【ChiCTR2500107112】鼻喷型重组腺病毒药物JWK003治疗轻度阿尔兹海默症的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500107112

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-08-04

临床申请受理号

靶点

适应症

阿尔兹海默病

试验通俗题目

鼻喷型重组腺病毒药物JWK003治疗轻度阿尔兹海默症的临床研究

试验专业题目

鼻喷型重组腺病毒药物JWK003治疗轻度阿尔兹海默症的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估体内 AAV 介导的JWK003递送对轻度阿尔兹海默症患者的安全性、耐受性和生物活性。次要目的：评估研究药物JWK003在患者脑部表达水平和改善神经炎症及淀粉样斑块沉积等作用；根据阿尔茨海默病评估量表 - 认知功能量表（ADAS-Cog）和脑影像学检查评估研究药物对病症的缓解和改善情况。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

四川大学华西医院高峰学科运行基金-生物治疗

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-07-31

试验终止时间

2030-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.筛选访问时年龄 > 50 岁的男性和女性； 2.符合2018年美国国立老化研究所和阿尔茨海默病协会（NIA-AA）提出的AD诊断标准且病程6个月以上轻度AD患者：（1）具有Aβ沉积生物标志物证据（异常淀粉样蛋白沉积的PET或低脑脊液Aβ42或Aβ42/Aβ40比值）和tau标志物（CSF或PET）；（2）阿尔茨海默临床综合征：有单个或多个认知域的认知障碍，可以是以记忆障碍为主的典型改变，也可以表现为变异型的认知功能障碍综合征；（3）神经行为症状（neurobehavioral symptoms）：表现为情绪或行为障碍的症状，例如焦虑、抑郁和淡漠等； 3.符合APOE基因型为APOE E3/E3, E3/E4或 E4/E4； 4.筛选时0.5分<=临床痴呆评定量表（CDR-GS）<=1分； 5.在随机分组前 12 个月内，简易精神状态检查得分为11-26分（11分<=大学<=26分、11分<=中学<=24分、11分<=小学<=23分）之间，在筛选访问时进行的脑部 CT 或 MRI，与疑似阿尔茨海默氏病的诊断相符； 6.筛查访视的体格检查、实验室数据和心电图结果必须正常或异常发现必须判断为无临床意义； 7.汉密尔顿抑郁量表在 17 项量表上的得分<=12，并且在过去 2 年内没有重度抑郁发作史； 8.没有明显的神经或医学异常禁忌手术、MRI/PET 成像或参与研究； 9.能够行走，至少需要借助辅助器具； 10.视力和听力足以符合测试要求； 11.知情同意书必须由以下双方签署：有能力且自愿的受试者，以及参与者确定的代理人，或合法授权的医疗保健授权书，或家庭成员； 12.能够遵循本本研究的要求，包括相关的临床检查等。；

排除标准

1.存在额颞叶变性、血管性痴呆（危险因素相关性轻度血管性认知障碍除外）、正常压力性脑积水以及其他疾病（如颅脑损伤或手术、感染、免疫、肿瘤、中毒和代谢性疾病等）引起的认知功能障碍等； 2.存在重要器官（心、肺、肝、肾等）功能严重不全：如严重心血管疾病（3个月内因心肌梗死住院或心脏手术、充血性心力衰竭或心肌梗死、严重不稳定心律失常、肥厚性心肌病、严重主动脉狭窄、动脉瘤等）、严重肺部疾病（重症肺炎、呼吸功能衰竭等）、肝功能不全（转氨酶超过正常值上限3倍以上）、肾功能不全（肌酐、尿素氮超过正常值上限1.5倍以上）、总胆红素和/或直接胆红素 > 1.5 mg/dL，血红蛋白 < 9mg/dL、HBV 或 HCV 血清学阳性；中性粒细胞绝对计数 < 1,500 个细胞/mm^3 且血小板计数 < 100,000/mm^3等，经研究者判断不适宜参与本次临床试验； 3.存在或既往患有帕金森病或精神类疾病，如精神分裂症、双相情感障碍、重度抑郁或焦虑等； 4.脑积水、中风、占位性病变、脑部感染或任何其他具有临床意义的中枢神经系统疾病的 CT 扫描或 MRI 证据； 5.过去一年内或正在使用针对Aβ淀粉样蛋白沉积的药物，如：Leqembi等； 6.正在接受治疗、在过去 6 个月内完成治疗或仍有活动性疾病证据的患有血液恶性肿瘤或实体瘤的患者； 7.当前药物或酒精依赖，包括尼古丁成瘾（吸烟者）； 8.接受免疫抑制剂三环类抗抑郁药抗凝剂或化疗药物的受试者； 9.患有急性鼻窦炎、急性鼻炎，或慢性鼻窦炎、慢性鼻炎伴有急性发作期症状的受试者； 10.鼻腔内肉芽肿、鼻中隔偏曲、鼻息肉等经临床医生判断可能影响药物给药的鼻腔内异常情况； 11.接收治疗前接受过任何鼻内药物治疗或鼻外科治疗； 12.控制或管理不善的高血压； 13.筛选前或筛选期间 30 天内有临床意义的全身性疾病或严重感染； 14.在第 1 次筛选访视前至少 4 周内使用剂量不稳定的慢性病药物，或在第 1 次筛选访视前至少 8 周内使用剂量不稳定的AD药物； 15.研究参与者在本试验入组前3个月内或者目前正在参与其它临床试验，有接受过任何种类基因转移产品史的受试者； 16.使用调查员认为可能导致认知障碍、使参与者面临更高的不良事件 (AE) 风险或损害参与者执行认知测试或完成研究程序的能力的任何药物； 17.研究程序的禁忌症。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

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