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寡核苷酸药物递送的挑战与机遇

前沿研究

寡核苷酸药物递送的挑战与机遇

寡核苷酸药物（Oligonucleotide-based Therapeutics, ONTs）可以通过碱基配对，从而能够以特异性方式靶向RNA，在基因水平上实现干预。这个概念早在 1978 年就被提出-Zamecnik 和 Stephenson 发现，一段 13 个碱基长的 DNA 寡核苷酸，可以通过沃森-克里克碱基配对，特异性地抑制劳氏肉瘤病毒的蛋白表达。但从此到 1998 年第一个寡核苷酸药物（福米韦生 Fomivirsen）获得批准上市，这个过程经历 20 年的时间，原因只有一个：递送。

药精通Bio

2026-06-12

TS 寡核苷酸药物
一次治疗，长期有效！川大华西研究成果为全球遗传性视网膜疾病患者带来新希望

前沿研究

一次治疗，长期有效！川大华西研究成果为全球遗传性视网膜疾病患者带来新希望

6月11日，由四川大学华西医院眼科与生物治疗全国重点实验室等共同完成的X连锁视网膜劈裂症（X-linked retinoschisis，XLRS）基因治疗临床研究成果，正式发表于《新英格兰医学杂志》（ The New England Journal of Medicine，NEJM ），为全球遗传性视网膜疾病患者带来“一次治疗、长期有效”的新希望。随着基因治疗技术的发展，针对单基因遗传性视网膜疾病的精准治疗正逐渐成为眼科转化医学领域的重要方向。该研究论文是全球首个在NEJM上发表XLRS基因治疗临床数据的研究成果，标志着这一罕见遗传性视网膜疾病正式迈入精准基因替代治疗时代，更标志着我国自主研发的First-in-Class眼科基因疗法实现从概念验证到临床获益验证的关键性突破，是我国眼科基因治疗领域产学研协同创新的重要里程碑。

四川大学

2026-06-12

四川大学华西医院（四川省国际医院）四川大学 X连锁视网膜劈裂症 RS1
科伦博泰收到超7亿元和解费，未来与宜联生物互惠共赢

公司动态

科伦博泰收到超7亿元和解费，未来与宜联生物互惠共赢

今早，科伦博泰发布一则公告，截至公告日，已收到宜联生物医药根据已达成和解协议支付的相关款项合计人民币 7.02亿元，其中包含 YL201对外授权应分享收入人民币6.02亿元。该和解源于公司与宜联生物医药、薛彤彤博士、肖亮博士及蔡家强博士于2025年12月16日订立的和解协议。预计该笔款项将对公司2026年度财务表现产生积极影响，具体会计处理以审计结果为准。

Being科学

2026-06-12

苏州宜联生物医药有限公司
Adv Sci 综述 | 王童团队：打破任务孤岛壁垒，揭示AI药物分子互作建模的统一之路

专家观点

Adv Sci 综述 | 王童团队：打破任务孤岛壁垒，揭示AI药物分子互作建模的统一之路

药物 - 药物相互作用（ DDI ）与药物 - 靶点相互作用（ DTI ）的精准预测，是医学临床决策支持与药物研发成败的核心命题。然而，长期以来， DDI 与 DTI 的预测任务宛如两座孤岛，多处于分立的发展状态，极大程度上忽视了两者在底层生物学机制与算法设计上的内在联系。本综述通过全面分析近年来 40 余项先进的 DDI 与 DTI 人工智能预测算法，明确指出了两者在特征工程、模型架构以及学习范式等多个维度的演化路径。

BioArtMED

2026-06-12

王童 AI
BIONNOVA医药速闻｜葛兰素史克拟百亿收购Nuvalent、复宏汉霖H药汉斯状®斩获新适应症、来凯医药斩获数亿美元里程碑付款

交易并购

BIONNOVA医药速闻｜葛兰素史克拟百亿收购Nuvalent、复宏汉霖H药汉斯状®斩获新适应症、来凯医药斩获数亿美元里程碑付款

1.新版《药物临床试验质量管理规范》发布。 1.荣昌生物泰它西普两大适应症同日获批，干燥综合征（干燥病）、IgA肾病患者迎来全球首个双靶生物药。 4.H药汉斯状®获批新适应症，开启胃癌围术期“去化疗”免疫治疗新时代。

舜登生物

2026-06-12

胃癌荣昌生物制药（烟台）股份有限公司干燥综合征泰它西普来凯医药科技（上海）有限公司
Cell Mol Immunol | 从细胞死亡到内毒素休克：韩家淮团队绘制内毒素休克致死信号网络全景图

