国家药监局副局长黄果13日表示，今年1至8月，我国共批准49个儿童药上市，儿童药上市速度加快。 这是黄果在当日举行的国务院新闻办公室“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上介绍的。 针对这些问题，国家药监局多措并举鼓励儿童药研发创新，规范药品说明书中儿童应用信息，努力满足儿童患者临床需求。

国家药监局局长李利9月13日表示，将加快临床急需创新药和医疗器械的审评审批，将符合条件的产品纳入优先审评审批程序，缩短技术审评、注册核查、注册检验等各环节时限，加快审批步伐。 这是李利在当日举行的国务院新闻办公室“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上介绍的。 今年1至8月，国家药监局批准创新药品31个、创新医疗器械46个，比去年同期分别增长19%和12%。

人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性的乳腺癌占所有乳腺癌的15%到20%，其中 多达50%的HER2晚期乳腺癌会出现脑转移 ，相比没有脑转移的乳腺癌，出现了脑转移的乳腺癌预后比较差。 因此对HER2阳性乳腺癌的脑转移灶治疗一直是一个问题。 一、T-DXd治疗乳腺癌的进展。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA联合曲妥珠单抗和含氟嘧啶和铂类化疗药物，在一线治疗局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃癌或胃食管交界（GEJ）腺癌中，显著提高了患者的总生存期（OS）。这些数据在2024年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上公布，并在《新英格兰医学杂志》上同时发表。在平均随访50.2个月后，KEYTRUDA方案在意向治疗（ITT）HER2阳性晚期胃癌或GEJ研究群体中显示出统计学上显著且具有临床意义的OS改善，死亡风险降低了20%。对于接受KEYTRUDA方案的患者，中位OS为20.0个月，而接受曲妥珠单抗和化疗的患者为16.8个月。此外，对于肿瘤表达PD-L1（CPS ≥1）的患者，KEYTRUDA方案也显示出OS的显著改善，死亡风险降低了21%。

Janssen-Cilag公司宣布，其产品RYBREVANT（amivantamab）联合化疗在治疗EGFR突变的非小细胞肺癌患者中显示出显著的疗效和安全性。根据MARIPOSA-2三期临床试验的结果，与单独化疗相比，联合治疗显著改善了患者的无进展生存期和总生存期。该研究在2024年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上公布，结果显示，接受联合治疗的患者在18个月时存活率更高，治疗中断率更低，症状性进展风险降低。此外，该联合治疗方案还减少了第二次疾病进展或死亡的风险。基于这些结果，RYBREVANT联合化疗已获得欧洲委员会的批准，用于治疗经过先前治疗的EGFR突变的晚期非小细胞肺癌患者。

Nuvation Bio公司宣布，其研发的ROS1抑制剂taletrectinib在TRUST-I和TRUST-II两项关键性2期临床试验中表现出积极结果。这些数据将在2024年9月14日的欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上公布。结果显示，taletrectinib在未经ROS1抑制剂治疗的晚期ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中表现出显著的肿瘤缩小和持久性疗效，同时具有良好的安全性。这些数据将支持Nuvation Bio计划在2024年第四季度提交的NDA申请，并有望在2025年将taletrectinib在美国上市。

Bicycle Therapeutics公司公布了其在欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示的Bicycle Toxin Conjugate（BTC）分子zelenectide pevedotin、BT5528和Bicycle Tumor-Targeted Immune Cell Agonist（Bicycle TICA）BT7480的最新临床试验结果。这些药物分别针对泌尿上皮癌、卵巢癌和多种实体瘤。结果显示，zelenectide pevedotin在治疗转移性尿路上皮癌患者中表现出良好的耐受性和疗效；BT5528在治疗晚期实体瘤患者中也显示出积极效果；BT7480在治疗晚期实体瘤患者中初步显示出免疫激活作用。此外，公司还分析了BTC分子治疗过程中出现的周围神经病变，结果显示该不良反应与抗体-药物偶联物相关，而非MMAE毒性。这些数据将有助于推动Bicycle Therapeutics公司药物研发的进一步进展。

为指导和帮助研发单位在罕见疾病药物研发全程充分倾听患者声音，推动以患者为中心的罕见疾病药物研发和上 市，国家药品监督管理局药品审评中心组织制定了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》。 经国家药品监督管理局审核 同意并发布，自发布之日起施行。

