坐落在美国加利福尼亚州南部的圣地亚哥，正是行业浪潮的引领地之一，是当之无愧的“生物医药创新海岸（Biotech Beach）”。 药明康德 圣地亚哥 基地 员工及其亲友参加 “世界地球日”公益活动。 在刚刚过去的周末，药明康德圣地亚哥基地的员工和亲友一起，于圣地亚哥泻湖（San Dieguito Lagoon）共同组织公益活动，清理塑料、玻璃瓶等人造垃圾。

SMA 也是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一 。 在我国《第一批罕见病目录》中，SMA 位于 2 岁以下儿童致死性遗传病的首位。 机制研究表明，SMA 是由体内运动神经元存活基因 1 （ SMN1 ） 突变或缺失引起的，正常的 SMN1 基因编码 SMN 蛋白，这是神经和运动功能所必需的。

随着欧美药企BD交易的标的由以前的临床项目为主，到现在出现更多的临床前产品，中国药企的BD战场也从 JPM Healthcare大会、 ASCO大会转向了 AACR大会。 刚刚结束的AACR25吸引了 超过200款 来自中国的创新药亮相，其中ADC产品数量近100款。 中国ADC火力全开，其中不乏大量的双抗ADC及双Payload ADC这些赛道领先的技术，甚至还有几款“ 脑洞大开”的ADC。

• 勃林格殷格翰HER2-TKI有望树立HER2突变NSCLC新治疗标杆；。 • 翰森三代EGFR-TKI联合化疗为EGFR突变NSCLC带来一线治疗新选择；。 • K药展现头颈癌围手术期免疫治疗的生存获益，该研究为20多年来首个针对可切除LA-HNSCC患者的阳性试验。

2025年第一季度，BioMarin制药公司实现总收入7.45亿美元，同比增长15%，按固定汇率计算同比增长17%；GAAP摊薄每股收益为0.95美元，同比增长107%；非GAAP摊薄每股收益为1.13美元，同比增长59%。公司产品需求持续旺盛，盈利能力增强。第一季度，公司管线产品按计划推进，包括PALYNZIQ治疗青少年苯丙酮尿症的三期临床试验结果积极，以及VOXZOGO治疗软骨发育不全的关键性研究完成入组。公司计划在2025年剩余时间继续推进VOXZOGO的全球扩张，加强酶疗法产品的推广，并推进多个新适应症的研究。此外，公司还计划在2025年推进多个新适应症，包括Duchenne肌营养不良症和长期作用的C型利钠肽等。

ENT Partners，一家专注于耳鼻喉、睡眠医学和面部整形等领域的知名医疗实践管理公司，宣布收购专注于营收周期管理和财务分析服务的Currence Physician Solutions。Currence Physician Solutions是一家拥有40多年历史的私营医疗账单服务提供商，提供涵盖医疗账单所有方面的全面服务。此次战略收购旨在提升ENT Partners的业绩，提高运营效率，并扩大其业务发展计划。ENT Partners首席执行官Jim Feinstein表示，欢迎Currence Physician Solutions加入ENT Partners大家庭，这将有助于提供一流的管理服务，并继续垂直整合企业。收购后，ENT Partners将扩大服务范围，简化行政流程，并优先考虑卓越的患者结果。

BLR Bio，位于罗莎琳德·富兰克林大学Helix 51孵化器的生物技术公司，于2025年5月1日在英国曼彻斯特举行的英国风湿病学会（BSR）年度会议上宣布了其针对系统性硬化症和肺纤维化新型疗法的最新研究成果。

