宿主防御指的是机体抵抗病原体入侵和疾病的一种保护机制。 病原体清除 （pathogen elimination） 是宿主防御的重要策略之一，过去数十年的研究在此方面取得巨大进步。 肠道蠕虫感染是研究疾病耐受机制的相关模型 【2】 。

饮食不仅为肿瘤细胞的失控生长提供营养和能量物质，还通过调控信号转导网络影响肿瘤发生的各个方面 【1】 。 值得注意的是，葡萄糖和饱和脂肪酸被认为是不良能量来源，可为肿瘤提供燃料 【2-4】 。 尽管临床推荐癌症患者采用高蛋白饮食，但其抑制肿瘤生长及增强化疗敏感性的精确机制尚未明确。

过去十年，基因组研究揭示了非编码 RNA （如 snRNA ） 在疾病中的重要作用。 2024 年，科学家首次发现 U4 snRNA 基因 （ RNU4-2 ） 的突变可导致“ ReNU 综合征”，表现为智力障碍、癫痫和脑结构异常 【 2, 3 】 。 近日，来自法国 SeqOIA 实验室的 Christel Depienne 团队在 Nature Genetics 杂志上发表了一篇题为 Dominant variants in major spliceosome U4 and U5 small nuclear RNA genes cause neurodevelopmental disorders through splicing disruption 的文章， 他们通过对 23649 例罕见病患者 （含 15073 例 NDD 患者） 基因组数据 的分析 ，发现 145 例携带 RNU4-2 致病突变， 21 例携带 RNU5 （ RNU5B-1 和 RNU5A-1 ） 突变。

超越·盈领｜2025诺和诺德首届肥胖症论坛璀璨落幕，擘画肥胖管理新篇章。 正文共： 535 字 3 图。 从2025年5月25日的 药时代创新药出海排行榜（征求意见稿） 可以看出，中国药企与国际制药巨头之间的合作日益频繁，首付款和总交易金额屡创新高。

首创新药改写梗阻性肥厚型心肌病治疗范式。 正文共： 1179 字 1 图。 中国创新药出海蓬勃发展：。

摘要： 重组腺相关病毒（rAAV）是基因治疗的重要载体，但在临床应用中面临免疫原性、毒性及疗效持久性等挑战。 本文对 255 项 rAAV 临床试验进行荟萃分析，涵盖 7289 例患者数据，揭示了 rAAV 在不同疾病治疗中的应用现状。 AAV2 是最常用血清型（29.8%），8.3% 的试验采用工程衣壳。

摘要： 癌症严重威胁人类健康，传统治疗手段存在局限，免疫治疗成为新热点。 一、癌症与免疫治疗：现状与挑战。 癌症是全球重大健康威胁，其高发病率和死亡率令人担忧。

免疫突触（Immunological Synapse, IS）是免疫细胞间形成的高度有序的动态连接结构，是适应性免疫应答的 核心枢纽 。 它通过精准的分子组织和信号传递，协调T细胞激活、效应功能及免疫调节。 由整合素 LFA-1 与配体 ICAM-1 等构成，形成环状结构，增强细胞粘附。

多肽药物的分子量通常介于化学小分子药物（小于500 Da）和蛋白质药物（大于5000 Da）之间，兼具两类药物的优点。 就制备方法而言，多肽药物与小分子药物相似，主要通过化学法合成，具有结构精确、质量易于控制、生产成本较低等优点。 在药物开发的早期阶段，还可通过化学修饰优化候选药物的亲和力、溶解度、药代动力学特性以及降低毒性；其治疗效果与蛋白质药物类似，具有副作用小、特异性强、疗效好等优势；从适应症上看，多肽药物可用于治疗包括免疫调节、肿瘤和心血管疾病在内的多种疾病。

在疫苗研发领域，mRNA 技术凭借其快速响应和高效表达的特性，成为对抗传染病的核心手段。 尤其是在 HIV-1 和 SARS-CoV-2 等全球性公共卫生挑战面前，如何提升疫苗的免疫原性、诱导持久且强效的免疫反应，是科学界和医药界长期攻关的重点。 传统的 mRNA 疫苗在表达病毒抗原时，虽然能有效产生病毒样颗粒 （VLP） ，但缺乏病毒蛋白酶的参与，导致生成的 VLP 处于未成熟状态。

患有 2 型糖尿病的人，患 阿尔茨海默病 （AD） 的风险增加。 以 司美格鲁肽 、 替尔泊肽 为代表的 胰高血糖素样肽-1 受体激动剂 （GLP-1RA） 已被用于糖尿病患者的血糖控制以及减肥，并显示出潜在的神经保护特性，例如，真实世界数据显示，司美格鲁肽 可显著降低 2 型糖尿病患者患 阿尔茨海默病 的风险 。 但其背后的潜在作用机制，目前仍不完全清楚。

癌症 ，是全球范围内严重威胁人类健康的重大疾病，每年约有 1000 万人因 它失去生命。 传统的癌症治疗方法，像手术、放疗、化疗和激素治疗，虽然能在一定程度上缓解症状，但往往伴随着肿瘤复发和严重副作用等问题。 未来需结合 AI 个性化设计、联合免疫检查点抑制剂等策略，推动 mRNA 疫苗成为 癌症治疗新范式。

洋洋洒洒 33 页的文件，延续了过往集采规则复杂、语言晦涩的风格，不仅让企业和医疗机构疲于应对，更暴露出制度设计层面的深层问题。 集采办为应对复杂规则，也陷入 “996” 的加班常态，医疗机构为执行规则，被迫牺牲临床需求。 一、复杂规则的本质：制度设计的本末倒置。

1986年，Sen 和 Baltimore 在B淋巴细胞的细胞核中发现 NF-κB，与DNA特定序列 5‘-gggrnwyycc-3’ 结合。 现在发现NF-κB的作用并不仅仅局限于免疫系统，许多生理和病理过程依赖于NF-κB活性。 NF-κB不是一个单一的转录因子，而是一个相互关联的蛋白质复合物家族。

Eikon Therapeutics是加入这一队伍的最新一家公司，今年3月，Eikon宣布完成 3.507亿美元的D轮融资， 用以支持其主要管线EIK1001的临床开发。 不过三个月，公司便因 财务压力 再次启动了裁员，这次预计裁掉60名员工，裁员比例17%。 据公司称，这次裁员是因为外部环境变化（ 主要是 研究仪器市场的萎缩 ） 导致公司面临财务压力。

北京大学张岩研究员与肖瑞平教授团队在《Circulation》发表研究，揭示L-PGDS/15d-PGJ2/CaMKII信号轴在心肌I/R损伤中的关键作用，首次提出15d-PGJ2通过脂氧化修饰抑制CaMKII活性的新机制，为心肌保护提供了潜在干预靶点。 该团队基于小鼠急性I/R模型心脏组织RNA测序，筛选花生四烯酸代谢酶表达谱，发现编码L-PGDS的Ptgds基因在I/R损伤4小时和24小时的心脏中显著下调，并在不同时长I/R术后心脏组织、H/R处理的NRVMs、ARVMs、ES-HCMs等多模型中验证了L-PGDS降低的现象。 为在体验证L-PGDS功能，团队构建AAV9-cTNT启动子驱动的心肌特异性过表达系统（AAV-L-PGDS）。

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（5月19日~5月25日），有5 款1类创新药 首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。 这些产品涵盖了 抗体、siRNA药物 等类型，拟定适应症 涵盖渐冻症、补体介导的肾脏疾病、高胆固醇血症、偏头痛等。 根据 福贝生物新闻稿，4B02-01是福贝生物第三款进入临床研究阶段的ALS创新药。