Gefurulimab (ALXN 1720) 是一种 第三代 C5 抑制剂 , 是一种新型双结合纳米抗体 (25kD) ,只包含了靶向 C5 的抗体重链可变区 (VH) 和与白蛋白 (Albumin) 特异性结合的抗体片段, 有望成为一款可居家用药的 每周 1 次的皮下注射疗法 。 目前,该药 正在开展重症肌无力、蛋白尿的多个适应症临床。 PREVAIL (ALXN1720-MG-301) 是一项全球性 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行、多中心研究,旨在评估 Gefurulimab 对全身型重症肌无力 (gMG) 成人患者的安全性和有效性。
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