Orna Therapeutics近期在第28届美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）年会上呈报了其在自身免疫性疾病中的体内 CAR 治疗方法研究中的最新临床前数据。 Orna 展示了其体内 panCAR 疗法的潜力，该疗法通过其专有的环状技术 （oRNA®） 和脂质纳米颗粒 （LNP） 递送系统实现多剂量人源化小鼠模型和非人灵长类动物的稳健和持续的 B 细胞耗竭。 该研究的主要发现包括： 1. 经验证的肝外递送至小鼠和 NHP 中的疾病相关免疫细胞类型，包括 T 细胞，无需靶向配体。 2. 在 NHP 中，lead panCAR LNP 实现了超过 60% 的外周血和脾 T 细胞递送。 3. CD19 panCAR 剂量低至 0.03mpk 导致强大的 B 细胞耗竭，多剂量可增加人源化小鼠的 B 细胞耗竭。 4. 在人源化狼疮小鼠模型中，与利妥昔单抗相比，CD19 panCAR 显示出强烈的 B 细胞耗竭和 dsDNA 滴度的有意义且有区分度的降低。 5. CD19 panCAR 诱导 NHP 外周血、脾脏、淋巴结和骨髓中 B 细胞完全耗竭，外周 B 细胞在三周后开始重建。 Orna Therapeutics 首席执行官 Joseph Bolen 博士表示：“今日在 ASGCT 年会上公布的临床前数据，充分彰显了我们在体内 CAR-T 疗法领域的潜力。我们的 CD19 panCAR 项目不仅证实了先导 panCAR LNP 能够成功靶向递送于疾病相关免疫细胞，更展现出其在非人类灵长类动物（NHP）的外周血及淋巴组织中，以极低剂量实现了稳定且持续的 B 细胞耗竭效果。这些令人振奋的结果，进一步坚定了我们将前沿科学转化为临床价值的决心。我们期待在 2026 年将 CD19 panCAR 项目推进至临床阶段，为患者带来更有意义的治疗选择。” 环状RNA具有更高的稳定性和更长的蛋白表达时间，正在成为CAR-T疗法的理想选择。circRNA可实现无需整合病毒载体的高效瞬时表达，降低基因插入突变风险，并有望提高CAR-T细胞的抗肿瘤活性与持久性，为细胞治疗注入新动能。 然而，要实现circRNA驱动的CAR-T细胞疗法在临床上的广泛应用，仍需在多个关键环节取得突破。源兴基因可提供环状RNA的一站式解决方案，助力合作伙伴加速基于circRNA的细胞治疗研发进程。 源兴基因 - 环状RNA技术平台 源兴基因开发了两种专利环化技术AzoPIE和FlexCirc，并建立一站式服务平台，涵盖序列设计、工艺开发、分析方法开发、大规模生产和质量控制。我们的先进CRDMO服务专门针对circRNA从研究到治疗应用过程中遇到的关键技术挑战。通过优化每个步骤，帮助生物制药客户加速基于circRNA疗法的开发和商业化进程。
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