Ultragenyx公司宣布开始向美国食品药品监督管理局（FDA）提交DTX401 AAV基因疗法的生物制品许可申请（BLA），用于治疗糖原贮积病I型（GSDIa）。公司已提交非临床和临床模块，并计划在2025年第四季度完成包括化学、制造和控制系统（CMC）模块在内的完整BLA。该疗法旨在通过基因治疗改善GSDIa患者的病情，减少患者对玉米淀粉的依赖，并提高临床疗效。FDA已开始审查BLA的非临床和临床部分，预计将在今年第四季度完成BLA提交。

2025年8月6日，韩国VASTHERA公司宣布，其针对肺动脉高压（PAH）的药物候选品VTB-10获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，可启动一期临床试验。VTB-10是基于VASTHERA公司独有的Redoxizyme™平台开发的首个同类药物候选品，能够精确复制过氧化氢酶（PRX）的功能。在临床前研究中，VTB-10逆转了异常血管重塑并恢复了功能内皮。这一成就紧随FDA于2024年11月将VTB-10认定为孤儿药（ODD），使VASTHERA能够正式开始全球临床开发。这一项目得到了韩国药物开发基金（KDDF）的国家资助。VASTHERA首席执行官Sang Wong Kang博士表示，VTB-10的美国临床试验标志着重大里程碑，展示了VASTHERA在PAH治疗领域的科技竞争力，并加强了韩国生物技术企业的全球信誉。通过即将进行的临床试验，VASTHERA旨在提供一种创新的治疗方法，显著提高PAH患者的生存质量。Sang Wong Kang博士自早期在NIH/NHLBI的研究以来一直专注于细胞信号转导的氧化还原调节，他致力于构建Redoxizyme™平台的科学基础。由于PRX缺乏与多种疾病有关，该

Antengene公司宣布其自主研发的CLDN18.2 ADC药物ATG-022获得中国国家药品监督管理局的突破性治疗药物认定，用于治疗至少接受过两线治疗的CLDN18.2阳性、HER-2阴性不可切除或转移性胃癌或胃食管结合部癌患者。公司将于8月20日召开电话会议，详细介绍ATG-022的最新临床数据。ATG-022在美国已获得孤儿药资格认定，并在CLINCH Phase I/II临床试验中显示出显著的抗肿瘤活性和良好的安全性。Antengene正在中国和澳大利亚进行ATG-022的二期剂量扩展阶段，并计划继续推进其在胃癌及其他CLDN18.2阳性肿瘤的临床开发。

美国食品药品监督管理局（FDA）将Regenxbio公司针对亨特综合征的基因疗法clemidsogene lanparvovec的目标审批日期推迟了三个月，新的决定日期预计为2026年2月8日。这一推迟是在Regenxbio提交了FDA要求的更长期临床数据之后发生的。尽管审查期延长，但Regenxbio的CEO Curran Simpson表示，公司在基因疗法的上市准备方面仍然“按计划进行”。亨特综合征，也称为粘多糖病II型，是一种罕见的X连锁遗传疾病，会导致体内多种组织中糖胺聚糖和肝素硫酸盐的积累，最终导致器官损伤。Regenxbio的clemidsogene lanparvovec通过向中枢神经系统输送功能性的IDS基因副本来治疗亨特综合征，有助于清除导致疾病的毒性积累。FDA已授予该基因疗法孤儿药产品、罕见儿科疾病和再生医学高级治疗指定。Regenxbio的延迟增加了基因疗法面临的监管挑战数量。

生物科技公司Kelonia Therapeutics宣布，其新型体内基因疗法KLN-1010在多发性骨髓瘤患者中的Phase 1临床试验inMMyCAR中已对首位患者进行给药。KLN-1010是一种生成抗BCMA CAR-T细胞的基因疗法，旨在为无法接受现有CAR-T细胞疗法的多发性骨髓瘤患者带来希望。这项试验标志着向实现无需预处理化疗或定制制造延迟，并在全球任何医院提供CAR-T细胞疗法未来的重要里程碑。该研究旨在评估KLN-1010的安全性及初步疗效。KLN-1010由直接输注给药，旨在在体内生成持久的CAR-T细胞，可能消除当前CAR-T疗法面临的复杂制造要求、漫长的生产时间表和有毒的淋巴细胞耗竭化疗等问题。

免疫疗法公司ImmunityBio宣布启动一项新的二期临床试验，以评估其BioShield™平台中的ANKTIVA®（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）在治疗长期COVID患者中的效果。该研究旨在评估ANKTIVA在长期COVID患者中的安全性，并评估其对淋巴细胞计数的影响。这项研究是ImmunityBio扩大其临床研究范围的一部分，旨在评估ANKTIVA在癌症或癌症相关疾病以外的潜在应用。目前，ANKTIVA正在多个研究中单独或与其他药物联合评估，用于治疗不同类型的癌症。

Celldex Therapeutics公司公布了其研发的barzolvolimab在治疗嗜酸性食管炎（EoE）的Phase 2研究的主要结果。研究显示，barzolvolimab能够有效减少胃肠道中的肥大细胞，但并未改善EoE的临床症状和疾病活动度。尽管如此，该药物表现出良好的安全性和耐受性。基于这些结果，Celldex公司将不会继续推进barzolvolimab在EoE领域的开发。此外，Celldex将继续推进barzolvolimab在慢性自发性荨麻疹、特应性皮炎和结节性痒疹等疾病的研究，并计划启动冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症的三期临床试验。

