Exsilio Therapeutics宣布完成8200万美元的A轮融资，由诺华风险基金和Delos Capital共同领投，包括OrbiMed、Insight Partners、摩根大通生命科学私募资本、CRISPR Therapeutics、Innovation Endeavors、Invus、Arc Ventures和Deep Insight等机构参与。Exsilio致力于开发基于自然发生的遗传元素的新型基因组药物，这些药物可能通过mRNA和脂质纳米颗粒精确且持久地将整个基因插入人类基因组中的安全港位点。公司专注于推进可以重新给药和调整剂量以具有治愈意图的药物，用于治疗遗传疾病、癌症和自身免疫性疾病。Exsilio将利用融资款项推进其基于自然发生、可编程遗传元素的基因组药物，这些元素可以通过mRNA中间体精确地将新基因插入细胞中。Exsilio的跨学科团队结合了预测性计算机模拟和基于实验室的实验，以发现和工程化这些元素，将治疗基因整合到疾病相关细胞的安全港位点。由于Exsilio的药物编码在mRNA中，它们可以通过安全、高效、可扩展和成本效益的现有脂质纳米颗粒（LNP）平台进行递送，并允许以治愈意图进行

Ethris公司宣布其领先下一代RNA治疗和疫苗的生物技术公司，在健康参与者中进行的ETH47 Phase 1剂量递增临床试验初步数据显示，该候选mRNA编码干扰素lambda（IFNλ）的药物，通过鼻腔给药，总体上是安全和耐受性良好的，没有出现严重不良事件或临床相关的不良事件。初步结果还显示，ETH47与目标结合，且无系统生物分布。这些初步结果令人鼓舞，因为它们提供了对创新SNIM®RNA平台和SNaP LNP技术的首次临床验证，这些技术允许在病毒进入位点进行局部给药，并支持ETH47作为广泛保护性抗病毒候选药物用于呼吸道疾病的潜力。此外，ETH47的鼻内给药成功为mRNA治疗作为一种新的潜在治疗呼吸道疾病的方法打开了大门。

挂网药品连续2年或2年以上，在平台无实际交易记录的，交易价格状态转入“不活跃区”。 “不活跃区”价格仍属有效的挂网价格，医疗机构仍可采购。 医疗机构采购不活跃区药品时，原挂网价格低于挂网监测价的自动重新激活；原挂网价格高于挂网监测价的，订单价格自动调整为挂网监测价的水平，供应单位响应订单后，不活跃区药品在正常完成本次采购的同时自动激活，按挂网监测价转入活跃区管理。

市医保局介绍，根据国家及我市定点医药机构协议管理的有关规定，经市、区两级医保经办机构组织评估，拟将 3家医疗机构和30家零售药店纳入医保定点 。 凡对上述公示内容有异议者，致电咨询电话12393。 拟新增医保定点零售药店名单。

6月25日，正大天晴获得国家药品监督管理局批准，其利拉鲁肽注射液可用于成人2型糖尿病患者控制血糖，这是公司今年获批的第9个新产品，标志着正大天晴正式进入生物药控糖领域。利拉鲁肽是一种与天然GLP-1具有97%同源性的长效类似物，可增强胰岛β细胞胰岛素分泌，并已纳入多个指南。2023年，利拉鲁肽在中国销售额超过17亿元，位居国内GLP-1市场第二。正大天晴具备原料药生产能力，通过全流程工艺和自制关键工具酶提高原料药质量及成本可控性。此外，正大天晴的司美格鲁肽注射液正在进行III期临床试验，有望为患者提供更多治疗选择。

谈及如火如荼的药品线上比价行动，业内人士这样评价：“一场医保部门、药企、药店各方利益的博弈。”。 5月底，国家医保局下发《关于开展“上网店，查药价，比数据，抓治理”专项行动的函》，提到：以当日同城即时配送价格（“即送价”）为锚点，比对省级集采平台挂网价、集采中选价、定点零售药店药价。 这一政策引发业内轩然大波。

2024年国家医保药品目录调整工作如期而至，前不久，国家医保局发布的《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》征求意见稿中， 依然将罕见病治疗药物作为目录外药品调整范围的单列选项 ，且在准入条件上连续第4年取消罕见病用药获批年限限制，大有将“一个都不能少”进行到底的决心。 2024年国家医保药品目录调整，这18款高值罕见病药物将成为重点关注对象。 18款高值罕见病药物盘点。

国家药监局批准诺和诺德旗下司美格鲁肽“诺和盈”用于长期体重管理，适应症针对超重和肥胖症患者，给药频次为一周一次。诺和诺德已启动药品供应流程，定价将于上市时公布。司美格鲁肽最初为降糖药，2021年已在中国上市并纳入医保目录。2023年，司美格鲁肽系列产品为诺和诺德带来约212亿美元的销售额，其中用于体重管理的Wegovy实现收入约46亿美元。随着专利到期，许多药企开始参与GLP-1产品开发，行业对肥胖症的理解仍需深入。

苏州圣因生物医药有限公司宣布其自主研发的小核酸药物SGB-9768注射剂获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验申请默示许可，用于治疗补体介导的肾脏疾病，包括成人IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎。SGB-9768是公司第二款在中国获批临床的创新型siRNA药物，采用独特创新的新一代LEAD™ GalNAc技术递送到肝脏细胞，通过RNAi机制抑制C3合成，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势。该药物有望成为国内首款、全球领先的靶向补体C3的siRNA药物，对补体介导的肾脏疾病具有重要的临床应用价值。

