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Adv Sci｜来鲁华组：基于多模态深度学习框架预测功能性磷酸化位点及其调控类型的方法MMFuncPhos前沿研究蛋白质磷酸化在多种生物学过程中发挥着关键作用，其失调与多种人类疾病密切相关，例如神经退行性疾病和癌症。 磷酸化在调节酶活性方面起着至关重要的作用。 之前的研究表明某些位点的磷酸化可以抑制或增强酶活性。
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Metsera 宣布首次公开募股定价医药投融资Metsera公司宣布其首次公开募股（IPO），计划发行1527.77万股普通股，每股价格为18美元，预计募集资金约2.75亿美元。公司股票预计将于2025年1月31日在纳斯达克全球精选市场上市，股票代码为“MTSR”。此外，承销商被授予30天内以IPO价格购买额外股票的期权。此次IPO的注册声明已在1月30日生效，并可通过指定机构获取最终招股说明书。
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默沙东“first-in-class”潜在重磅疗法3期试验迎来积极进展临床研究默沙东（MSD）今日宣布，进行中的HYPERION临床3期研究将提前终止。 该研究评估其“first-in-class”疗法Winrevair（sotatercept）在新确诊为具有中高疾病进展风险的肺动脉高压（PAH）成年患者中的作用。 默沙东已与美国FDA就此决定进行讨论， HYPERION试验将提前终止，并已通知HYPERION研究的相关研究人员，让所有PAH患者有机会接受Winrevair治疗，默沙东则将对数据进行最终分析。
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延缓疾病进展速度近50%，创新小分子疗法2期临床结果积极临床研究Alterity Therapeutics公司今日宣布，在研疗法ATH434，在治疗早期多系统萎缩（MSA）患者的随机双盲、含安慰剂对照的2期临床试验中取得积极的顶线结果。 数据显示， ATH434给患者的UMSARS-I评分带来统计显著且具有临床意义的改善。 在这一重要临床指标方面： ATH434（50 mg）组与安慰剂相比，疾病进展速度减缓48%（p=0.03）。
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针对心衰和肺动脉高压患者，潜在“best-in-class”疗法早期临床结果积极临床研究Tectonic Therapeutic今日宣布，其主打候选药物TX45在1b期急性血流动力学临床试验中取得积极中期数据。 数据显示， 在患有2型肺动脉高压合并射血分数保留型心力衰竭（PH-HFpEF）的患者中，单次静脉输注TX45可显著改善左心室功能和肺部血流动力学。 在整个研究人群中， TX45使肺毛细血管楔压（PCWP）降低17.9%，PCWP已被证明与患者的运动耐受、发病率和死亡率相关。
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病毒载量下降近90%！创新RSV口服疗法临床试验达主要终点临床研究盐野义（Shionogi）今日宣布，其与UBE共同开发的在研呼吸道合胞病毒（RSV）口服抗病毒疗法S-337395，在2期临床试验中达到主要终点。 接受最高剂量S-337395治疗的受试者，其病毒载量下降近90%。 该药物为低分子量化合物，其通过抑制呼吸道合胞病毒L蛋白的RNA依赖性RNA聚合酶（RdRp）活性，从而阻断病毒基因的转录和复制。
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两小时内缓解偏头痛！多机制小分子疗法获FDA批准审批动态Axsome Therapeutics公司今日宣布， 美国FDA已批准Symbravo（美洛昔康和利扎曲普坦）上市，用于急性治疗伴或不伴先兆的偏头痛成人患者。 Symbravo采用了一种创新的多机制治疗策略，靶向偏头痛发作的多个潜在通路。 它可快速缓解偏头痛并帮助患者恢复正常功能，在部分患者中，单剂给药后疗效可持续24至48小时。
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癌症患者近5年总生存率超80%！安进双特异性抗体获欧盟批准审批动态安进（Amgen）日前宣布，欧洲委员会（EC）已批准其双特异性抗体疗法Blincyto（blinatumomab）单药疗法作为巩固治疗的一部分，用于治疗新确诊的费城染色体阴性、CD19阳性的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）成人患者。 研究结果显示，与单独化疗相比，在多阶段巩固化疗方案中加入Blincyto可显著改善患者的总生存期（OS）。 中位随访4.5年后，Blincyto联合化疗组（n=112）患者的5年总生存率为82.4%，而单独化疗组（n=112）为62.5%。
