摘要： 2025 年 8 月 22 日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布暂停 Valneva 公司基孔肯雅热疫苗 Ixchiq 的上市许可，理由是 “严重安全隐患”，其中包括 1 例确认与疫苗直接相关的死亡病例。 此次叫停距离 FDA 本月初解除该疫苗对 60 岁以上人群的使用限制仅过去两周，也让这款 2023 年 11 月全球首个获批的基孔肯雅热疫苗正式退出美国市场。 截至目前，FDA 已收到超 20 例接种者出现类似基孔肯雅热症状的严重不良反应报告，涉及 21 人住院、3 人死亡，其中 1 例死亡由疫苗引发的脑炎导致。

近日，在美国化学会（ACS）2025秋季会议的“首次公开（first-time disclosures）”环节中， 13款已进入或即将进入人体试验的小分子药物的化学结构首次公开亮相，这些潜在的新药覆盖了镰状细胞病（SCD）、心力衰竭、癌症等多个治疗领域。 这些分子不仅在结构设计上展现出显著的创新性，其独特的作用机制也为相关疾病治疗开辟了新的路径。 候选药物： IID432。

根 据清华大学团队报告，2015-2024年间，中国在首批创新药中的比例稳步上升；2021年超过日本欧洲，成为首批第二大地区；2024年，该比例已接近美国。 在这场全球生物医药产业的重构浪潮中，M34公司联合创始人兼首席执行官Sheila Mikhail的观察颇具启示。 她 同时担任生物技术创新组织（BIO）及基因疗法公司Verve Therapeutics的董事，在参与Evercore中国生物科技峰会后，分享了 她对中国生物医药产业发展的洞见 。

医保，关系着每个人的切身利益，是民生保障中的重要一环。 国家医保局局长章轲介绍， “十四五”期间，全国基本医保参保率稳定在95%左右。 2021年至2024年，累计近200亿人次享受医保报销。

挪威奥斯陆和波士顿——Calluna Pharma AS，一家致力于开发治疗炎症和纤维化疾病的创新抗体药物的生物技术公司，宣布AURORA研究的首例患者已接受CAL101治疗。AURORA是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估CAL101在间质性肺纤维化（IPF）患者中的疗效和安全性。该研究计划在全球范围内超过50个地点招募150名IPF患者，主要在美国、英国、欧盟、土耳其和韩国。在最初的28天筛选期后，患者将被随机分配接受每月七次静脉输注CAL101或安慰剂，随机比为3:2。研究的主要终点是肺功能，通过最大用力呼气量来衡量，与个体基线相比。目前IPF的治疗方法效果有限，对更有效且耐受性更好的疗法的需求尚未得到满足。CAL101提供了一种新颖的双重抗纤维化和抗炎方法，通过解决驱动疾病进展的多个失调途径，为IPF患者带来了巨大的希望。CAL101是一种系统性给药的单克隆抗体，靶向损伤相关分子模式（DAMP）蛋白S100A4。S100A4在组织受到压力或损伤时被激活，触发多个下游途径。它与纤维母细胞的病理性活化和增殖（驱动纤维化进展的关键效应细胞）以及与纤维化疾病相关的促纤维化免疫反应有关。靶向S100A4有

除传统碳源外，最新研究发现多种肿瘤可利用乙酸生成乙酰辅酶 A （乙酰 C o A ） ，进而促进肿瘤生长与免疫逃逸。 然而， 乙酰 C o A 在胰腺神经内分泌瘤 （ pancreatic neuroendocrine tumors , P NETs ） 中的可用性及其作用机制尚不明确。 该 研究聚焦 于 ACSS2 驱动的代谢 - 表观遗传修饰及其对 PNETs 中 Fas / FasL 系统的影响 ，通过 105 例配对 TMA 队列证实 PNETs 高表达 ACSS2 ，且与 总生存期 缩短等显著相关，提示 A CSS2 可作为独立不良预后指标。

EpCAM （上皮细胞黏附分子） 是一种 I 型跨膜糖蛋白，在食管癌、结直肠癌、胰腺癌、卵巢癌、肺癌、胃癌、乳腺癌等多种人上皮源性肿瘤的细胞膜上均匀且高表达 【1】 ，而在正常组织中的表达相对较低 【2】 。 在一项研究中， 129 例正常胃黏膜均未见 EpCAM 表达，但是在 77% 胃癌中观察到 EpCAM 的表达且 56% 为中高表达 【3】 。 由于实体瘤微环境复杂、靶点异质性高等挑战， CAR-T 疗法在实体瘤领域的进展长期受限。

尽管中枢神经系统 （CNS） 是免疫 豁免 器官，但帕金森病 （PD） 胎儿黑质移植的临床经验显示，神经移植中需要免疫调节治疗。 源于流产胎儿的胎儿黑质移植在2 0 世纪8 0 年代首次作为开放性试验以及两项美国的双盲安慰剂对照试验应用于临床。 基于这些临床经验以及动物研究结果，提示中枢神经系统细胞治疗需要一定程度免疫抑制。

