誉衡生物 莫替福肽 完成中国 首例患者用药 APHEXDA Mortixafortide 2024年12月23日，广州誉衡生物科技有限公司（“誉衡生物”）宣布公司核心产品，靶向趋化因子受体4（CXC chemo-kine receptor 4，CXCR4）的全球首个多肽类药物莫替福肽（APHEXDA®，motixafortide）近日已在海南博鳌超级医院开具处方，顺利完成了中国内地首例多发性骨髓瘤患者的临床用药。这是莫替福肽在美国以外开出的首张处方，标志着莫替福肽作为临床急需的进口药品在国内成功落地，为助力中国患者能够全球同步获益于该创新产品具有重要意义。 先行政策，助力患者 2023年9月莫替福肽获得美国FDA批准上市，是自2008年以来全球首个获批的多发性骨髓瘤干细胞动员创新药物，也是第一个成功上市的靶向CXCR4的多肽类药物。2024年莫替福肽在海南乐城国际医疗旅游先行区及中国澳门地区获批上市，作为免疫增强剂，在多发性骨髓瘤患者中联合粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员造血干细胞用于外周血的干细胞单采及随后的自体移植。 依托乐城先行区“先行先试”和粤港澳大湾区“港澳药械通”等利好特许政策，这款多发性骨髓瘤治疗及干细胞移植领域的创新药物在中国大陆患者的可及性得到了加速。其在博鳌超级医院的首次应用具有里程碑意义，为中国多发性骨髓瘤患者开启了全新的治疗篇章。目前，中国大陆患者可以在澳门地区、博鳌特定医疗机构以及大湾区指定的45家医疗机构进行临床使用。此外，莫替福肽已获得国家药品监督管理局核准开展一项桥接三期临床研究，为正式注册上市准备中。 关于莫替福肽 莫替福肽是一款皮下注射的CXCR4拮抗剂，具有高亲合力的创新环肽结构。受体占有时间超过72小时。莫替福肽通过6个位点与干细胞表面CXCR4受体结合，精准阻断CXCR4与SDF-/CXCL12的相互作用，使得干细胞失锚定从骨髓中释放并迁移到外周血中。研究显示92.5%的患者只需要注射一次莫替福肽与G-CSF，最多两次采集即可获得到理想的干细胞数量（6 × 106 CD34+ 细胞/公斤）；一次单采的细胞数量是传统的G-CSF动员方案的5倍，且安全性良好。 未满足的临床需求 此次莫替福肽的首例临床应用在海南省肿瘤医院血液内科主任田浴阳教授的专业指导下完成。田教授表示传统动员方案存在三大显著局限：首先，动员效率普遍偏低，有效率仅为40%-60%，难以满足优质采集的临床需求；其次，传统方案往往需要应用中大剂量化疗药物，不仅毒性显著，还会显著增加感染等并发症的风险；第三，传统方案的可控性较差，干细胞增殖达峰时间跨度大，通常在14-20天不等，这种不确定性给精准把握最佳采集时机带来了挑战，一旦错过细胞增殖高峰期，将直接影响采集质量。 相较而言，新一代造血干细胞动员剂莫替福肽展现出独特的临床优势：它仅需与粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合使用，便可显著提升动员成功率。这种新型方案不仅避免了化疗相关的不良反应，更实现了精准可控的细胞动员过程，使医疗团队能够按计划在预期时间点完成细胞采集，最大程度地保护了正常细胞。 骨髓瘤诊治指南要求 多发性骨髓瘤是第二常见的血液恶性肿瘤，亚洲人口规模庞大，2022年新发病例数为 51,400 例，我国发病率约为1.6/10万，发病率逐年增加。GLOBOCAN 报道我国每年新增患者约2万，死亡约1.5万。根据Cancer Statistics Review初步预计我国总患者超过10万人。 根据美国国立综合癌症网络（NCCN）指南和中国骨髓瘤诊治指南，自体造血干细胞移植已确立为多发性骨髓瘤的标准治疗方案之一，为患者带来长期生存获益的重要手段。临床实践表明，造血干细胞采集量与患者预后呈显著正相关。因此，指南推荐一次性采集足够完成两次移植所需的造血干细胞，这对动员药物的效能提出了更高要求。高效的动员药物不仅能降低动员失败风险，更能确保移植治疗的顺利进行。 大剂量化疗联合自体造血干细胞移植作为多发性骨髓瘤等血液系统疾病的关键治疗策略，其成功与否很大程度上取决于获取充足的造血干细胞。然而，传统动员方案虽在临床实践中发挥了重要作用，但动员失败的情况仍时有发生。部分患者难以达到最低采集量要求，这不仅导致治疗延误，还会增加医疗成本，造成医疗资源的额外消耗。 作为一款获得美国FDA认证的新一代高效动员剂，莫替福肽在临床应用中已证实能够显著提高造血干细胞动员的成功率，同时有效降低采集次数。其在博鳌超级医院获准使用，标志着中国多发性骨髓瘤患者将能够享受到与国际同步的创新治疗方案，为国内血液病治疗开辟了新的希望。 莫替福肽市场前景 誉衡生物拥有莫替福肽在亚洲地区，包括大中华、日本、韩国、东南亚以及开发、生产及商业化的独家许可，目前公司正在推进各项临床开发及商业化进程，并探索更广阔的临床应用场景。 基于CXCR4的生物学机制以及广泛的临床前及临床探索，誉衡生物将启动莫替福肽与免疫疗法及其他疗法联合治疗实体瘤的临床研究，包括胰腺癌、结直肠癌及肝癌。一项莫替福肽与PD-1抑制剂及标准化疗联合用药治疗一线胰腺癌的二期临床研究（CheMo4METPANC，NCT04543071）显示总体应答率（ORR）为64%，无进展生存期中位数（mPFS）为9.6个月，疾病控制率（DCR）为82%。 同时，公司也将探索莫替福肽作为放化疗辅助用药的潜力。通过前期的初步研究表明莫替福肽在放化疗中不仅增强了放化疗对肿瘤细胞的杀伤作用，还通过减轻治疗引起的中性粒细胞减少症等副作用，提高了患者的耐受性和生活质量。在非临床研究中发现莫替福肽对化疗引起的血细胞减少和血小板减少症的恢复也有积极影响，能够刺激巨核细胞和血小板的生成。单次给药后可观察到祖细胞和血小板的增加，重复给药后效果进一步增强。非临床研究也发现CXCR4抑制剂有可能逆转免疫检查点药物介导的心脏毒性。
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