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刚刚！20多年来首款，FDA批准潜在重磅小分子疗法审批动态刚刚，美国FDA宣布批准Vertex Pharmaceuticals旗下的“first-in-class”疗法Journavx（suzetrigine）50毫克口服片剂上市，用于治疗成人中至重度急性疼痛。 根据FDA新闻稿，Journavx是FDA所批准的首款基于新机制的非阿片类止痛药物 ，标志着疼痛管理领域进入一个新的治疗时代。 Vertex公司在之前的新闻稿曾指出， 该药物的获批将使之成为二十多年来首个用于治疗急性疼痛的新机制药物。
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2025年有望上市的重磅新药TOP10审批动态很大程度上，重磅创新药能否获批决定了药企未来的命运。 例如罕见病传奇公司福泰制药或将斩获两款重磅新药，包括用于囊性纤维化的三联CFTR调节剂Alyftrek和止痛新药Suzetrigine，Evaluate预测这两款新药在2030年销售额将达到112亿美元。 大型制药公司中，阿斯利康、赛诺菲、GSK、强生、礼来也或将在2025年收获重磅新药。
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“参”临其境 “一”路相伴——典型病例【肺癌85】前沿研究一例晚期肺癌患者的治疗，可采用参一胶囊联合化疗、靶向、免疫治疗，效果较好。 （1）患者女性，58岁。 患者2023-12-13就诊，肺癌晚期1年。
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加州大学洛杉矶分校的 FAST 附属研究计划获得 $5.8M 以推进安格尔曼综合征的基因治疗研发注册政策加州大学洛杉矶分校的罗杰·霍利斯博士获得加州再生医学研究所（CIRM）的580万美元转化研究奖，以支持其团队开发治疗安格尔曼综合症（AS）的造血干细胞基因疗法（HSC-GT）。该疗法旨在通过修改患者自身的血干细胞，添加一个健康的UBE3A基因，以纠正AS患者中通常缺失或功能异常的基因。此前，由安格尔曼综合症治疗基金会（FAST）创立的生物技术公司TransformaTx Biotherapeutics资助的研究已证明，在成人小鼠模型中，该疗法能够完全纠正症状。霍利斯博士及其团队计划利用这笔资金向美国食品药品监督管理局提交新药研发申请（IND），以启动一项针对人类患者的1期临床试验。
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Diag-Nose.io 毕业于斯坦福大学 EENT 创新学院，完成超额认购的 $2M 种子轮融资，以人工智能驱动的精准医疗改变呼吸护理医药投融资Diag-Nose.io公司开发的一项突破性精准医疗系统，旨在改变全球慢性呼吸系统疾病的管理，该公司本周完成了种子轮融资。该系统通过机器学习和蛋白质签名，旨在通过RhinoMAP™平台消除诊断中的不确定性，使医疗服务提供者能够根据患者的独特生物特征进行精准治疗。Diag-Nose.io计划在2025年在美国开展一系列临床试验，以进一步验证其技术，并邀请学术和行业合作伙伴共同推动这一革命性的呼吸系统治疗方法。GlobeNewswire2025-01-31
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Conavi Medical Corp. 宣布拟议公开募股医药投融资Conavi Medical Corp.宣布，已向加拿大不列颠哥伦比亚省、阿尔伯塔省和安大略省的证券监管机构提交了初步简式招股说明书，以发行公司单位（每单位包含一股普通股和一股购买权证）。此次发行预计将通过与Bloom Burton Securities Inc.等代理商签订的代理协议进行。公司将利用发行所得的净收益推进Novasight 3.0技术的研发和临床前测试，并计划于2025年8月向美国食品药品监督管理局提交510(k)审批申请。此外，公司还将使用部分资金用于营运资金和其他一般性企业用途。预计发行将于2025年2月27日或双方同意的更晚日期完成。GlobeNewswire2025-01-31
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南德克萨斯州血液和组织中心是第一个安装 Velico FrontlineODP™ 系统的美国平民血液中心交易并购Velico公司与美国南德克萨斯血液和器官中心（STB&T）合作，首次在美国民用血液中心安装Velico的FrontlineODP™系统，用于喷雾干燥人血浆。该系统可生产“按需”喷雾干燥血浆，为在传统血浆产品难以使用的环境中提供革命性的解决方案。STB&T将获得Velico创新系统的早期体验，并反馈系统性能。Velico总裁Meehan表示，FrontlineODP™有潜力成为挽救生命的解决方案，每年可挽救数千人的生命。南德克萨斯血液和器官中心执行董事Taylor表示，FrontlineODP™将使中心能够为目前因物流挑战和产品可用性而无法携带传统液体血液产品的EMS和紧急医疗提供者提供救命血浆。PRNewswire2025-01-31Administration for S BioBridge Global Biomedical Advanced US Department of Hea Velico Medical Inc
