编译丨海明威
11月16日，RNA干扰（RNAi）基因治疗药物开发商Dicerna Pharmaceuticals ，Inc.向外宣布美国FDA目前已授权与礼来合作开发的代号为LY3561774的新药申请（IND），这是Dicerna与礼来合作的第一个临床阶段候选药物。
该授权的通过触发了礼来向Dicerna的1000万美元里程碑付款，同时，后期礼来将开展有关LY3561774的I期临床试验。根据，前期规划该试验预计在2020年底之前进行患者招募，主要用于治疗一种未知原因的心血管代谢性疾病。
另外，Dicerna有资格在未来获得GalXC™平台针对肝代谢性疾病应用的高达3.5亿美元开发和商业化里程碑付款以及非肝代谢性疾病应用的3.55亿美元里程碑付款，以及潜在产品销售额中从中等个位数到较低两位数的阶梯特许授权使用费等。
Dicerna与礼来的合作协议是于2018年达成的，该合作致力于发现，开发和商业化用于代谢性疾病，神经退行性疾病和疼痛的潜在新疗法。自建立合作伙伴关系以来，双方共发起了十多个开发计划。而LY3561774的IND申请是Dicerna和礼来在2018年全球许可和研究合作下的第一个里程碑式成就，该合作开发的研究性心血管代谢疗法和未来疗法主要是利用Dicerna的RNAi技术和平台。
对礼来而言，这使得其在2021年及以后向市场推广RNAi产品候选药物提供了强大支持，并有利于改善研发管线。同时，基于RNAi的药物有可能成为更多未被用药市场满足的严重疾病的有效、方便治疗方案。
Dicerna专有的RNAi技术平台称为GalXC™，旨在推动下一代基于RNAi疗法的开发，这些疗法将能够沉默肝脏疾病的驱动基因。另外，基于GalXC的化合物能够实现RNAi疗法的皮下递送，这种疗法能与肝细胞上的受体特异性结合，从而导致细胞内化而进入细胞内行使RNAi的作用。
GalXC方法的优点是优化RNAi途径的活性，使其以最特异性和最有效的方式运作。Dicerna目前正在探索其RNAi技术在肝脏以外的新应用，靶向其他组织并实现新的治疗应用。
RNAi是一个生物过程，其中某些双链RNA分子通过破坏那些基因的信使RNA（mRNA）来抑制致病基因的表达。它反映了开发具体有效疗法的新途径。RNAi不是靶向并与蛋白质结合以抑制其活性，而是通过靶向mRNA（指导蛋白质构建的指令集）在基因沉默过程中更早地发挥其作用。依附于此指令集，RNAi被认为具有攻击任何靶标的能力，包括常规抗体和小分子形式无法达到的致病基因。因此，通过沉默致病基因，RNAi平台有可能解决其他方式难以治疗的疾病。
参考来源：Dicerna Announces FDA Acceptance of Lilly’s Investigational New Drug (IND) Application for First GalXC™ RNAi Candidate Under Companies’ Global Research Collaboration and Licensing Agreement
2026-07-22
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