前沿研究

Cell Mol Immunol | 从细胞死亡到内毒素休克：韩家淮团队绘制内毒素休克致死信号网络全景图

脓毒症（ sepsis ）至今仍是重症医学面临的重要挑战，脓毒症导致的死亡约占全原因死亡的 2 0% 。脂多糖（ LPS ，亦称作内毒素）是革兰氏阴性菌细胞壁的保守组分，在约 1 0% 的脓毒症患者和约半数脓毒症休克患者的血液中可以检出。一个困扰免疫学领域数十年的核心问题是： LPS 究竟是如何一步步将机体推向休克和死亡的。

BioArtMED

2026-06-12

脓毒症内毒素性休克 LPS
Nature丨甲状腺里的“叛军演义”：B细胞如何通过基因突变逃避监管全过程

前沿研究

Nature丨甲状腺里的“叛军演义”：B细胞如何通过基因突变逃避监管全过程

自身免疫性疾病影响着全球约 5% 至 10% 的人口，但其核心分子致病机制尚未被完全阐明。在免疫系统发育过程中，淋巴细胞通过随机的体细胞重组产生高度多样性的抗原受体，这种机制的随机性会催生出能识别并攻击自身组织的致病性淋巴细胞。然而，这些保障究竟为何失效，从而允许自身反应性淋巴细胞被激活并驱动诸如自身免疫性甲状腺疾病（ a utoimmune thyroid disease , AITD ）等病理过程，仍是困扰科学界的谜题。

BioArtMED

2026-06-12

自身免疫性甲状腺疾病基因突变
JCI丨KMT2C/D缺失型胃癌的发生机制及潜在治疗策略

前沿研究

JCI丨KMT2C/D缺失型胃癌的发生机制及潜在治疗策略

胃癌是全球第五大常见癌症，也是癌症相关死亡的第四大原因。由 DNA 错配修复功能异常导致的微卫星不稳定型（ MSI ）胃癌是其经典亚型之一。 MSI 型胃癌通常具有较高的体细胞突变负荷，但其广泛存在的基因突变背景也增加了识别关键驱动事件的难度，使其具体致癌机制和精准治疗策略长期未能得到充分阐明。

BioArtMED

2026-06-12

胃癌
Gut丨虞洪/钱俊斌团队发布人类重症急性胰腺炎单细胞图谱，揭示TNF-α为潜在治疗靶点

前沿研究

Gut丨虞洪/钱俊斌团队发布人类重症急性胰腺炎单细胞图谱，揭示TNF-α为潜在治疗靶点

约 20% 的急性胰腺炎（ AP ）患者会进展为重症急性胰腺炎（ SAP ），后者病死率高、住院时间长、预后差【1】。然而，由于直接获取患者炎症胰腺组织样本极为困难，以往研究主要依赖小鼠模型以及患者外周血检测结果【2, 3】，无法反映胰腺组织内病理变化的全貌； S AP 局部微环境细胞生态与分子病理机制长期未明，成为研究瓶颈，阻碍临床疗效的提升。微循环障碍是 SAP 恶化的核心驱动因素之一【4】。

BioArtMED

2026-06-12

TNF-α 先天性 ATTR 淀粉样变急性胰腺炎
STTT | 常用抗哮喘药孟鲁斯特可能显著增加新生儿自闭症风险

前沿研究

STTT | 常用抗哮喘药孟鲁斯特可能显著增加新生儿自闭症风险

自闭症谱系障碍（ASD, 简称自闭症或孤独症）是一种以社交缺陷和重复刻板行为及狭隘兴趣为主要特征的复杂神经发育障碍。全球范围内ASD 发病率约为1.0% （注：非新生儿，是以8岁计算发病率）并且呈逐年增加的趋势。数十年的研究表明，超过50%的患病儿童基因组内未发现已知的致病单基因突变或染色体变异。

BioArtMED

2026-06-12

哮喘自闭症自闭症谱系障碍急性应激障碍
PNAS | 上海药物所合作揭示细菌转录-翻译远距离偶联的结构基础

前沿研究

PNAS | 上海药物所合作揭示细菌转录-翻译远距离偶联的结构基础

转录和翻译是基因表达的核心过程。在细菌中，这两个过程可以同时发生并相互促进，称为转录-翻译偶联。实验结果表明，当mRNA间隔长度超过12个密码子时，RNA聚合酶与核糖体之间形成一种全新的偶联状态——TTC-LC（LC代表长距离与松散偶联）。

