【ChiCTR2300068312】海曲泊帕治疗儿童再生障碍性贫血患者的剂量探索性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300068312

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

化学药

规范名称

海曲泊帕乙醇胺片

首次公示信息日的期

2023-02-14

临床申请受理号

靶点

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适应症

儿童再生障碍性贫血

试验通俗题目

海曲泊帕治疗儿童再生障碍性贫血患者的剂量探索性临床研究

试验专业题目

海曲泊帕治疗儿童再生障碍性贫血患者的剂量探索性临床研究

申办单位信息

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联系人邮编

300020

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临床试验信息

试验目的

初步探索海曲泊帕治疗不同年龄段儿童再生障碍性贫血（AA）患者的合适剂量

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

上市后药物

随机化

无随机

盲法

none

试验项目经费来源

江苏恒瑞医药股份有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-01-20

试验终止时间

2024-12-31

是否属于一致性

入选标准

受试者必须满足以下所有入选标准才可入组本研究： 1.年龄＜18周岁，性别不限； 2.再生障碍性贫血诊断参考中国儿童再生障碍性贫血相关指南、共识，具体如下：至少符合以下3项中的2项：HGB<100g/L；PLT<100×109/L；NC<1.5×109/L(如为两系减少则必须包含血小板减少)；分型诊断标准：符合上述AA诊断标准者，根据骨髓病理及外周血细胞计数分型：（1）重型AA(SAA)： 1）骨髓有核细胞增生程度25%～50%，残余造血细胞<30%或有核细胞增生程度<25%； 2）外周血象至少符合以下3项中的2项：ANC<0.5×109/L；PLT<20×109/L；网织红细胞（RET）<20×109/L，或校正后的RET <1%；（2）极重型AA(VSAA)：除满足SAA条件外，中性粒细胞绝对值<0.2×109/L；（3）非重型AA(NSAA)：未达到SAA和VSAA诊断标准；（4）输血依赖NSAA：所有患者初期6个月内，HGB<60g/L和/或PLT<10×109/L，需要定期输注红细胞或血小板者为输血依赖型NSAA。反之，不符合该标准的患者为非输血依赖NSAA； 3.治疗前1周内无血小板受体激动剂（TPO-RA）类药物治疗； 4.ECOG评分≤2分； 5.受试者不适合或不愿意接受造血干细胞移植治疗； 6.受试者及其法定监护人同意参与，并签署知情同意书。；

排除标准

受试者若具有以下任何特质或状况，将不得进入本项研究： 1.有原发骨髓增生异常综合征(MDS)、原发阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)及白血病，以及先天性骨髓衰竭综合征(IBMFS)，如Fanconi贫血(FA)、先天性角化不良症(DC)等病史者； 2.治疗前经过≥1个月的TPO-RA类药物治疗； 3.筛选期谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）大于正常值上限的2.5 倍，总胆红素大于正常值上限的1.5 倍，血肌酐超过正常值上限的1.5 倍； 4.有肝硬化病史或门脉高压症病史； 5.入组前 1 年内发生过需要药物治疗的充血性心力衰竭、心律失常、外周动静脉血栓，或入组前3 个月内发生过心肌梗塞或脑梗塞； 6.研究者判断其他不适合纳入研究的情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

300020

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