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全国首例国产CAR-T细胞治疗药物跨境供药治疗取得成功

细胞与基因治疗领域

2025/03/27

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2025年3月26日，香港大学医学院召开新闻发布会，宣布成功完成香港地区首例CAR-T细胞治疗末期多发性骨髓瘤患者，创香港引用内地制造先进细胞治疗产品先例。

（新闻发布会现场，图片来源于香港经济日报网）

此位多发性骨髓瘤患者通过香港指定患者药物使用计划（Named Patient Programme, NPP）接受了驯鹿生物伊基奥仑赛注射液治疗，在细胞回输一个月后，不仅取得显著疗效，且未出现严重并发症。

这一里程碑事件标志着全国首例国产CAR-T药品跨境供药治疗患者取得成功！再一次验证了伊基奥仑赛注射液的卓越疗效和安全性，也为国产CAR-T药物“出海”走向国际市场开辟出一条可行的新路径。

据香港癌症资料统计中心数据显示，2022年香港地区多发性骨髓瘤发病率为2/10万¹，高于全球同期MM发病率（1.8/10万²）。但截至目前，香港卫生署除2025年2月正式受理了驯鹿生物伊基奥仑赛注射液的新药上市申请外，尚未批准任何一款骨髓瘤CAR-T药品上市。基于迫切的患者需求，香港玛丽医院（香港大学医学院教学医院）自2024年下半年起，尝试通过“指定患者药物使用计划（NPP）”为多发性骨髓瘤患者引用由驯鹿生物南京生产基地供货的伊基奥仑赛注射液。

2024年11月，首例香港NPP患者的单采血样从玛丽医院运送出，经南京禄口国际机场入境。得益于南京海关和南京市政府联合发布公告，在江北新区试点实施的多部门联合监管机制，特殊物品进出境审批效率大幅提升。同时，金陵海关驻江北办事处联合机场海关通过创新流程优化，将单采血到港后的口岸查验及后续监管压缩至数小时内，并实现了免X光机检和开箱查验，避免了运输过程中的查验对活细胞活性的影响。

2024年11月首例香港NPP患者血样入境

并运抵驯鹿生物南京生产基地

2024年12月，由该患者单采血作为原料制备完成的CAR-T药物，生产检验完成后，经金陵海关驻江北办事处和机场海关的联合查验后，顺利复运出境。同时，江苏省药监局高效审批并开具成品出口销售证明，保障了药物的顺利出口。12月31日，药物送达玛丽医院病房，回输至患者体内。令人欣喜的是，2025年2月初，患者在接受细胞回输1个月后，取得显著疗效，且未出现严重并发症。

张金华女士

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官

我们非常高兴地看到，香港地区首位接受伊基奥仑赛注射液治疗的NPP患者已经取得显著疗效。我们向这位患者表示祝贺，同时也为驯鹿团队的努力感到自豪。这一成果来之不易，凝聚了多个团队数月的坚持与拼搏。今天的消息令我们倍感振奋，也再次印证了伊基奥仑赛注射液的显著临床价值，以及‘南京生产、供应境外’的创新模式的可行性，为国产CAR-T药物的国际化探明了一条可行路径。

我们由衷感谢香港大学玛丽医院邝沃林教授及其团队专业、高水平的诊疗，同时感谢南京海关、金陵海关、禄口机场、临空经济示范区及江北新区为帮助生物医药企业解决药物跨境航空物流瓶颈提供的创新、高效的支持。

时值国际骨髓瘤关爱月，这一好消息无疑是对患者和团队最好的鼓舞。我们期待与更多国际医疗机构合作，共同推动国产CAR-T疗法在全球范围内的应用，让更多患者受益。

参考文献：

1. Globocan 2022

2. www3.ha.org.hk/cancereg/tc/allages.asp

（文章部分信息来源于人民日报健康客户端）

关于指定患者药物使用计划（NPP）

香港指定患者药物使用计划（NPP）允许医生在药物尚未在当地注册上市的情况下，为急需治疗的患者提供该药物。NPP审批速度快，为香港地区患者提供了尝试最新药物的机会，满足了临床急需患者的需求。

关于多发性骨髓瘤（MM）

多发性骨髓瘤（MM）在全球是第二常见的血液系统恶性肿瘤。根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤发病率为1.8/10万。据香港癌症资料统计中心数据，2022年香港地区多发性骨髓瘤发病率为2/10万。尽管当前抗骨髓瘤治疗取得了进展，但MM仍大多无法治愈，且易多次复发，并倾向于对多种类别的药物产生耐药性，给治疗带来了重大挑战。因此，对于复发或难治性MM的治疗，除了当前抗骨髓瘤疗法外，仍迫切需要新的治疗选择，以实现深度且持久的疗效。

关于驯鹿生物

驯鹿生物成立于2017年，是一家行业领先的专注于研发、生产和销售创新细胞疗法的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物为创新基石，并向自身免疫性疾病领域和抗体类药物拓展，拥有完整的从早期药物发现、临床研发、注册申报到商业化的全流程能力。

公司现有10余款处于不同研发阶段的创新药物品种，其中由驯鹿生物自主研发的全球首个全人源CAR-T产品，靶向BCMA的伊基奥仑赛注射液（福可苏®）已于2023年6月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)成人患者。其前线适应症用于治疗2-3线多发性骨髓瘤(MM)已进入III期临床。此外，伊基奥仑赛注射液在中国和美国已获得多个自身免疾性疾病的新药临床试验申请（IND）许可。同时，针对淋巴瘤的双靶点（CD19/CD22）产品CT120即将进入II期临床。另一款靶向GPRC5D用于治疗复发难治多发性骨髓瘤的产品IASO118已在中国获得IND许可。

除细胞疗法产品外，公司的全人源靶向CD19抗体产品IASO-782，已在中国和美国获得治疗多个自身免疫性疾病的IND许可，同时仍在探索更多的自身免疫性疾病适应症。

公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成全球商业拓展授权或研发合作，积极探索新一代细胞疗法产品的开发。

驯鹿生物依托其强大的管理团队、创新的产品管线、自有的GMP生产和先进的临床开发能力，全力以赴为中国及全球患者带来变革性、可及的创新疗法和治愈的希望。了解更多信息，请访问公司官网：www.iasobio.com或领英账号：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。

E.N.D