早在 16 年前，tramiprosate 在三期试验中失败。 然而，Alzheon 公司并未放弃，在深入研究那次失败的试验后，发现了其中的一些缺陷，并且注意到该药物在携带 APOE4 基因的患者中似乎有一定疗效迹象。 在经历了 9 个月内两次 IPO 计划被公众投资者拒绝的挫折后，Alzheon 公司通过两轮私募筹集了 1.5 亿美元资金，正式启动了 valiltramiprosate 的三期临床试验，满怀期待地希望这款药物能够在阿尔茨海默病治疗领域取得突破。

生长刺激表达基因2蛋白 （ growth stimulation expressed gene 2 , ST2 ）是白介素1受体家族的成员，也称之为白介素1受体样1（IL1RL-1），是一种在心脏对疾病或损伤应答过程中，由心脏成纤维细胞表达的一种可溶性蛋白，它是心脏纤维化或心脏重塑的直接参与者。 ST2主要作为联合指标评估急性心力衰竭和慢性心力衰竭病人的危险分级、预后等。 ST2和NT-proBNP联检，可提高预测急性心衰的累计风险，增加心衰患者的死亡预测能力。

关于Kim V. Narry教授。 Kim V. Narry教授是韩国基础科学研究所（IBS）RNA研究中心的主任，同时也是首尔国立大学的杰出教授。 作为RNA生物学领域的权威人物，Kim教授在mRNA研究、RNA调控机制以及基因编辑技术方面作出了开创性的贡献。

关税影响、紧张的国际局势，让一些制药商们只能按下暂停键。 工厂主要聚集在欧洲的创新药生产商们，私下已经达成不回迁美国的一致立场，一位医药投资政策研究人士在获得这个信息后对《财经》分析，“当然这种坚持是有其临界点的，当关税的影响高到一定程度必然受到动摇。”。 特朗普在决定对中国加34%的关税后，又额外增加50%的惩罚性关税，中方在4月10日宣布关税对等。

2025年4月10日，国家药监局批准了波哌达可基注射液（商品名：信玖凝 ® ）上市，用于治疗中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。 这是首个血友病B基因治疗药物，也是全国获批的首个基因治疗药物， 标志着我国基因治疗领域取得重大突破，此外，该药物 还是上海市今年第3款获批上市的国产1类创新药。 作为中国首个获批的血友病B基因治疗药物 ，信玖凝 ® 由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。

2025年4月11日世界帕金森病日，士泽生物医药（苏州）有限公司（江苏省双创领军团队及姑苏重大创新团队；Roche Accelerator Member）宣布开发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS411注射液”）的新药注册临床试验申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病。 士泽生物已获批的通用细胞治疗原发型帕金森病的注册临床 I期 试验，将于国内顶级医院神经科——首都医科大学附属北京天坛医院冯涛主任作为牵头PI及临床总负责人、北京协和医院包新杰主任作为联合中心及联合负责PI合作开展，士泽生物已于合作医院顺利通过立项及正式伦理会。 帕金森病为全球第二大神经退行性疾病（全球逾千万帕金森病患者），中国为全球帕金森病患者最多的国家，预计2030年我国帕金森病患者将达500万，期待士泽生物通用细胞治疗新药早日福泽我国及全球广大帕金森病患者。

近年来，诱导多能干细胞（iPSC）在医学研究和临床治疗中展现出了巨大的潜力，市场关注度持续升温。 仅在2024年，全球范围内针对iPSC相关企业的融资总额已超过80亿美元，较前一年增长近60%，融资额在“资本寒冬”中逆势上扬。 4月11日，聚焦iPSC化学诱导平台的睿健医药新宣布完成了近亿元B+轮融资。

2025年版《中国药典》将于2025年10月1日起正式施行 ，新版药典 紧跟国际制药发展前沿关注热点领域， 加快推进医药创新形成的新技术、新方法、新工具标准转化，不断扩大成熟 先进检测技术的应用 （ 见表1 ），为药品质量控制提供规范性好，适用性强，应用稳定，可靠性高的检测方法， 保障药品质量，提升药品监管能力发挥重要作用。 表1 先进分析检测技术在2025年版《中国药典》的应用。 新版药典重磅发布，生物药质量分析如何精准破局。

