Quoin Pharmaceuticals Ltd.宣布了Netherton综合征研究取得积极进展，包括成人及儿童患者的临床试验数据，显示QRX003药物在治疗Netherton综合征方面具有显著疗效，如几乎完全的皮肤愈合和瘙痒减轻，甚至使患者首次实现整夜无睡眠干扰。公司还扩展了专利组合，支持管线增长，并推出了NETHERTON NOW倡导计划，旨在提高对该疾病的认识和支持患者社区。此外，Quoin在2025年第一季度实现了多项重要里程碑，包括QRX003研究的积极数据、新的专利申请以及财务状况的更新。

Imperative Care公司宣布其SYMPHONY-PE研究完成患者招募，该研究是一项评估其Symphony血栓切除术系统治疗急性肺栓塞（PE）安全性和有效性的关键性IDE试验。研究在美国19个领先的介入放射学、介入心脏病学和血管外科中心进行，旨在扩大Symphony的使用范围以包括PE。研究的主要目标是提供更安全、高效的治疗方案，以改善PE患者的长期预后。研究人员表示，Symphony系统在早期临床应用中已显示出快速、安全、高效去除血栓的潜力。Imperative Care公司CEO Fred Khosravi强调，Symphony技术有望改变PE患者的治疗方式，并感谢所有参与研究的调查员、临床站点和患者。

Benuvia Operations, LLC与一家美国知名制药公司签署了多年供应协议，将提供其Dronabinol API以支持该公司的产品开发。该协议允许制药公司在向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的监管文件中引用Benuvia的Dronabinol美国药物主文件（DMF）。双方合作旨在推进基于大麻素的药物产品开发，共同目标是提高患者获得高质量治疗的机会。Benuvia的API，包括Dronabinol，以其制造质量、合规性和供应可靠性而闻名。从早期开发到商业生产，Benuvia与制药行业的客户合作，提供符合严格行业标准的基于大麻素和其他小分子受控物质解决方案。Benuvia的CEO Terry Novak表示，这一伙伴关系突显了Benuvia作为制药级大麻素API可信赖来源的地位。Benuvia在德克萨斯州罗德罗克运营着一个完全集成的、经FDA审计和DEA注册的制造设施，提供包括药物原料和药物产品制造、分析开发、稳定性计划以及DEA I-V级受控物质的监管支持在内的全面服务。

近期，合成生物学领域头部企业蓝晶微生物（Bluepha）张浩千、饶驰通团队在顶级期刊 Metabolic Engineering 、Resources， Conservation and Recycling 发表了三篇 PHA 领域里程碑意义论文，系统性地突破了上述三大瓶颈：蓝晶微生物在 150 吨大规模量产水平实现了 264 g/L 的 PHA 产量（单位产量较同类工业菌株提高 83%）、100%碳源转化率，生产成本较 6 年前下降 41%，技术突破和成本控制能力再次刷新行业记录。 从「生物混动」到工业级创纪录高产。 常规 PHA 合成路径依赖糖类作为碳源，在工业生产中碳源转化率低、成本高，因此 PHA 作为规模化替代传统石化塑料的原料一直存在显著成本瓶颈。

该工作使用斑马鱼和小鼠早期胚胎以及小鼠胚胎干细胞作为多 潜 能干细胞的模型，发现了 PRKRA二聚体是干细胞中特异并且跨物种保守的dsRNA感受器， 并 解析了其通过劫持 eIF2复合体引发整体翻译抑制的分子机制 。 双链 RNA（dsRNA） 是一种保守的病原相关分子模式，是病毒复制的标志物。 dsRNA由被称为模式识别受体（Pattern Recognition Receptor, PRR）的感受器识别。

诺诚健华（香港联交所代码：09969；上交所代码：688428）今日发布截至2025年3月31日的2025年第一季度业绩报告和近期公司进展。 奥布替尼持续快速放量 BD收入助力单 季盈利。 2025年是诺诚健华2.0快速发展阶段的第二年。

©氨基观察-创新药组原创出品。 美国这一波贸易战攻势，以虎头蛇尾告一段落，结果远远超过此前的悲观预期。 不只是关税风波，就连特朗普铮铮有词的降药价措施，也只是取消中间商环节，并不会对药企有所影响，美国医药股应声上涨。

iTeos Therapeutics宣布，其与GSK合作的GALAXIES Lung-201临床试验未能达到预期目标，因此双方决定终止belrestotug的开发项目。该试验旨在评估belrestotug与dostarlimab联合治疗未接受过治疗的晚期非小细胞肺癌患者的疗效。尽管试验在客观缓解率方面显示出临床意义，但在无进展生存期方面未达到预期标准。基于这些结果，iTeos已开始审查战略替代方案，以最大化股东价值，并已聘请TD Cowen提供咨询。同时，iTeos决定终止所有TIGIT研究，并计划在即将到来的医学会议上分享数据。

