GLP-1 可能与 一种罕见的视力丧失眼病 扯上关系。 今年7月，丹麦药品管理局首次收到了与Semaglutide相关的动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）报告。 截至2024年12月10日，丹麦监管机构已收到19例与Semaglutide相关的NAION报告。

摘要: 慢性呼吸系统疾病（CRD）在全球范围内导致超过四百万人死亡，特别是在发达国家中变得尤为普遍。 尽管当前的治疗方法有助于管理日常症状并提高患者的生活质量，但仍迫切需要预防主要由呼吸道感染引发的急性加重。 慢性呼吸系统疾病（CRD）是影响气道和其他肺结构的临床状况。

2024年12月19日，基石药业在Clinicaltrials.gov网站上注册了CS2009的一期临床试验。 CS2009为一款PD-1/CTLA-4/VEGF三抗，为基石药业目前核心管线之一。 CS2009在临床前研究中表现出优于PD-1/CTLA-4双抗、PD-1/VEGF双抗的抗肿瘤活性。

摘要 ： Hexaxim®是一种全液体的六联疫苗，可提供针对白喉、破伤风、百日咳（百日咳）、脊髓灰质炎、乙型肝炎和由b型流感嗜血杆菌引起的侵袭性疾病的免疫保护。 像Hexaxim这样的联合疫苗减少了所需的注射次数，提高了疫苗接种的依从性和操作效率。 涵盖领域： 通过使用PubMed搜索至2023年4月，审查了涉及约7200名婴儿/幼儿的25多项临床试验中的安全性和免疫原性数据。

A série de vídeos “Avançando com Macau” apresenta como a Região Administrativa Especial de Macau (RAEM) aproveita ao máximo suas próprias vantagens, ajudando o país a acelerar sua abertura de alto nível ao exterior e, ao mesmo tempo, demonstrando vividamente ao mundo a forte vitalidade e a grande superioridade da política “um país, dois sistemas”.。 O que a construção da Grande Baía Guangdong-Hong Kong-Macau e a Iniciativa Cinturão e Rota trazem para o desenvolvimento de Macau? Tudo será revelado no Episódio

12月20日，乘典（苏州）生物医药有限公司宣布，该公司首发项目CD-001在获得美国FDA临床默许后，又正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）默示许可（受理号：CXSL2400701）。 乘典生物CEO徐健博士表示，继今年9月该产品获美国FDA临床默许，成为全球第二款进入临床阶段的针对PD-1和IL-21靶点的融合蛋白药物之后，非常高兴宣布产品临床试验申请获中国NMPA正式默示许可这一重要里程碑，这次IND获批也证明乘典团队从药物发现到临床开发的卓越能力，并且标志着CD-001中美同时获批临床，为全球癌症患者带来新的治疗希望。 乘典（苏州）生物医药有限公司成立于2021年4月，由资深免疫学家和具有丰富制药行业经验的资深专家组成，公司总部位于中国苏州，在北京设有分支机构。

截至目前，全球获批ADC药物数量有16个，国内已获批上市十来款。 根据智慧芽数据，有6个正处于上市申请阶段，进入临床试验阶段的偶联药物，处于Ⅰ期或Ⅰ/Ⅱ期的有两百多个，Ⅱ/Ⅲ期或Ⅲ期的三十多个。 获批临床，及正在申请临床的均有十多个，近千个在临床前。

12月18日，礼来宣布多奈单抗注射液（Donanemab）上市申请已获得中国国家药监局批准，用于治疗成人因阿尔茨海默病引起的轻度认知功能障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。 ▍穿过药物研发的死亡谷。 阿尔茨海默病新药的研究一直被称为药物研发“死亡谷”，据《科学美国人》杂志发布的一项研究显示， AD新药研发有着业界公认99.6%的高失败率 ，高于癌症的81％。