今日（8 月 18 日），据国家医保局官网消息，2025 年 8 月 15 日，全国医疗保障工作年中座谈会在陕西西安召开。 会议以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，深入学习贯彻党的二十大及二十届二中、三中全会精神， 总结 2025 年上半年医保工作，部署下一步医保重点工作。 国家医保局党组书记、局长章轲作工作报告，局党组成员、副局长施子海主持会议，局党组成员、副局长李滔出席会议。

8 月16 日，江西天新药业股份有限公司于上交所发布《关于公司董事、副总经理离任的公告》，表示公司董事会 已于 2025 年 8 月 15 日收到公司董事、副总经理谢涛的书面辞职报告 ，因个人原因，谢涛申请辞去公司董事、副总经理职务。 谢涛原定任期至 2026 年 11 月 15 日。 前面说了，谢涛比同日辞职的深圳翰宇药业的副总裁张宝乐（见 MRCLUB 历史消息： 38岁药企副总裁突然辞职 ）还要年轻一岁。

手性 N - 取代氨基酰胺和氨基酯是农药与医药领域（如抗癫痫药物布瓦西坦）的重要结构单元。 因此，开发高效、绿色的合成多手性 N - 取代氨基酰胺和氨基酯的方法具有重要意义。 利用该突变体成功实现布瓦西坦的克级规模制备，并合成了其他 17 种具有双手性中心的 N - 取代氨基酰胺 / 氨基酯，非对映选择性最高达 99:1 ，产率达 96% ，这些产物可进一步转化为 γ- 和 δ- 内酰胺。

2025年8月18日，宜明昂科生物医药技术(上海)股份有限公司(简称“宜明昂科”，香港交易所股票代码：01541.HK)宣布，其子公司宜明凯尔生物医药技术(上海)有限公司(简称“宜明凯尔”)的IMC-003/IMM72 (ActRIIA-Fc融合蛋白)项目针对肺动脉高压的I期临床试验已完成首例健康受试者的单次给药。 这标志着该项目在临床研究阶段迈出了关键一步，为后续的临床试验推进奠定了坚实基础，也为肺动脉高压患者带来了新的治疗曙光。 默沙东的新药Winrevair™于2024年3月在美国获批上市，成为该领域唯一能够逆转疾病进展的药物。

8月18日， 波士顿， Skyhawk Therapeutics ，一家发现和开发调节RNA表达的小分子的领导者，宣布与德国默克达成战略研发合作。 该合作将专注于在具有高度未满足医疗需求的特定神经适应症中开发新型RNA小分 子新药。 赛诺菲与Skyhawk达成RNA小分子新药合作 ）。

2025年8月15日晚，江苏荃信生物医药股份有限公司（以下简称“ 荃信生物 ”，股票代码： 02509 .HK）发布2025年中期业绩公告。 期内亏损为 3093.3万元，同比大幅缩减83.11%。 荃信生物表示，公司业绩增长主要包括来自授权协议的收入，包括与 QX030N海外授权有关的首付款及Caldera Therapeutics,Inc.约24.88%股权的非现金代价，以及QX004N III期首例入组的里程碑费用，合计1.81亿元；及CDMO服务产生的收入及QX004N和QX008N项目提供研发服务约2200万元。

下一轮版图，已进入洗牌局。 还会 MNC 押注新一轮“大BD/并购”吗。 如果只看 2025年上半年的BD 热潮 ，答案似乎是肯定的；但进入中报季后，来自 全球巨头 们的信号又多了几分不确定。

8月15日，CFDI 发布2个征求意见稿：。 （1） 《放射性药品生产检查要点分解及 风险研判指导原则（征求意见稿）》。 （2） 《麻醉药品精神药品和药品类易制毒化学品生产安全管理检查要点分解及风险研判指导原则（征求意见稿）》。

2025年8 月18日， 勃林格殷格翰 与Palatin Technologies宣布建立全球研究合作及许可协议，这项合作旨在开发潜在的 同类首创黑皮质素受体靶向疗法 ，以造福广大视网膜疾病患者。 根据协议条款， Palatin将获得高达2.8亿欧元的前期、开发、监管和商业里程碑付款 ，以及基于净销售额的分级特许权使用费。 黑皮质素受体激动剂提供了一种有前景、差异化的治疗机制。

8月18日，天津医科大学肿瘤医院国际医疗部正式开诊，进一步建立多层次医疗服务体系，以“中国温度”对接“世界标准”，接轨国际医疗资源，探索满足跨区域、跨国境医疗需求的新途径，让优质肿瘤医疗资源辐射更广阔的人群。 天津医科大学肿瘤医院党委书记刘建国，天津医科大学党委副书记、校长，天津医科大学肿瘤医院党委副书记、院长郝继辉带领全体院领导出席开诊仪式，医院部分职能部门负责人、科主任、护士长，国际患者、国际友人共同参会。 天津医科大学肿瘤医院党委书记刘建国，天津医科大学党委副书记、校长、天津医科大学肿瘤医院党委副书记、院长郝继辉共同为国际医疗部揭牌。