赵国光教授和任连坤教授团队。 治疗癫痫的观点并揭示其机制。 癫痫是严重危害人类健康的常见脑疾病，其中约30%左右患者表现为药物难治性。

Intellia Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基于CRISPR技术的疗法nexiguran ziclumeran（nex-z，也称为NTLA-2001）再生医学高级治疗（RMAT）资格，用于治疗具有心肌病的转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性（ATTR-CM）。这一资格旨在加速该药物的审批过程，以尽快为患者提供可能具有变革性的治疗。Nex-z是一种基于CRISPR/Cas9技术的在体CRISPR疗法，旨在灭活编码TTR蛋白的TTR基因。Nex-z已被FDA授予治疗心肌病和周围神经病的RMAT资格，以及孤儿药资格。ATTR淀粉样变性是一种罕见、进展性且致命的疾病，目前尚无治愈方法。Intellia Therapeutics是一家专注于利用CRISPR技术革新医学的临床阶段基因编辑公司。

Kura Oncology公司宣布，其下一代Farnesyl转移酶抑制剂KO-2806与酪氨酸激酶抑制剂cabozantinib联合用于治疗透明细胞肾细胞癌（ccRCC）的预临床数据将在2025年4月29日于芝加哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上进行口头报告。公司预计将在2025年下半年公布来自Phase 1 FIT-001试验的数据，该试验评估了KO-2806和cabozantinib在RCC患者中的疗效。Kura Oncology致力于开发针对癌症信号通路的分子药物，其产品管线包括小分子药物候选者。公司正在进行的临床试验包括评估ziftomenib、KO-2806和tipifarnib的疗效。

3月24日，三叶草生物发布公告，全球疫苗免疫联盟（GAVI）单方面终止与公司的新冠疫苗预购协议， 并要求退还2.24亿美元预付款 ，约合人民币16亿元。 三叶草生物2024年半年报显示，公司有一笔15.89亿元的合约负债，应该就是那笔预收的钱。 但是，截止2024年6月30日， 三叶草生物账上的现金仅有4.59亿元 ，根本还不上这笔钱。

而这也是少有成熟产品落地之前，医保就已经开始铺好收费路径。 据智药局不完全统计，中国脑机接口公司已经达到34家。 根据麦肯锡的测算，全球脑机接口在严肃医疗应用潜在规模在150亿-850亿美元，消费医疗应用潜在规模在250亿-600亿美元。

Vivani Medical公司宣布，其研发的NPM-139（semaglutide）皮下植入物在临床前研究中表现出色，单次给药后，受试者的体重平均减轻近20%。NPM-139是一种微型皮下植入物，旨在用于慢性体重管理，通过提供平稳和持续的GLP-1疗法，有望提高治疗耐受性并确保药物依从性。该研究结果表明，Vivani的NanoPortal™植入技术能够实现药物的平稳释放，为慢性疾病治疗提供了新的解决方案。此外，Vivani还宣布，其另一项临床研究LIBERATE-1已成功招募并植入首批受试者，预计将在2025年中提供关键数据。

E药经理人根据公开数据，挖掘出了在港交所所有的“-B“企业中，市值涨幅最高的五家Biotech——云顶新耀、和铂医药、康宁杰瑞、基石药业、嘉和生物。 其中，过去一年里市值涨幅最高的和铂医药达490%，最低的康宁杰瑞也达64%。 五家公司一年时间市值增长总和高达206亿港元。

国家药监局 国家卫生健康委关于颁布2025年版《中华人民共和国药典》的公告（2025年第29号）中规定2025年版《中国药典》自2025年10月1日起施行，是否可以提前执行。 答：根据国家药监局国家卫生健康委关于颁布2025年版《中华人民共和国药典》的公告（2025年第29号），2025年版《中国药典》自2025年10月1日起施行。 2025年版《中国药典》实施之日前生产的药品，可以继续上市流通。

阿斯利康的康可期®（阿可替尼胶囊）在中国获得国家药品监督管理局批准，用于治疗初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，降低疾病进展或死亡风险达92%。该批准基于ChangE III期临床试验的积极结果，该试验显示阿可替尼在降低疾病进展风险、提高无进展生存期和总生存期方面优于现有治疗方案。阿斯利康表示，这一批准标志着阿可替尼将适用于初治和经治的CLL/SLL患者，并为患者带来新的治疗希望。

2025年3月26日，君赛生物宣布，公司 创新肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法预处理方案机制研究的摘要已公布于 美国癌症研究协会(AACR 2025)年会 网站。 这项发现为实体瘤免疫治疗提供了创新性策略。 研究首次系统揭示HCQ通过抑制肿瘤细胞自噬，显著提升黑色素瘤、肺癌、卵巢癌等多癌种细胞表面MHC-I分子表达(p