新浪财经报道，昨天（12月20日），宝山高新区企业药物牧场宣布和美国国立卫生研究院的合作是基于药物牧场开发的原创新药(First-in-class)ALPK1激酶抑制剂DF-003，该药物具有口服、强效、高选择性特点，可抑制ALPK1和ALPK1突变体活性，这些变异体的高活突变会导致 ROSAH 综合征。 药物牧场， 作为一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对先天免疫的创新疗法。 本次与美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所(NIAID) 签署合作研发协议(CRADA)，以开发靶向药物 DF-003精准治疗 ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛)综合征。

引入三位PIPE投资者累计约5.531亿港元的投资。 本文为IPO早知道原创。 根据公告，本次 De-SPAC 交易的议定估值为117亿港元。

1 2月19日， Sangamo Therapeutics与安斯泰来（Astellas）宣布，双方已签署一项许可协议。 安斯泰来将使用Sangamo开发的创新专有神经营养型腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB，该衣壳在非人灵长类动物中已展示出较好的血脑屏障穿越能力和神经细胞转导效果。 协议赋予安斯泰来对一个靶点的全球独家使用权，同时允许其在支付额外许可费用后，将使用权扩展至最多4个其他靶点， 以通过静脉注射基因药物 治疗某些神经系统疾病 。

但比这 更重要的，Ryoncil 的成功更具有深远的临床和行业领航的意义。 美国时间 2024 年 12 月 18 日，FDA 批准了 Mesoblast 公司的 Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市，这是首个FDA批准上市的间充质基质细胞（MSC）疗法。 FDA批准“现货型”细胞疗法上市。

2020年，DNA元件百科全书 （ENCODE） 计划第三阶段系统绘制了小鼠胎儿发育的多组织多发育阶段的转录与表观遗传图谱，注释了数十万个发育相关的CRE元件。 然而，由于CRE常跳过距其线性距离最近的基因转而调控更远的基因，因此这些CRE元件调控的靶基因尚不明确。 CRE，尤其是增强子对其靶基因的远程调控依赖于在线性基因组中距离较远的两个染色质位点在空间中形成远程互作。

大脑中枢的边界构成复杂，涵盖了颅骨、脑膜、脉络丛及血管旁间隙等关键解剖学要素，而脑脊液则作为这一边界区域内至关重要的物质交换媒介，在其间潺潺流动。 然而，越来越多的科学证据揭示了在病理条件下中枢边界屏障稳定性的受损情况，这些屏障可能转变为活跃的中枢-外周交互界面，加速疾病的恶化进程。 此外，脑部作为原发性及转移性癌症的高风险区域，因肿瘤的生长、免疫细胞的募集以及血管的异常改变，形成了一个独特的病理性微生态系统。

黏膜组织经常会暴露在各种威胁下，组织中的免疫细胞或非免疫细胞可以感应危险环境因子或内在胁迫的存在并激活防御反应，这些危险因素或防御反应本身都可能会导致组织损伤。 研究人员利用 Vil CRE Ifnlr fl/fl 小鼠在肠道上皮细胞 （IEC） 中特异性敲除 Ifnlr1 ，用DSS处理导致肠道炎症和结肠缩短，发现敲除了 Ifnlr1 的小鼠肠道恢复速度明显快于对照组。 并且， Ifnl2/3 双敲除小鼠的肠道损伤修复速度也快于野生对照组，而注射重组IFN-λ可以使其肠道损伤修复延迟，即与野生型类似的表型。

今日（12月21日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）申报的布西珠单抗注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未公示。 公开资料显示， 布西珠单抗是 靶向抑制VEGF的新一代眼底病治疗药物 。 本次为该产品在中国的第三项上市申请，根据公开资料推测，本次申报上市的适应症可能为治疗 增殖期糖尿病性视网膜病变（PDR） 。

今日，礼来（Eli Lilly and Company）宣布，美国FDA已批准其重磅疗法Zepbound（tirzepatide）用于改善中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）肥胖患者的打呼情况。 试验结果显示，在接受Zepbound治疗一年后，高达50%的患者不再有与OSA相关的症状。 根据新闻稿，Zepbound是首个获批用于治疗中重度OSA肥胖患者的处方药物。