2026 EHA好声音｜贺艳娟教授：基于伊沙佐米全口服方案治疗的MM患者长期无进展生存的影响因素

引言

第31届欧洲血液学协会大会（EHA2026）将于6月11日至14日在斯德哥尔摩召开，来自中南大学湘雅医院贺艳娟教授的一项回顾性研究——基于伊沙佐米全口服方案治疗的多发性骨髓瘤（MM）患者长期无进展生存的影响因素，入选大会壁报（PF848）。本次有幸邀请到贺艳娟教授，对该研究做详细的介绍和点评。

研究介绍

研究背景

MM的治疗发展迅速，显著延长了患者生存，使MM逐步转为慢性疾病。目前MM的治疗方案仍以注射给药为主，影响患者依从性与用药便利性。伊沙佐米是目前唯一口服蛋白酶体抑制剂，以伊沙佐米为基础的全口服治疗方案，在临床应用中具备极高的便捷性。在真实世界临床应用中，我们观察到患者的疗效具有明显异质性：部分患者可达到深度缓解，另有部分患者疗效不佳。因此，筛选并识别预后较好的患者亚组，对优化个体化治疗方案至关重要。

研究目的

本研究旨在评估并对比接受以伊沙佐米为基础全口服治疗方案的MM患者中，长期无进展生存期（lPFS）组与短期无进展生存期（sPFS）组的临床特征差异。

研究方法

本研究回顾性分析 2018 年 7 月至 2023 年 1 月于本中心接受伊沙佐米全口服方案治疗的 82 例MM患者。治疗方案包含 IRD 方案（伊沙佐米 + 来那度胺 + 地塞米松）、ITD 方案及 ID 方案。依据无进展生存期时长，将患者分为长期无进展生存期组（lPFS）与短期无进展生存期组（sPFS）。组间对比生存结局、人口学资料及临床特征，并采用多因素 Cox 回归模型开展预后因素分析。

研究结果

82 例患者均接受以伊沙佐米为基础的全口服方案治疗，主要包括 IRD、ITD 及 ID 方案。其中，29 例患者采用伊沙佐米作为一线初始治疗，53 例为同类药物转换治疗。以无进展生存期长短进行分组：34 例患者（41%）纳入长期无进展生存期组（lPFS，PFS≥36 个月），48 例患者（59%）纳入短期无进展生存期组（sPFS，PFS＜36 个月），组间差异具有统计学意义（P＜0.001，图 1A）。总生存期同样存在显著差异：lPFS 组的中位总生存期尚未达到，sPFS 组的中位总生存期为 70 个月（Log‑rank P＜0.001，图 1A）。

与 sPFS 组相比，lPFS 组患者年龄更年轻、RISS 分期更早期、骨质破坏占比更低，且伊沙佐米方案治疗疗效更佳（均P＜0.05，图 1B‑E）。lPFS 组呈现出 ISS Ⅰ 期占比更高、伊沙佐米 3mg 剂量使用率更高的趋势。其余人口学及临床指标组间未见明显差异。

多因素 Cox 回归分析显示：高龄（HR=1.148，95% CI：1.063~1.239，P＜0.001）、高危细胞遗传学异常（HR=3.374，95% CI：1.152~9.879，P=0.027）是 PFS 缩短的独立不良因素；而维持治疗（HR=0.213，95%CI：0.054~0.833，P=0.026）有利于延长无进展生存期。

研究结论

在本研究中影响预后的最显著因素为高龄与高危细胞遗传学异常（二者均为不良预后因素），以及持续治疗（保护因素）。从伊沙佐米为基础的全口服方案中获益最大的患者，无论作为初始治疗还是同类药物转换治疗，其特征为年龄较轻、无高危细胞遗传学异常，且坚持持续治疗。这些发现为临床实践中伊沙佐米全口服方案的患者筛选与治疗策略的优化提供了依据¹。

贺艳娟教授点评：

目前为止MM仍是不可治愈的疾病，临床上主要采取持续治疗的模式。总体来讲，持续治疗被认为能够最大限度延长MM患者的OS、PFS。如目前CSCO浆细胞肿瘤指南推荐，对于能够移植的患者，治疗包括前期的诱导、造血干细胞移植、巩固治疗以及后续的维持治疗，其中维持治疗占有非常重要的地位。对于不适宜移植的患者,也要根据体能适配进行精确的分层管理。²

哪些长期治疗方案能够使患者整体的疗效得到进一步的提高，OS和PFS进一步延长，这是MM治疗非常热门的研究。持续治疗要求药物高效、低毒，同时又能长期使用。伊沙佐米是一个口服的蛋白酶体抑制剂，其耐受性很好。从我们的数据来看：高龄、高危细胞遗传学是限制 PFS 延长的独立不良预后因素，而坚持持续治疗是显著改善长期无进展生存的保护性因素。具有长期生存获益患者多表现为年轻、无高危遗传学异常、RISS 分期更早、骨质破坏更少，伊沙佐米方案疗效更好，为治疗路径选择提供了参考价值。

专家简介

贺艳娟教授

中南大学湘雅医院血液科主任医师、教授
硕士研究生导师
湖南省血液肿瘤临床医学研究中心副主任
中国临床肿瘤学会(CSCO)骨髓瘤专家委员会第一届委员
中国人体健康科技促进会浆细胞学会委员
湖南省医学会血液病学专业委员会副主任委员
湖南省医师协会第三届血液科医师分会副会长
湖南省国际医学交流促进会血液病学专业委员会副主任委员
湖南省健康服务业协会第一届淋巴浆细胞疾病全病程管理专业委员会副主任委员
湖南省健康服务业协会第一届罕见病全病程管理分会常务理事
湖南省健康服务业协会血液健康分会常务理事
湖南省老年医学学会血液学分会常务委员
湖南省抗癌协会分子靶向治疗专业委员会常务委员
中国现代医学杂志编委兼审稿专家
主攻方向：浆细胞病相关研究和诊治

参考文献：

1. EHA 2026 PF848 PF848

https://library.ehaweb.org/eha/2026/eha-2026/4207836/yanjuan.he.factors.influencing.long.progression-free.survival.in.multiple.html?f=listing%3D0%2Abrowseby%3D8%2Asortby%3D1%2Asearch%3Dixazomib

2. 2026CSCO浆细胞肿瘤诊疗指南

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