近日，新材料跨国公司陆续发布2024年财报，本次选取100家营收、净利润及进行分析对比，涉及以下企业：。 美国： 陶氏（Dow）、霍尼韦尔（Honeywell）、纽柯钢铁（Nucor steel）、3M、宣伟（Sherwin-Williams）、钢动态（Steel Dynamic）、PPG、艺康集团（Ecolab）、美国钢铁（United States Steel）、康宁（Corning）、杜邦（DuPont）、贝里国际（Berry Global）、西湖（Westlake）、空气化工（Air Products）、美国铝业（Alcoa）、欧文斯科宁（Owens Corning）、塞拉尼斯（Celanese）、伊士曼（Eastman）、艾利丹尼森（Avery Dennison）、豪梅特（Howmet Aerospace）、艾万拓（Avantor）、亨斯迈（Huntsman）、科慕（Chemours）、艾仕得（Axalta）、卡博特（Cabot）、富乐（H.B. Fuller）、埃万特（Avient）、特诺（Tronox）、凯撒铝业（Kaiser Aluminum）。 以上内容为 《全球500+新材料知名公司202

UBX1325在治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的临床试验中表现出与aflibercept相当甚至更好的疗效，特别是在CST小于400微米的患者群体中。Unity Biotechnology公司宣布，UBX1325在36周时的最佳矫正视力（BCVA）改善方面非劣于aflibercept，且安全性良好。公司计划探索战略选择以推进UBX1325和其他资产，同时减少运营成本。Unity将实施裁员并关闭ASPIRE研究，同时评估包括资产出售、合作、合并等在内的战略选择。

AstraZeneca的BREZTRI AEROSPHERE（budesonide/glycopyrronium/formoterol fumarate或BGF）在治疗未得到控制的哮喘患者的III期KALOS和LOGOS试验中取得了积极的高级别结果，表明该固定剂量三联组合疗法在改善肺功能方面与双联吸入性皮质类固醇/长效β2受体激动剂（ICS/LABA）药物相比具有统计学上显著和临床上有意义的改善。这些试验旨在评估BREZTRI作为哮喘潜在治疗药物的疗效和安全性。哮喘是一种常见的慢性呼吸道疾病，影响全球约2.62亿人，其中约一半的接受双联疗法治疗的患者病情未得到控制，这会显著限制肺功能并降低生活质量。AstraZeneca的BREZTRI已经在80多个国家包括美国、欧盟、中国和日本获得批准用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD）。

InnoCare Pharma宣布其新一代泛TRK抑制剂zurletrectinib（ICP-723）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心优先审评，用于治疗携带NTRK基因融合的晚期实体瘤患者。该药物在临床试验中表现出卓越的疗效和良好的安全性，预计将为符合条件的实体瘤患者提供更早的治疗选择。InnoCare致力于开发治疗癌症和自身免疫疾病的新型药物，该公司在国内外均设有分支机构。

诺和诺德宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于Wegovy®（semaglutide）25毫克每日一次口服制剂的新药申请（NDA），用于治疗患有肥胖或超重并伴有至少一种合并症的成年人的慢性体重管理，以及降低超重或肥胖且有已建立心血管疾病的成年人的主要不良心血管事件（MACE）风险。如果获得批准，Wegovy®将成为首个用于慢性体重管理的GLP-1口服制剂。该申请基于OASIS 4试验的结果，这是一项为期64周的3期随机对照试验，评估了每日一次口服semaglutide 25毫克与安慰剂相比在307名肥胖（BMI≥30 kg/m²）或超重（BMI≥27 kg/m²）且有至少一种合并症的成年人体重管理中的有效性和安全性。FDA对Wegovy®口服制剂NDA的决定日期将在2025年第四季度。诺和诺德是一家领先的全球医疗保健公司，致力于为糖尿病患者提供创新药物，帮助他们过上更长寿、更健康的生活。

SK Life Science Labs，SK Biopharmaceuticals的子公司，宣布在《自然通讯》杂志上发表了其关于PVTX-405的研究成果。PVTX-405是一种同类最佳的IKZF2分子胶降解剂，能够增强人体免疫系统对癌症的抵抗。该研究显示，PVTX-405在选择性、效力和安全性方面优于以前的IKZF2分子胶降解剂，能够有效降解IKZF2，减少免疫抑制，提高患者自身免疫系统对癌症的战斗力。PVTX-405的每日一次口服给药表现出卓越的抗肿瘤效果，显著减缓肿瘤生长，增强免疫检查点抑制剂的效果，从而在临床试验中实现更大的肿瘤消退和延长生存期。SK Life Science Labs表示，这些令人兴奋的结果强化了他们与生物制药公司、研究机构和投资者合作，加快这一突破性免疫疗法的临床开发，以改善和延长癌症患者生命的热情。