近期，美国食品药品监督管理局（FDA）深陷裁员风波，其用户费用计划也面临重大威胁。 专家警告，这一危机若得不到妥善解决，可能会使美国医药监管水平倒退 35 年，对民众获取创新药物产生严重影响。 昔日困境催生用户费用计划，成就美国医药优势。

摘要： 目前，合成 mRNA 主要在标准化的体外转录系统中生产，但该方法存在供应链短缺、试剂成本高、杂质复杂等问题。 本研究首次开发了一种基于大肠杆菌的体内 mRNA 制造平台，通过对 mRNA、DNA、细胞和培养基进行工程改造，使产品产量比标准的 “未工程化” 大肠杆菌表达系统提高了 40 多倍。 研究证明该系统可生产不同大小的功能性 mRNA 分子，为 mRNA 制造领域提供了新的技术选择 。

摘要： 灌注细胞培养在生物制药领域愈发重要，但因细胞密度高、运行时间长，传统拉曼光谱监测面临荧光干扰难题。 本研究提出基于拉曼测量渗透液的平台，可有效避开荧光干扰，为灌注过程提供丰富信息，实现高效过程监测和生物反应器进料控制。 该平台开发的拉曼模型能精准测量多种分析物，且跨规模转移性良好，可用于自动化葡萄糖进料控制，为灌注细胞培养过程的监测和控制提供了可靠方法 。

XKH001注射液已经开展多适应症、多阶段临床试验，哮喘适应症中美IND获批后，已经完成中国健康人Ia期、Ib期临床试验和哮喘患者Ic期临床试验（POC），其安全耐受性良好，在哮喘患者中观察到了初步临床疗效和PD biomarker的趋势性改变；特应性皮炎（AD）适应症中美IND获批后，目前正在开展中国II期临床试验。 关于XKH001注射液。 XKH001注射液是鑫康合生物医药自主设计开发的全球首个抗IL-25单克隆抗体抑制剂。

每年的4月11日被定为 世界帕金森日 ，全球各地的人们都会将目光投向帕金森病患者，传递科学知识和温馨的支持。 帕金森病（ Parkinson's disease，PD），作为一种常见的神经退行性疾病，其标志性症状包括“震颤、肌肉僵硬和运动迟缓”。 现代医学研究指出，帕金森病的主要病理变化包括两个方面：。

甾体激素药物是临床使用最为广泛的药物之一，全球获准上市的甾体药物超过400种，年销售额超过1000亿美元。 据WTO统计，全球甾体激素类原料药类贸易规模总额在300亿元，中国占总规模的20%左右。 不同于依赖植物源甾体母核原料为基础的前两代技术，第三代技术（甾体激素工业3.0）致力于构建微生物细胞工厂，通过葡萄糖等廉价原料直接发酵合成甾体药物，被视为绿色生物制造的重要方案。

3月31日，首都医科大学宣武医院魏翠柏教授团队的最新研究结果“Structural and metabolic topological alterations associated with butylphthalide treatment in mild cognitive impairment: Data from a randomized, double-blind, placebo-controlled trial”在国际学术期刊《Psychiatry and Clinical Neurosciences》（IF=5.0，JCR Q1）杂志上发表。 研究同样验证了基于神经成像技术和机器学习联用建立的基线期结构与代谢网络指标预测丁苯酞疗效的模型，其准确性高达88.93%，表明基线期多模态脑网络可作为丁苯酞治疗MCI疗效的预测指标。 阿尔茨海默病（AD）是老年人常见的神经退行性疾病，是痴呆的主要原因。

作为全球首款FcRn拮抗剂，艾加莫德目前已有包括预充式皮下注射（PFS），皮下注射（SC）和静脉输注（IV）三种给药方式。 自我给药能够让gMG和CIDP患者选择灵活的时间和地点（如家中、旅行中或医疗机构）接受治疗。 再鼎医药合作伙伴argenx公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准了艾加莫德预充式皮下注射剂型，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）成人患者。

4 月 10 日，路透社发布一则重磅消息：瑞士制药巨头诺华公司在周四宣布，面对特朗普政府再次发出的药品进口关税威胁，决定拿出一份价值 230 亿美元的投资计划，用于在美国建设和扩建 10 个设施。 这一举措在医药行业内引起了广泛关注。 诺华的投资计划涵盖多个领域。