在肿瘤免疫治疗领域， CAR-T 细胞疗法在血液肿瘤中取得的成功令人瞩目，但在实体瘤治疗中却屡屡碰壁。 肿瘤微环境的免疫抑制、抗原异质性导致的免疫逃逸、 T 细胞的 功能 障碍 等问题，成为制约疗效的 重要因素 。 作为免疫系统的 “ 哨兵 ” ， DC 细胞 负责捕获肿瘤抗原并激活 T 细胞，尤其是常规 1 型树突状细胞 （ cDC1 ） ，其交叉呈递抗原的能力是启动抗肿瘤 T 细胞反应的关键。

耗时从数年缩短至两周，成功率从0.1%跃升至15.5%——这家成立仅18个月的初创公司，正用AI技术颠覆传统药物研发范式。 2024年，AI制药领域迎来分水岭时刻。 他们开发的零样本抗体设计模型Chai-2，成功将抗体药物发现的命中率提升了整整155倍，让制药巨头们纷纷侧目。

8月25日， 中国生物上海捷诺生物科技股份有限公司（以下简称 “ 中生捷诺 ” ） 研发的 “十四项中枢神经感染病原体核酸检测试剂盒（荧光PCR熔解曲线法）”正式获批上市，这是国内企业获得的第一张由国家药监局批准的，用于中枢神经系统感染辅助诊断的三类医疗器械注册证。 该试剂盒可检测脑脊液样本中14种中枢神经系统感染（脑炎/脑膜炎）病原体核酸，用于中枢神经系统感染（脑炎/脑膜炎）的辅助诊断，将有效解决临床对于 中枢神经系统感染病原体 诊断的难题。 引发中枢神经系统感染（CNSI)的病原体种类繁多，且可能存在多种病原体共同感染的情况，诊断和治疗复杂，加之现有检查方法对病原检出率较低，时间长，导致临床对病原的鉴别难度大，难以实现精准用药。

免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性疾病，以血小板计数降低（

8 月 25 日，CDE 官网显示，拜耳 BAY 3713372 片获批临床，用于 甲硫腺苷磷酸化酶缺失型 （MTAP-DEL） 实体瘤 。 BAY 3713372 是一种在研的 口服的强效选择性 MTA 协同 PRMT5 抑制剂 ，旨在结合 PRMT5-MTA 复合物，专门针对肿瘤弱点。 它的特性包括脑渗透性，可靶向中枢神经系统 （CNS） 转移瘤和原发性脑肿瘤。

当地时间 8 月 26 日， BioArctic AB (publ) 宣布，已与诺华达成一项期权、合作及许可协议。 BrainTransporter 是一种利用转铁蛋白受体 (TfR) 促进生物药物 （例如抗体） 进入脑部的技术。 根据初步研究合作，BioArctic 将 结合 BrainTransporter 技术与诺华专有抗体，开发一种新的候选药物 。

8月26日， 斯德哥尔摩，BioArctic AB（纳斯达克斯德哥尔摩：BIOA B）宣布该公司已与诺华制药公司就一种潜在的新疗法达成了一项选择、合作和许可协议，该疗法将BioArctic的专有BrainTransporter技术与神经退行性疾病的一个未公开靶点相结合。 诺华收购维泰瑞隆跨脑递送平台 ）。 如果诺华公司行使其选择权，BioArctic将有资格获得高达7.72亿美元的额外付款。

Curasight A/S，一家处于临床试验阶段的放射性药物公司，宣布其临床试验申请（CTA）已获得欧洲药品管理局（EMA）批准，用于调查uTREAT在1期临床试验中的效果。该1期临床试验是Curasight开发更温和、更精准的癌症诊断和治疗策略的一部分。预计将在年底前开始对第一位患者进行给药。这一批准意味着Curasight现在正在临床开发其诊断平台（uTRACE）和治疗平台（uTREAT）。Curasight首席执行官Ulrich Krasilnikoff表示，uTREAT的批准强调了该公司在开发针对侵袭性脑癌患者更精准治疗解决方案方面取得的重大进展。在过去的几十年里，胶质母细胞瘤的治疗几乎没有进展，但最近发表的研究数据显示，uTRACE和uTREAT在诊断和治疗脑癌方面具有潜力，94%的4级胶质瘤（包括胶质母细胞瘤）都是uPAR阳性。该1期临床试验旨在调查Curasight的uTREAT作为一种新型靶向放射性药物疗法在胶质母细胞瘤患者中的应用。试验参与者为确诊或疑似GBM的患者。试验设计借鉴了uTRACE的研究和早期研究，以及与关键意见领袖的协议讨论。Curasight的uPAR诊断平台结合了两种关键技