrelizumab）SC注射剂，与Halozyme的专有重组人透明质酸酶酶rHuPH20的ENHANZE共配方，已获得欧洲委员会（EC）的市场授权，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）和原发性进展性多发性硬化症（PPMS）。OCREVUS SC注射剂只需10分钟，与已批准的静脉注射剂型具有相同的疗效和安全性，为患者提供了新的治疗选择，无需静脉设施，扩大了患者的可及性。该批准基于III期OCARINA II试验的关键数据，显示OCREVUS在皮下注射时在血液中的非劣效水平，以及与静脉制剂在RMS和PPMS患者中的安全性和疗效相似。

Unicycive Therapeutics公司宣布，其研发的下一代镧基磷酸结合剂OLC在关键临床试验中表现出良好的耐受性和安全性。该试验针对慢性肾病患者的血磷过高症，结果显示OLC在临床试验中表现出较低的停药率，且大多数治疗相关不良事件为轻度至中度。此外，OLC在降低血磷水平方面也显示出潜力，90%的患者在调整剂量后达到了目标血磷水平。公司计划在第三季度向美国食品药品监督管理局提交新药申请，并预计OLC将有助于改善透析患者的整体护理。

Osivax公司完成了其针对广谱Sarbecovirus疫苗候选药物OVX033的1期临床试验的招募工作。该试验旨在评估OVX033在三种剂量水平（100g、250g和500g）下的安全性和免疫原性。目前，所有剂量水平均未观察到安全性问题或信号，因此剂量已提升至最高水平500g。该单中心、随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验在巴黎Cochin Pasteur医院的临床研究中心进行。Sarbecoviruses作为Covid-19大流行的原因之一，仍然对全球健康构成威胁。Osivax首席医疗官Dr. Nicola Groth表示，通过完成OVX033的1期临床试验招募，公司向前迈出了重要一步，以满足对广谱疫苗的需求，以保护这些快速变异的病毒。试验数据对于OVX033作为有效和安全的保护措施进一步开发至关重要。Prof. Odile Launay，巴黎Cit大学教授，作为主要研究者，期待在年底分享数据。OVX033是一种针对核衣壳（N）的冠状病毒疫苗候选药物，N是一种高度保守的内部抗原，与表面抗原如S相比，N更不容易变异，从而提供更广泛和更普遍的免疫反应。Osivax的oligoDOMTM技术能够设计并生产一种重

TwoStep Therapeutics，一家专注于开发针对实体瘤的新靶向疗法的生物技术公司，宣布正式成立，并成功完成由NFX领投的650万美元种子轮融资，参与投资者包括2048 Ventures、Alexandria Venture Investments、Cooley的关联基金GC&H Investments以及Arcadia Investment Partners创始人家族办公室。融资所得将用于推进TwoStep的实体瘤靶向疗法管线，初期聚焦于靶向细胞毒性药物递送和免疫疗法。由于缺乏满足有效治疗递送标准的细胞外靶点，实体瘤一直难以治疗，占所有癌症的约90%。尽管肿瘤靶向疗法已经开始改变血液恶性肿瘤的治疗模式，但在实体瘤中的应用仅限于具有高肿瘤标志物水平的少数患者。TwoStep Therapeutics的递送平台基于一种独特的肿瘤靶向多特异性整合素结合肽（PIP），能够选择性地结合多个在实体瘤上高度表达的靶点。这种多靶向特性使得该药物适用于广泛的肿瘤类型和患者群体，克服了单抗原靶向方法的局限性。该公司创始人团队在化学生物学、抗体-药物偶联物（ADCs）和免疫肿瘤学方面的综合专业知识推动了该平台的发展。

Arrowhead Pharmaceuticals计划将基于RNA干扰技术的药物Plozasiran推进至III期临床试验CAPITAN，该试验旨在招募患有混合型高脂血症和动脉粥样硬化性心血管疾病残余风险的病人。这一决定基于Plozasiran在II期MUIR临床试验中显示出的积极结果。Plozasiran的研发得到了SUMMIT计划的支持，该计划包括针对家族性胆固醇酯血症和严重高甘油三酯血症患者的关键III期临床试验。Arrowhead将分配大量资源用于Plozasiran的研发，并评估未来zodasiran的开发合作伙伴。此外，Arrowhead将于2024年6月25日举办关于Plozasiran的卡迪代谢研发网络研讨会，详细介绍临床试验数据和推进计划。Plozasiran是一种新型RNA干扰疗法，旨在降低ApoC3蛋白的产生，从而降低甘油三酯水平。在多个临床试验中，Plozasiran在家族性胆固醇酯血症、严重高甘油三酯血症和混合型高脂血症患者中均显示出降低甘油三酯和多种致动脉粥样硬化脂蛋白的效果。

3X4 Genetics与代谢地形健康研究所（MTIH）达成合作，成为该非营利组织的基因检测合作伙伴。3X4 Genetics将提供基因检测服务，以实现针对癌症治疗、康复和预防的精准干预。MTIH致力于将癌症研究从传统方法转向代谢途径，将癌症视为一种代谢性疾病。3X4 Genetics的基因检测结果分析符合MTIH的协议，采用系统生物学框架分析基因在体内的相互作用。此外，3X4 Genetics还将为MTIH的广大临床医生提供针对性的教育和指导，以深化他们对基因如何为患者提供独特见解的理解。