ASCO观察｜三项快速口头报告，硬仗选手亚盛医药

氨基观察-创新药组原创出品

作者 | 蔡九

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耐立克：攻克“绝症级”耐药，冲击标杆地位

一直以来，亚盛医药在市场中始终树立着“擅长攻克难治肿瘤”的行业认知，而今年ASCO年会公布的最新研究数据，进一步强化了这一特点。

在慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的治疗领域，CML淋系急变期（CML-LBP）与复发难治Ph⁺BCP-ALL是临床上公认的治疗绝境与高危难治亚型。

其中，CML-LBP为CML终末期疾病，复发难治Ph⁺BCP-ALL则是成人急性淋巴细胞白血病中预后最差、治疗难度最高的亚型之一，两类高危疾病存在高度相似的临床痛点：一是单纯传统化疗或一、二代TKI靶向治疗难以实现长期、持久的深度分子学缓解；二是即便经诱导治疗获得缓解，患者远期复发风险仍居高不下。

目前，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是现阶段唯一有望根治上述两类疾病的手段，而移植前充分降低肿瘤负荷、达到MRD阴性深度缓解，是改善移植预后的核心关键。传统治疗方案难以实现深度降瘤与持续疾病控制，多数患者无法满足桥接移植的最佳前置条件。

本次ASCO年会上，亚盛医药公布的耐立克联合贝林妥欧单抗的无化疗联合方案，有望突破上述两类高危难治血液病的治疗困境。

研究结果展现了极佳的响应率和缓解深度。91%（10/11）的患者达到完全缓解（CR）或完全缓解伴血细胞计数未完全恢复（CRi）；67%（8/12）的患者实现BCR::ABL1转阴（≤0.01%）；80%（8/10）的患者达到流式检测微小残留病（MRD）阴性状态（≤0.01%）。

上述结果表明，该联合方案可快速清除白血病原始细胞、助力患者短期内实现造血功能恢复，让绝大多数高危难治患者获得桥接移植的基础条件，同时通过深度清除肿瘤负荷，有望降低远期复发风险、改善患者移植后预后。

而安全性结果显示，该联合方案整体安全可控，绝大多数不良事件为1–2级轻中度反应，不良事件谱与各单药已知毒性特征一致，未出现新增、非预期的特异性毒性，也无明显的毒性叠加效应。良好的安全性可支撑患者规律、足程完成治疗，为该方案的临床落地应用及桥接造血干细胞移植提供了坚实的安全保障。

尽管本研究样本量相对有限，但初步研究结果已充分展现了该无化疗联合方案在多重耐药、高危难治患者群体中的突出应用潜力。更为关键的是，该研究首次在国际患者人群中，验证了耐立克联合免疫疗法治疗CML-LBP及复发难治Ph⁺BCP-ALL的可行性与有效性，进一步提升了该创新方案的临床应用价值与推广前景。

与此同时，本次ASCO年会更新的耐立克二线治疗CML慢性期的长期随访数据，进一步夯实了其在CML治疗领域的标杆地位。作为国内首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克的适应症不仅覆盖伴有T315I突变的CML患者，也适用于一代、二代TKI耐药或不耐受的CML慢性期成人患者。

本次大会上，耐立克二线治疗CML慢性期的最新有效性与安全性研究成功入选快速口头报告。最新随访数据显示，CML慢性期患者接受耐立克治疗24个周期时，完全细胞遗传学缓解率（CCyR）达91.3%，主要分子学缓解率（MMR）达60.9%，且随着治疗时间延长，患者疾病缓解深度持续提升。

在安全性方面，长期随访结果证实，耐立克长期用药安全性稳定可控，未出现新增的安全性信号，患者整体耐受性良好。

随着随访周期不断延长，该研究披露的成熟数据进一步证实，耐立克对于无T315I突变的耐药/不耐受CML慢性期患者，具备优异的长期疗效与可靠的安全性。这不仅为一线TKI治疗失败的CML慢性期患者提供了重要的二线优选方案，也为该药物向CML更前线治疗布局推进，提供了扎实的循证医学支撑。

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APG-115+利生妥：

填补儿童罕见肉瘤全球空白，攻克“无药之症”

亚盛医药之所以给外界留下“擅长打硬仗”的深刻印象，核心原因在于其并非依靠单品突围，而是持续深耕高难度临床领域，稳定产出多元化的高质量临床成果。

本次ASCO年会，亚盛医药公布的APG-115联合利生妥（APG-2575）儿童实体瘤临床数据，再次印证了这一特质。

从机制与全球创新格局来看，APG-115作为中国首个进入临床的MDM2‑p53抑制剂，同时具备全球FIC潜力。截至目前，全球尚无任何MDM2‑p53抑制剂获批上市，该靶点属于公认为难成药靶点，多年来全球多家药企的在研产品均未能突破临床瓶颈。APG‑115凭借全新自主化学骨架、高选择性与优异口服药代特性，成为这一高壁垒赛道中最具推进潜力的候选药物之一，这本身说明了实力。

尤为关键的是，APG‑115与亚盛医药自研Bcl‑2抑制剂利生妥的联合方案，又属于全球范围内首次临床验证了 “MDM2‑p53+Bcl‑2” 双凋亡靶点协同的联合路径具备明确临床可行性，进一步体现了硬核属性。

而从临床探索角度出发，肉瘤本身属于临床难治性实体瘤，其中儿童复发难治性横纹肌肉瘤、尤文肉瘤的治疗困境尤为突出。该类肿瘤恶性程度高、侵袭性强，易发生早期隐匿远处转移；患者在一线标准放化疗失败后，化疗敏感性会大幅下降。

