圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）获NMPA临床试验批准，用于治疗PNH和aHUS

SGB-9768此前已获得补体介导的肾脏疾病的临床试验批准，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）以及免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。

SGB-9768是一款靶向C3的siRNA候选药物，目前正针对补体介导的肾脏疾病开展Ⅱ期临床研究。在已完成的Ⅰ期临床试验中，SGB-9768单次皮下给药即可实现剂量依赖性、显著且持久的C3水平降低与补体通路活性抑制，并表现出良好的安全性和耐受性，展现出同类最优的潜力。

SGB-9768向血液疾病适应症的推进，进一步彰显了其广阔的治疗潜力，也为解决补体介导的多种疾病中巨大未满足的临床需求带来了新机遇。

PNH和aHUS是由补体旁路途径（AP）异常过度活化驱动的罕见且严重的血液系统疾病。这种异常可导致机体自身血细胞发生免疫介导的损伤。PNH的特征是慢性溶血和较高的血栓风险，而aHUS则表现为微血管血栓形成，会引发多器官损伤，尤其是肾功能损伤。尽管当前已获批的补体抑制剂显著改善了PNH和aHUS患者的临床结局，但仍存在重大未满足的临床需求。现有疗法主要作用于补体系统终末通路，部分患者可能无法获得完全的疾病控制。此外，长期静脉给药也给患者带来了较高的治疗负担。

关于圣因生物

圣因生物是一家专注于创新RNA干扰（RNAi）疗法开发的临床阶段生物技术公司。公司成立于2021年，由RNAi领域的先驱团队创立并领导，在中国苏州、上海和美国波士顿设有研发中心，并已获得多家全球知名风险投资机构支持。我们坚信，RNAi技术有望在多个治疗领域催生重磅药物，从而提升全球患者的生活质量并延长其生命。圣因生物正依托行业领先且具有差异化RNAi药物开发平台（其中包括具有组织选择性的LEAD™递送技术），致力于开发具有“Best-In-Class”和“First-In-Class”潜力的创新疗法，以满足免疫介导性疾病、肥胖症和心血管代谢疾病领域未满足的临床需求。

文章来源：多肽圈