ChiCTR2100047583
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2021-06-20
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溶酶体贮积症
请于伦理委员会批准后才开始征募参试者，并与我们联系上传伦理批件。 rhTPO在溶酶体贮积症脐血移植相关血小板植入中的临床研究
rhTPO在溶酶体贮积症脐血移植相关血小板植入中的临床研究
本研究旨在评估溶酶体贮积症患者脐血移植应用rhTPO对血小板植入的疗效和安全性。
单臂
上市后药物
未使用
N/A
自筹
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20
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2021-06-21
2023-06-20
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1.患者年龄0-18岁； 2.通过临床酶测定、DNA分析等手段确定的任何溶酶体贮积症； 3.即将接受造血干细胞脐血移植的患者； 4.肾：血清肌酐<2x正常值或肾小球滤过率（GFR）≥60ml / min ，无需透析； 5.心脏：静止时左心室射血分数必须≥40％，或缩短分数≥26％； 6.肝：胆红素≤正常上限（ULN）的2倍，ALT和AST≤上限的2倍。；
请登录查看1.无法耐受移植程序，包括预处理方案； 2.先天性心脏病导致充血性心力衰竭； 3.不受控制的细菌，病毒或真菌感染； 4.人类免疫缺陷病毒（HIV）感染或已知HIV阳性血清学的证据。；
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