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（扫码立即报名获取TIS2024免费票）。 肿瘤免疫治疗群雄并起，TCR疗法在实体肿瘤治疗中展现出了巨大潜力。 随着TCR蛋白药Kimmtrak (tebentafusp)和TCR-T细胞药Tecelra (Afami-cel)的陆续上市，TCR疗法终于全面进入商业化阶段，开启肿瘤免疫治疗新篇章。

qPCR中的Ct值和Cq值实际上是同一概念的不同名称，均表示样品反应超过荧光阈值的循环数，即循环阈值。 为了标准化qPCR的命名法，MIQE（Minimum Information for Publication of Quantitative Real-Time PCR Experiments）指南推荐使用Cq值。 Cq值在qPCR中起着关键作用，它反映了目标序列的初始量，通过比较不同样本的Cq值，可以判断目标序列在样本中的相对含量，也可以用于计算目标序列的绝对含量，从而实现对目标序列的定量分析。

TET2是一种双加氧酶，通过将DNA上的5-甲基胞嘧啶残基氧化为5-羟甲基胞嘧啶以促进胞嘧啶去甲基化，在调节正常造血功能中发挥重要作用。 在几乎所有的髓系恶性肿瘤中均能检测到TET功能丧失性 （LOF） 突变，最常见于慢性粒单核细胞白血病 （占所有突变的50~60%） ，且是克隆性造血 （CH） 中第二常见的遗传事件。 目前尚未确定针对TET2 LOF突变的治疗策略，部分原因在于未知负责其致癌表型的主要下游效应器。

2024年9月12日，复旦大学附属中山医院生殖医学中心 木良善 与中科院脑智卓越中心 朱文成 及北京大学第三医院生殖医学中心 赵越 合作在 Cell Press 旗下内分泌代谢领域期刊 Trends in Endocrinology & Metabolism 发表了题为 How purine metabolites impact reproduction 的短篇综述。 嘌呤作为所有生命体的基本组成成分，在不同的细胞过程中起着不可或缺的作用。 文章介绍了嘌呤代谢的基础，并梳理了代谢组学分析嘌呤水平在生殖发育中动态变化的最新进展。

胶原蛋白是哺乳动物体内丰度最高的蛋白质，通常可占人体总蛋白重量的30%左右 【1】 。 作为细胞外基质的主要有机组分，胶原蛋白是组织器官维持其基本结构的关键支撑材料，其在骨骼、软骨、皮肤、肌肉中均发挥着重要作用，其编码基因、翻译加工以及细胞外基质装配过程中的缺陷可导致这些器官与组织的严重疾病，例如成骨不全症 （osteogenesis imperfecta） 、骨软骨发育不良 （Osteochondrodysplasia） 、埃勒斯-当洛综合征 （Ehlers–Danlos syndrome） 等 【2】 。 胶原脯氨酸羟化过程主要由脯氨酸3-羟化酶 （P3H） 家族和脯氨酸4-羟化酶 （P4H） 家族的多个成员来实施，包括P3H1、P3H2、P3H3、P3H4，以及P4HA1和P4HA2等 【3】 ，其中P3H1的突变与成骨不全症高度关联 （图1） 。

Wnt信号通路是治疗骨质疏松的重要靶点，并且被证明可以通过调控糖代谢促进骨形成。 O-糖基化修饰是糖代谢重要分支-己糖胺合成 （HBP） 途径产生的一种蛋白质翻译后修饰。 体内O-糖基化修饰水平的失衡会导致多种人类疾病，包括癌症、神经退行性疾病和糖尿病等。

适应环境是生命的基本技能。 细胞适应（cell fitness）——细胞在特定环境中旺盛繁衍、发挥功能的能力。 科学家惯于把有强适应性、生长更旺盛的细胞称为”winner cell” (赢家细胞) 。

近年来多重耐药细菌的迅速传播已演变成为全球性的医疗危机，临床上常见的高毒力、高耐药性致病菌如屎肠球菌 （ E. faecium ） 、金黄色葡萄球菌 （ S. aureus ） 、肺炎克雷伯菌 （ K. pneumoniae ） 、鲍曼不动杆菌 （ A. baumannii ） 、铜绿假单胞菌 （ P. aeruginosa ） 和肠杆菌属 （ Enterobacter spp. ） ，因其能“逃脱”传统抗生素的治疗而被称为“ESKAPE”菌。 在全球范围内，ESKAPE菌是医院感染的主要原因，世界卫生组织将它们定义为需要关键/高度优先应对的病原体，这6种病菌中有2种为革兰氏阳性菌，4种为革兰氏阴性菌。 相比革兰氏阳性菌，革兰氏阴性菌由于更复杂的细胞壁结构和高度活跃的外排泵系统，导致其更易产生耐药性。