中国科学院上海药物研究所

2026-06-12

中国科学院上海药物研究所 RNAP
空山慈完成A轮融资：全栈脑机神经调控平台引领精神诊疗新范式 | 道彤News

医药投融资

空山慈完成A轮融资：全栈脑机神经调控平台引领精神诊疗新范式 | 道彤News

所募资金将主要用于产品研发迭代、医疗器械注册申报及全球化拓展。全球数亿级抑郁症、焦虑症、强迫症、阿尔茨海默症等精神与认知障碍疾病人群正在等待一种更有效、更精准、更可及的治疗方案，传统的“千人一面”治疗方案将被快速颠覆，而全球尚无一家企业在多能量神经调控赛道建立起从底层技术到临床应用的全栈生态。也基于此，空山慈形成了全球领先的“全脑功能连接计算引擎+机器人导航+多模态闭环调控”的脑机交互神经调控架构。

道彤投资

2026-06-12

焦虑障碍强迫症
跨界“追光”，4连板，大涨前高管抛出减持计划

医药投融资

跨界“追光”，4连板，大涨前高管抛出减持计划

6月12日，宿迁联盛一字涨停，收获4连板，股价报13.6元/股，最新市值56.98亿元。宿迁联盛股价连续大涨，与公司跨界“追光”有关。值得注意的是，该公司股价大涨恰逢多名高管减持窗口期。

中国证券报

2026-06-12

跨界
首个Her2-双毒素 ADC CAN016完成中国I期临床研究首例患者入组

临床研究

首个Her2-双毒素 ADC CAN016完成中国I期临床研究首例患者入组

康威（广州）生物科技有限公司（“康威生物”）宣布，其自主研发的抗肿瘤一类新药：首个Her2-双毒素 ADC CAN016，完成中国I期临床研究首例患者入组。 CAN016临床Ⅰ期试验是一项开放式多中心的涉及剂量递增及剂量拓展的研究，旨在评价其在不可切除或转移性晚期实体瘤患者，尤其是 Enhertu（DS8201）经治后进展的患者中的安全性、耐受性及初步有效性，并确定其治疗最大耐受剂量和II期推荐剂量。 CAN016是由康威生物基于自主知识产权的创新型StarLinker技术平台开发，已获得中国、美国批准临床试验的首个Her2-双毒素抗体偶联药物。

康威生物

2026-06-12

HER2 晚期实体瘤肿瘤康威（广州）生物科技有限公司
国内首个！朗来科技1类创新药盐酸兰诺可泮片正式获批上市

审批动态

国内首个！朗来科技1类创新药盐酸兰诺可泮片正式获批上市

2026年6月11日，朗来科技CFB抑制剂-盐酸兰诺可泮片（商品名：依适宁®）获得国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次上市许可申请被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批程序，极大缩短了本品上市审评审批时限，从而加速了罕见病创新药物惠及我国PNH临床患者的进程。盐酸兰诺可泮片是由朗来科技自主研发的1类创新药，为国产首个获批上市的口服补体因子B（CFB）抑制剂。

朗来科技

2026-06-12

CFB 国家药品监督管理局武汉朗来科技发展有限公司
双并购+新品获批！科塞尔完善泛血管介入平台化布局

交易并购

双并购+新品获批！科塞尔完善泛血管介入平台化布局

近期，Medpark企业科塞尔医疗科技（苏州）股份有限公司（以下简称“科塞尔”）持续加码血管介入赛道，接连完成两项重要战略布局——先后并购上海百全通医疗科技有限公司（以下简称“百全通医疗”）外周血管介入诊疗业务、上海心至医疗科技有限公司（以下简称“心至医疗”）。依托“自主创新+生态整合”的发展战略，科塞尔已构建全产业链布局，成为国内泛血管介入器械领域的平台型领军企业。贯通外周介入诊疗全周期。

Medpark

2026-06-12

紫杉醇雷帕霉素静脉疾病科塞尔医疗科技（苏州）有限公司
云南白药气血康为什么是“唯一”① | 鲜三七24小时入药

审批动态

云南白药气血康为什么是“唯一”① | 鲜三七24小时入药

清晨，文山的红土地里，三七被全根挖起，交易、清洗、加工，投入云南白药气血康生产线，不到24小时，便已完成从鲜品到入药的“鲜活”接力。 40年后的今天，云南白药气血康年销量超过3亿支，以鲜活的气血生命力，重新定义着大健康时代的生活方式。这是一家百年药企对“守护生命与健康”的真诚践行，也是中医药现代化的时代答卷。

云南白药

2026-06-12

云南白药集团股份有限公司