同时，受既往放疗剂量阈值、儿童脏器发育不成熟、耐受性有限等因素制约，患者再次接受根治性局部治疗的空间极为有限。此外，该类肿瘤缺乏明确靶向靶点，临床可选靶向药物稀缺，导致整体挽救治疗有效率偏低，长期生存预后极差。总的来看，复发难治型的神经母细胞瘤，横纹肌肉瘤、尤文肉瘤，特别是多线失败的儿童患者，当前极度缺乏有效治疗手段。

而在这一背景下，亚盛医药APG-115+利生妥的组合，有望为上述难治罕见肿瘤领域带来了突破性希望。

研究数据显示，单药组1例难治性横纹肌肉瘤患者达到完全缓解（CR）；在联合组17例可评估的复发/难治儿童实体瘤患儿中，客观缓解率（ORR）达23.5%，其中包含1例尤文肉瘤患儿达到CR，2例横纹肌肉瘤患儿、1例神经母细胞瘤患儿达到部分缓解（PR），整体疾病控制率（DCR）高达70.6%。

安全性方面，单药组与联合组均未出现剂量限制性毒性（DLT）。研究整体不良反应以胃肠道、血液学毒性为主，严重不良事件发生率低，无治疗相关死亡事件，也无患者因不良反应停药。

尽管仍需更大样本、更长随访数据进一步验证，但上述结果充分表明，该联合方案在多线治疗失败的复发难治性横纹肌肉瘤、尤文肉瘤和神经母细胞瘤中展现出较强的抗肿瘤活性。

对于已无标准治疗可选的这类高危患儿而言，该方案无疑提供了全新的治疗选择与生存希望。鉴于上述适应症存在高度未满足的临床需求，这一组合具备明确的进一步临床开发价值。

事实上，今年4月份，APG‑115已被CDE正式纳入 “儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”。此次纳入，一方面是对APG‑115临床价值与研发实力的权威认证。该计划是CDE专为破解儿童抗肿瘤药物研发困境设立的核心试点，2025年5月29日才正式启动，准入门槛高、示范效应强。另一方面，APG‑115也将获得专属政策通道，显著加速儿童适应症开发。毕竟，被纳入星光计划，可以享受 CDE“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动” 全周期支持。

依托FIC机制优势+星光计划政策加持的多重合力，APG‑115的临床推进，毫无疑问会进入快车道。

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短期是投票机，长期是称重机

眼下，企业价值与资本市场的预期错位变得更加直观。企业基本面与内在价值不断夯实，亚盛医药的现状便是如此。

一方面，是越来越稳的基本盘，耐立克国内市场纳入医保后快速放量，利生妥获批后加速渗透血液肿瘤市场，公司“双十亿美元分子”格局初现；另一方面，是加速的全球化进程，耐立克、利生妥欧美试验均进入关键阶段。

其中，耐立克正在全速推进三项全球注册III期临床研究：

• POLARIS-1研究：获美国FDA和欧洲EMA许可，评估耐立克治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）患者；

• POLARIS-2研究：获美国FDA和欧洲EMA许可，评估耐立克治疗经治CML-CP成年患者的；

• POLARIS-3研究，评估耐立克®治疗SDH-缺陷型GIST患者。

而利生妥更是在同步推动四项全球注册III期临床研究：

• GLORA研究：获美国FDA和欧洲MEA许可，评估利生妥联合BTK抑制剂治疗既往接受BTK抑制剂治疗超过12个月且应答不佳的CLL/SLL患者；

• GLORA-2研究：评估利生妥一线治疗初治CLL/SLL患者；

• GLORA-3研究：评估利生妥一线治疗新诊断老年或不耐受的AML患者；

• GLORA-4研究：获美国FDA和欧洲EMA许可，评估利生妥一线治疗新诊断中高危MDS患者。

另一方面，药企基本面的价值兑现，正在持续提速。

在今年ASCO年会上，亚盛医药密集披露多项关键数据，直观展现出临床研发突破不断提速的硬实力。从高危血液肿瘤 CML-LBP、复发难治 Ph⁺BCP-ALL，再到多线失败的儿童肉瘤，多项研究成果落地，持续为全球难治肿瘤领域输出源自中国的创新治疗方案。

除此之外，公司还有两项核心竞争力格外突出。其一为扎实的国际化落地能力，耐立克联合免疫药物用于CML-LBP与复发难治Ph⁺BCP-ALL的临床试验，入组受试者以海外患者为主，在国际人群中完成疗效验证；其二是成熟、领先的联合用药研发布局，公司多年搭建多靶点丰富管线的战略，落地后持续释放靶点协同潜力，本次多项联合方案临床出彩正是管线协同价值的具象体现。

更关键的是，这份实力正不断获得外界认可。本届ASCO公布的口头报告，叠加公司6月1日在港交所成功“摘B”的里程碑，从研发能力到商业化价值，亚盛医药正在收获一轮又一轮权威背书。

不难判断，当前行情更多是情绪主导的非理性行情这背后，资金追捧AI赛道、板块资金分流等多重因素形成的明显扰动，而非创新药板块价值兑现的难产。

而资本市场的情绪压制永远是阶段性的，而非趋势性的。历史规律反复印证，行业估值与基本面长期终将匹配，过度悲观的情绪挤压，往往会积蓄更强的反弹动能，如同弹簧承压越久、修复力度越强，正如2025年初创新药板块的快速修复行情一样。

当前创新药板块虽持续情绪退潮、估值低位震荡，但行业创新迭代、临床兑现、价值升级的核心逻辑并未发生改变。相信随着更多重磅临床数据持续落地、差异化创新价值不断被市场认知，行业终将摆脱短期情绪扰动，迎来确定性的价值回归与估值修复。

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