近日，江北新区南京生物医药谷园区企业江苏威凯尔自主研发的II代高选择性JAK1抑制剂VC005片再次取得重要里程碑式进展，项目正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的新药临床试验（IND）许可（受理号：CXHL2500200），拟用于口服治疗非节段型白癜风。 当前VC005口服片剂已处于国内临床III期，同步开发的VC005外用凝胶现已处于国内临床II期。 本次IND获批是继VC005片临床开发中重度特应性皮炎、强直性脊柱炎等适应症后的又一新增适应症，公司计划近期将启动一项该适应症的临床II期研究。

5月13日，国家药监局发布《免于进行临床评价医疗器械目录（2025年）》（以下简称《目录（2025）》），自公布之日起施行。 为做好医疗器械注册管理工作，国家药监局组织修订了《免于进行临床评价医疗器械目录（2023年）》，形成《目录（2025年）》。 《目录（2025）》的1047项医疗器械，既有Ⅱ类医疗器械也有Ⅲ类医疗器械。

5月13日，国家药监局网站发布《关于发布仿制药参比制剂目录（第九十二批）的通告》。 国家药监局关于发布仿制药参比制剂目录（第九十二批）的通告。 （2025年第20号）。

由于恶性肿瘤的本质是人体细胞基因突变导致的恶性增殖，所以绝大部分肿瘤都能找到基因突变的问题，也就是没有驱动基因突变怎么可能发生肿瘤呢？ 最近KRAS基因的G12C突变获得了突变，有了相应的靶向药，癌度这边也有新药的临床试验可以申请免费使用。 KRAS基因在人体多种类型的肿瘤都会发生突变，KRAS基因可以发生多种突变类型，G12C突变占到所有KRAS基因突变非小细胞肺癌的13%，还有4%的非小细胞肺癌会出现KRAS基因的G12D突变，尽管是一个字母的差别，照搬使用G12C的靶向药是不管用的，目前针对KRAS基因G12D尚无任何的药物获批。

XOMA Royalty Corporation在2025年第一季度取得了显著进展，包括EMA接受Day One Biopharmaceuticals和Ipsen的tavorafenib的MAA审查，Takeda启动mezagitamab的3期临床试验，以及通过参与联合特许权使用费融资交易获得Castle Creek Biosciences的D-Fi（FCX-007）的经济利益。公司还成功出售了所有未合作的Kinnate资产，并在第一季度收到1800万美元的现金收入，包括1340万美元的特许权使用费收入。此外，XOMA Royalty在研发、一般和行政费用方面有所增加，但通过严格的费用控制和股票回购活动，致力于为股东创造价值。

近日，强生备受瞩目的bota-vec疗法在三期临床试验中折戟，使其重重跌在了AAV基因治疗的高光舞台上。 近日，在基因治疗领域高歌猛进的强生近日遭遇重大挫折。 其备受期待的AAV基因疗法bota-vec在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的III期LUMEOS研究中，未能达到改善患者视觉导航能力的主要终点。

诺和诺德（Novo Nordisk）今日公布了篮式3期临床试验REAL8的积极数据，结果显示 每周一次使用Sogroya（somapacitan）在改善小于胎龄儿（SGA）、努南综合征（NS）或特发性矮小（ISS）患儿的青春期前年生长速率方面，与每日一次使用的生长激素Norditropin（somatropin）相比，达到非劣效性标准。 此外，在NS患儿中，Sogroya的疗效优于每日生长激素；在SGA患儿中，与低剂量每日生长激素相比也显示出更优的疗效。 在SGA儿童中，与低剂量（0.035毫克/公斤/天）Norditropin相比，Sogroya的估算年平均身高生长速率（HV）更优（11.0厘米/年比9.4厘米/年） ；与高剂量（0.067毫克/公斤/天）Norditropin相比则达到非劣效性标准（11.0厘米/年比11.1厘米/年）。

5月12日—— 默沙东宣布其新型碳青霉烯/酶抑制剂复合制剂 注射用亚胺西瑞 已正式在中国境内上市 ， 适用于治疗18岁及以上患者由敏感革兰阴性菌引起的下列感染 ：医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）；治疗药物选择有限或无替代治疗的复杂性尿路感染（cUTI）（包括肾盂肾炎）；治疗药物选择有限或无替代治疗的复杂性腹腔内感染（cIAI）。 首批药物已在默沙东中国杭州工厂完成包装， 实现本土首发。 注射用亚胺西瑞为复方制剂 ，其组份为亚胺培南、西司他丁钠和瑞来巴坦，三者的标示量之比为2:2:1。

通用CAR-T，一直被视为下一代CAR-T细胞治疗，能够继承CAR-T治疗的优异疗效，同时具有成本更低、供应更快等优势。 但是根据国外几个领先的通用CAR-T项目在临床上的表现来看，整体差强人意——首先是持久性存疑、然后是单个批次的生产剂量还存在一定的限制。 而中国作为全球CAR-T研发的主要中心，通用CAR-T的开发进度并不慢，多家产品管线已经推进临床阶段，并在临床中显示出具有潜在的希望。