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Lead Capital Partners 和 Petra Capital Partners 对 Lieberman 进行平台投资医药投融资Lead Capital Partners宣布对Lieberman公司进行战略投资，这是LCP Fund II的第二笔平台投资。Lieberman成立于1981年，是一家领先的初级市场研究和分析公司，服务于多元化的客户群，尤其在制药、医疗保健和消费品行业具有专长。Lieberman将继续由现有管理团队领导，与LCP的合作被视为一个转型机遇。Lieberman利用专有工具和方法提供定制化见解，包括态度和用途跟踪、品牌健康、品牌定位、竞争情报、患者旅程映射、产品和定价策略以及市场细分。Lieberman将利用LCP的资源、运营经验和行业网络来支持其增长。Lieberman是一家创新、快速增长的定制市场研究公司，专注于全球多个行业，特别关注医疗保健和消费者领域。LCP是一家专注于医疗保健服务的下中市场私募股权公司，寻求与创始人合作，通过利用其资本资源、运营经验和行业网络来构建企业价值。Petra Capital Partners是一家提供增长资本的私募股权公司，致力于为美国各地的公司提供资本。Businesswire2025-01-31
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Rakovina Therapeutics 宣布在法兰克福证券交易所上市医药投融资Rakovina Therapeutics Inc.宣布其普通股在法兰克福证券交易所（FSE）上市，股票代码为“7J0”，标志着该公司进入欧洲最大的股票市场之一，增加了其在欧洲和全球投资者的可见性和可及性。这一战略里程碑将促进公司在欧洲的影响力，吸引更多新投资者。Rakovina Therapeutics利用AI驱动的Deep Docking™和Variational AI技术，专注于DNA损伤反应（DDR）机制的药物发现，目标是开发针对多种癌症的关键药物。公司希望通过这一上市进一步巩固其在全球DDR疗法市场的地位，并为股东创造长期价值。
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加州健康计划领导者首次联合起来启动新的支付模式示范项目，以加强初级保健交易并购加州三大领先健康计划Aetna、Blue Shield of California和Health Net在加州高级初级护理倡议的支付模式示范项目中，共同实施一项基于价值的支付模式。该项目由加州质量协作组织（CQC）和整合医疗协会（IHA）领导，覆盖全州11家提供机构，包括100多个护理站点，服务约17,000名患者。项目重点招募小型独立诊所，旨在解决初级护理支付长期存在的差异，促进健康公平，改善加州人口健康。该模式旨在州内及更广泛地区推广。参与的健康计划将提供统一的基于价值的支付模式，奖励在高级初级护理措施集中的改进和良好表现。加州质量协作组织提供全面的技术支持，帮助参与机构实施新模式，整合行为和物理健康服务，改善护理协调，实现更好的患者结果。整合医疗协会选择了Cozeva作为共同报告平台。实践将能够查看跨计划的病人数据，以获取有关绩效的可操作见解，帮助关闭护理差距，更好地管理病人群体。
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Dev Cell | 陆青/白芳/徐志刚/王秋菊报道耳聋基因TMC1遗传异质性致病机制和钙调控TMC1-CIB2复合体构象的机理前沿研究耳聋相关基因 TMC1 具有遗传异质性，其不同的变异可以引发显性或隐性遗传的听力丧失。 TMC1 基因编码的膜蛋白 TMC1 （Transmembrane Channel-like Protein 1） 是听觉机械-电信号转导 （Mechano-electrical Transduction，MET） 复合体的重要组成部分。 一直以来， TMC1 显/隐性遗传异质性的致聋机制并不清楚，同时钙离子在听觉机电转导过程中扮演的角色也未有定论，是领域内争论和关注的焦点。
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Immunity封面文章 | 朱可可/徐和平团队合作揭示肠神经-ILC2互作新机制前沿研究肠道是人体免疫系统最大的组成部分，包含大量的淋巴组织和散布其中的免疫细胞。 2型固有淋巴样细胞 （group 2 innate lymphoid cells， ILC2s ） 作为肠道重要的先天性免疫细胞群体，能够响应白细胞介素(IL)-25、IL-33和胸腺基质淋巴细胞生成素 (TSLP) 等信号分子的刺激，产生IL-5和IL-13等2型细胞因子，调节过敏反应、组织修复以及抗蠕虫免疫。 最近的研究发现，神经递质和神经肽在ILC2介导的免疫反应中发挥着重要作用。
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