国家药品监督管理局批准诺和诺德公司研发的诺和盈®（司美格鲁肽注射液）在中国上市，这是全球首个用于长期体重管理的GLP-1RA周制剂，能实现平均17%的体重降幅，并带来多重健康获益。该药物为超重和肥胖症患者提供突破性的健康体重管理方案，开启中国肥胖症治疗新格局。诺和盈®的全球大型临床研究验证了其在成人长期体重管理中的疗效、安全性和其他健康获益，包括减少腰围、降低内脏脂肪、改善血脂、延缓糖尿病前期进展等。诺和诺德致力于改变世界看待肥胖症的方式，加速创新，为中国慢性疾病防治工作做出贡献。

Halozyme Therapeutics宣布，Roche获得欧洲委员会对OCREVUS®（ocrelizumab）皮下注射剂型的营销授权，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）和原发性进展性多发性硬化症（PPMS）。OCREVUS®皮下注射剂型为10分钟内完成的注射，与静脉注射剂型保持相同的每半年两次的给药频率。该注射剂型由医疗专业人员操作，可在诊所或诊所外环境使用，为患者提供更灵活的治疗选择。欧洲委员会的批准基于III期OCARINA II试验的数据，显示皮下注射的OCREVUS®在血液中的水平与静脉注射剂型相当，且在RMS和PPMS患者中的安全性和有效性也与静脉注射剂型相似。Halozyme致力于通过其ENHANZE®药物输送技术改善患者体验和结果，该技术使用其专有的酶rHuPH20，以促进注射药物的皮下递送，减轻患者的治疗负担。

罗氏公司宣布，欧洲委员会已批准OCREVUS®（ocrelizumab）皮下注射（SC）用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）和原发进展型多发性硬化症（PPMS）。OCREVUS SC是一种10分钟注射，与之前批准的静脉注射（IV）OCREVUS具有可比的疗效和安全性。该注射剂无需静脉设施，为患者提供了额外的治疗选择，扩大了患者的可及性。罗氏公司正在与欧洲国家卫生系统紧密合作，以确保多发性硬化症患者能够尽快获得OCREVUS SC。OCREVUS SC是基于III期OCARINA II试验的数据批准的，该试验显示，当OCREVUS以皮下注射方式给药时，其血液中的OCREVUS水平与IV制剂相当，且在RMS和PPMS患者中的安全性和疗效特征与IV制剂相当。超过92%的参与调查的患者表示对OCREVUS的SC给药方式感到满意或非常满意。OCREVUS SC的开发旨在提供一种额外的每年两次的治疗选择，除了IV之外，以便将OCREVUS的给药与患者和医疗保健专业人员（HCP）的个体需求相匹配。罗氏公司致力于推进创新性临床研究计划，以拓宽对多发性硬化症的科学理解，进一步减少RMS和PPMS的残疾进展，并改善多发性硬化症患

PCOS是育龄妇女中一种常见的生殖疾病，以雄激素过多、排卵功能障碍和多囊卵巢为特征，是影响育龄妇女最常见的内分泌疾病之一，患病率为10 - 13%。 目前治疗多囊卵巢综合征的方法非常有限，主要针对特定症状进行相应治疗，因此开发创新且全面的治疗策略迫在眉睫。 为了评估青蒿素在PCOS中的作用，作者使用脱氢表雄酮（DHEA）建立了PCOS样小鼠模型，并同时给药ATM（图2A-B），发现ATM可抑制睾酮升高，防止PCOS样特征（图2C），改善由DHEA引发的发情周期中断（图2D），恢复卵巢卵泡正常形态（图2E）。

强生公司宣布，旗下创新药物泰立珂®（特立妥单抗注射液）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗既往至少接受过三线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。泰立珂®是全球首个靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的双特异性抗体，能够将CD3+ T细胞重定向到表达BCMA的骨髓瘤细胞，诱导杀伤肿瘤细胞。临床验证显示，泰立珂®在RRMM患者中的缓解率高，中国患者获益更佳，总缓解率（ORR）达76.9%。这是强生在中国获批的第四个用于治疗多发性骨髓瘤的产品，丰富了其在多发性骨髓瘤和血液肿瘤治疗领域的产品组合。

2024年6月14日， 我院神经科学研究所石奕武教授团队 在神经科学顶级期刊《BRAIN》杂志在线发表了题为 “Heterozygous variants in USP25cause genetic generalized epilepsy” 的论文。 GGE是临床上一种常见的癫痫类型，但其病因及致病机理不清楚。 该研究的发现对癫痫的诊断和精准治疗有重要意义，也为癫痫致病机制的研究提供了新的探索方向。

2024年，尽管国内生物医药投资市场情绪低落，药物递送技术领域却备受资本市场关注，近3年投融资金额超400亿元。剂泰医药作为“AI+药物递送”技术布局的领先企业，近期完成1亿美元C轮融资，资金用于平台建设和自研管线发展。公司通过AI算法和实验平台结合，突破药物递送难题，已自主研发多个AI技术平台，开发METiSLipidLM脂质语言模型和PhatGPT脂质生成模型，实现多器官靶向纳米材料开发。剂泰医药在肝靶向领域取得显著成果，并布局全身肌肉、脑、免疫器官、肿瘤等靶向递送技术，管线覆盖肿瘤、中枢神经系统疾病、肝病等适应症。

研究表明，液体治疗能够影响外科病人的预后。 对于围手术期病人，既应避免因低血容量导致的组织灌注不足和器官功能损害，也应注意容量负荷过多所致的组织水肿 。 生理盐水是指0.9％的氯化钠溶液 ，其Cl-的浓度高于血浆，大量输注时导致高氯性酸中毒，故不作为液体复苏的常规选择，一般用作Na+的补充液或药物输入的载体 。