CytoSorbents公司宣布，其FDA指定的突破性设备DrugSorb-ATR用于减少接受冠状动脉旁路移植术（CABG）手术的患者在停止抗血小板药物Brilinta®（ticagrelor）后2天内出血的严重程度。然而，FDA拒绝了该公司关于DrugSorb-ATR的De Novo请求，并指出了必须解决的剩余缺陷。CytoSorbents已与FDA会面，并将继续与该机构进行互动对话以解决剩余问题。如果这些对话无法导致解决方案，将在60天内提交正式上诉。CytoSorbents表示，他们致力于将DrugSorb-ATR推向市场，以解决CABG患者治疗Brilinta®时预防危及生命的出血这一严重未满足的医疗需求。

4D Molecular Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其4D-150药物再生医学高级治疗（RMAT）资格，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。这一里程碑式成就证实了4D-150在治疗DME方面的潜力，该疾病是继湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）之后的第二大视网膜血管疾病。4D-150是一种潜在的治疗基础药物，旨在通过单次安全的眼内注射，提供多年持续的VEGF（aflibercept和VEGF-C）抗体的视网膜输送。4D-150是针对湿性AMD和DME开发的，这两种疾病在全球范围内影响数百万患者，旨在让患者摆脱繁琐的注射，同时保护视力。4D-150的RMAT资格是基于对正在进行中的4D-150 SPECTRA DME研究的初步结果的审查，强调了4D-150在维持视力改善的同时，显著减少患者治疗负担的潜力。这一DME的RMAT资格紧随4D-150在湿性AMD中的RMAT资格之后，据称4D-150是第一个在这两种适应症中都被授予该资格的试验性药物。4DMT期待继续与FDA合作，推进4D-150进入3期开发，并计划进行一项针对DME的单个3期临床试验，同时进行两项湿性A

HAYA Therapeutics在2025年美国基因与细胞治疗学会年会上展示了其领先项目HTX-001的数据，这是一种针对心脏纤维化治疗的抗 sense寡核苷酸药物。公司还介绍了其多模式组学方法，用于设计和分析基于抗 sense寡核苷酸的药物，以精确沉默新型长非编码RNA靶点。HAYA Therapeutics的RNA引导治疗平台通过靶向调节RNA来治疗疾病，其核心是HAYA的调节基因组图谱，通过整合多模式功能组学、专有计算工具和机器学习方法，将非编码调节基因组元素与疾病驱动细胞状态联系起来。HAYA Therapeutics总部位于瑞士洛桑的生命科学园区Biopôle，实验室设施位于圣地亚哥。

Hemogenyx Pharmaceuticals plc宣布，其CAR-T细胞疗法HG-CT-1在治疗成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的II期临床试验中，第二位患者已成功接受治疗。这一进展继首例人类治疗成功，展现了良好的初始安全性，且未观察到不良影响。该临床试验旨在评估HG-CT-1的安全性，并收集包括抗白血病活性、总生存期、无进展生存期和反应持续时间在内的关键次要终点数据。Hemogenyx Pharmaceuticals plc相信，持续的临床试验不仅将推进一种可能具有变革性的治疗，为成人患者提供有限的疗法，还将通过将HG-CT-1确立为血液恶性肿瘤领域的平台定义性资产，为股东创造长期价值。目前试验聚焦于成人患者，但成功的结果将为儿童临床试验铺平道路，在AML中，儿童的有效治疗选择非常有限。Hemogenyx Pharmaceuticals plc首席执行官兼创始人Vladislav Sandler表示，第二位患者接受HG-CT-1治疗标志着CAR-T疗法在复发或难治性AML开发中的又一关键步骤，反映了科学和制造团队的能力，并进一步验证了该平台。Hemogenyx Pharmaceuti