Vaximm AG宣布，其子公司在德国默克公司合作下进行的开放标签2a期临床试验结果显示，VXM01（一种口服抗VEGFR-2疫苗）与阿维鲁单抗（PD-L1抑制剂）联合治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）具有良好的安全性和耐受性。这些数据支持对VXM01进行进一步的研究。VXM01是一种口服T细胞免疫疗法，旨在激活T细胞攻击肿瘤血管，并在多种肿瘤类型中直接攻击癌细胞。该疫苗基于一种活的减毒、安全的口服细菌疫苗菌株，经过修改以携带血管内皮生长因子受体-2（VEGFR2）作为靶基因。VXM01刺激患者的免疫系统激活VEGFR2特异性细胞毒性T细胞（所谓的杀手细胞），这些免疫杀手细胞随后主动破坏肿瘤血管中的细胞，导致各种免疫细胞增加浸润肿瘤。在多种肿瘤类型中，包括脑癌，VEGFR2在癌细胞本身上高度过表达。在针对71名晚期胰腺癌患者的1期双盲、随机、安慰剂对照研究中，VXM01显示出良好的安全性和耐受性，并导致VEGFR2特异性细胞毒性T细胞的激活，这与患者生存率的显著改善相关。在复发性胶质母细胞瘤中观察到临床活性，包括客观反应和生存。Vaximm AG是一家专注于开发创新免疫疗法的先驱生物技术公司，OSR Holdi

Viking Therapeutics公司完成了一项为期13周的口服VK2735药物的II期临床试验，该药物是一种GLP-1和GIP双重激动剂，用于治疗代谢性疾病，如肥胖。试验共招募了约280名肥胖或超重且有至少一种与体重相关的合并症的成年人。主要研究目标是评估13周治疗后体重基线变化的百分比。Viking公司预计将在2025年下半年报告研究结果。此前，公司已在健康志愿者中进行了VK2735的28天I期临床试验，并取得了积极的体重减轻效果。此外，Viking还在进行VK2735皮下注射剂型的临床开发，并已取得积极结果。

Lutris Pharma公司宣布，其新型B-Raf抑制剂LUT014凝胶在治疗EGFR抑制剂引起的剂量限制性痤疮样皮疹的II期临床试验结果将被纳入美国癌症研究协会（AACR）2025年年会临床试验全体会议的口头报告。LUT014是一种局部应用的药物，旨在通过利用B-Raf抑制剂的矛盾效应来增强细胞增殖和平衡细胞破坏，从而减轻EGFR抑制剂治疗过程中常见的皮肤毒性。该研究旨在改善使用EGFR抑制剂或接受放疗的癌症患者的生活质量，减少因皮肤毒性导致的抗肿瘤治疗依从性降低。

Yoda Therapeutics Inc.宣布在美国启动了YA-101针对多系统萎缩（MSA）的二期临床试验，这是该公司首个患者给药。MSA是一种罕见的快速进展的神经退行性疾病，导致严重的运动障碍和自主神经功能障碍，严重影响患者生活质量。目前尚无疾病修饰疗法，现有治疗方法仅能提供有限的缓解。YA-101是一种新型化学实体，旨在通过抑制神经炎症和增强神经可塑性来治疗神经退行性疾病。该药物在澳大利亚的I期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定。Yoda Therapeutics致力于开发针对中枢神经系统疾病的新疗法，YA-101是其旗舰药物，目前正进行MSA治疗的二期临床试验。

Auron Therapeutics将于2025年4月25日至30日在芝加哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其领先项目AUTX-703的最新临床前数据。AUTX-703是一种口服、强效且选择性的KAT2A/B蛋白降解剂，针对神经内分泌前列腺癌（NEPC）和去势抵抗性前列腺癌（CRPC）的细胞系和患者来源的类器官模型（PDXO）。KAT2A/B是一种与多种肿瘤类型相关的组蛋白乙酰转移酶。Auron Therapeutics利用其AURIGIN™平台，结合人工智能和机器学习技术，比较细胞状态，识别新型药物靶点、最佳开发模型和生物标志物，以加速有效和持久疗法的开发。公司正在开发一系列小分子靶向疗法，其中以KAT2A/B降解剂AUTX-703为先锋，用于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤。

Avacta Therapeutics将在2025年4月25日至30日在芝加哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其三项研究成果。这些成果涉及公司专有的pre|CISION®平台和下一代肽药物偶联物（PDCs）管线，包括AVA6000和AVA6103。其中，AVA6000是一种结合了阿霉素的PDC，AVA6103则是一种结合了pre|CISION®肽和依达卡宾的PDC。此外，还将对目标纤维母细胞活化蛋白-α（FAPα）进行详细分析。这些研究旨在提高癌症治疗的效果，减少对正常组织的损害。

Novo Holdings宣布参与对Tribune Therapeutics的2300万欧元A轮融资，该公司专注于开发针对纤维化疾病的疾病修饰疗法。Tribune Therapeutics由Novo Holdings的Seed Investments团队和HealthCap Ventures共同创立，旨在通过靶向组织不特异性的疤痕形成和组织重塑的下游“门卫”来治疗纤维化疾病。Novo Nordisk基金会通过先锋创新者计划资助了Oslo大学医院的研究，为Tribune Therapeutics的成立奠定了基础。Tribune Therapeutics的主要项目TRX-44正在开发中，用于治疗包括特发性肺纤维化在内的纤维化疾病。Novo Holdings负责人João Ribas表示，Tribune Therapeutics的科学家们发现了CCN作用机制的关键见解，为治疗多种纤维化疾病提供了有意义的潜在影响。Tribune Therapeutics是一家生物技术公司，致力于开发治疗纤维化的创新药物，无论病因、组织或诊断。Novo Holdings是Novo Nordisk基金会资产的管理者，致力于通过改善人们的