Presage Biosciences宣布，其合作伙伴Pure Biologics研发的ROR1靶向抗体PBA-0405在癌症治疗领域的首次人体临床试验中已开始给药。该抗体旨在通过诱导细胞毒性免疫细胞杀死肿瘤细胞。此次探索性研究旨在研究PBA-0405在人体肿瘤微环境中的生物效应。Presage和Pure Biologics在1月份宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准使用Presage的CIVO平台进行该药物的Phase 0测试。CIVO平台允许在计划进行手术切除的肿瘤中进行微剂量给药。Presage的CIVO技术和分析能力在提供肿瘤微环境中药物暴露区域的洞察方面具有独特优势。

PANTHERx Rare与ITF Therapeutics LLC合作，在美国推广DUVYZAT（givinostat）药物，该药是首个获准治疗所有遗传变异型杜氏肌营养不良症（DMD）患者的非甾体药物。DUVYZAT是一种每日两次口服悬浮液，能够减少DMD患者体内炎症和肌肉损失。DMD是一种罕见且严重的肌肉疾病，全球大约每5000名男性新生儿中就有1名患病。PANTHERx Rare致力于为罕见病患者提供药物获取和支持服务，希望通过此次合作，简化药物从生产者到患者的流通过程。DUVYZAT由Italfarmaco、Telethon和杜氏肌营养不良症家长项目（意大利）共同研发，旨在调节DMD患者肌肉中HDAC的不规则活性，减缓肌肉退化。

60 Degrees Pharmaceuticals获得美国陆军医疗物资开发活动合同，支持ARAKODA（他非诺奎）新瓶和替换泡罩包装的商业验证。2024年第一季度，ARAKODA销售额同比增长515%，达到105.7万美元。公司CEO表示，陆军的支持对于确保ARAKODA在民用和军事客户中的可持续供应至关重要。ARAKODA是一种用于预防疟疾的药物，由美国陆军医学研究所发现，并在2018年获得美国食品药品监督管理局批准。

Alto Neuroscience获得Wellcome Trust的1170万美元资金支持，用于推进其创新药物ALTO-100在治疗双相抑郁症的临床研究。ALTO-100是一种口服小分子药物，旨在通过增强神经可塑性来治疗抑郁症。该公司计划在2026年报告该药物的2b期临床试验结果。该研究旨在评估约200名患有双相抑郁症的成年患者，主要终点是使用蒙哥马利-伯格抑郁评分量表（MADRS）评估的基线变化。Alto Neuroscience致力于通过神经生物学开发个性化、高效的治疗方案，其精准精神病学平台通过分析脑生物标志物来识别患者对药物的反应。

BD公司与Quest Diagnostics宣布全球合作，共同开发基于流式细胞术的伴随诊断（CDx），旨在帮助为癌症和其他疾病患者选择最佳治疗方案。双方将提供从探索性面板开发到FDA批准的诊断试剂盒制造和分销的端到端解决方案，以推动个性化医疗保健的发展。BD在流式细胞术创新领域具有50年的领先地位，而Quest Diagnostics则在开发验证生物标志物和检测方面拥有专业知识，双方合作将结合各自优势，推出更精确的医疗服务，以改善患者预后并降低医疗成本。

法国生物制药公司Ipsen在2024年上半年业绩强劲，销售额增长9.5%，核心运营利润率为32.4%。公司成功推进了多个新药上市，包括Onivyde和Iqirvo，并宣布在美国以外地区引进了torafanib。此外，Ipsen还与多家公司建立了合作关系，以扩大其产品管线。公司上调了2024年的财务预期，预计全年销售额增长超过7%，核心运营利润率超过总销售额的30%。Ipsen首席执行官David Loew表示，公司战略进展显著，未来有望实现持续增长。

PLT Health Solutions宣布推出一种名为Vanizem的新型认知健康成分，该成分从西非植物Aframomum melegueta（香料胡椒）中提取，旨在北美洲市场提供减轻压力、提升情绪和改善睡眠的功效。该成分已在临床研究中证明，在短短三天内即可显著改善紧张感评分和睡眠质量评分，同时提升情绪、活力、入睡和早晨醒来的容易程度。Vanizem是PLT与Nektium Pharma合作的产品，已在欧洲市场推出，并作为PLT在北美市场的独家销售和营销合作伙伴。该成分具有快速起效、低剂量、可持续生长和微胶囊技术等特点，为产品开发提供了创新机会。

2024年半年度财务报告主要内容包括：合并财务报表、经营活动报告、关联方信息、风险因素、法定审计师报告及负责人声明。报告显示，公司上半年收入增长8%，净利润增长19%，研发投入增长11.4%。公司在全球范围内进行业务拓展，与多家合作伙伴达成合作协议，并积极应对市场风险。报告还详细列出了公司面临的各种风险，包括业务风险、工业和环保风险、财务风险、监管和法律风险等。

美国德克萨斯心脏研究所与BiVACOR公司宣布，在2024年7月9日成功完成了BiVACOR全人工心脏（TAH）的首例人体植入，作为美国食品药品监督管理局（FDA）早期可行性研究（EFS）的一部分。BiVACOR的TAH是一种由钛制成的双心室旋转血泵，具有单个运动部件，利用磁悬浮转子泵血，替代衰竭心脏的两个心室。这项研究旨在评估TAH作为严重双心室或单心室心力衰竭患者的移植过渡方案的安全性和性能。德克萨斯心脏研究所对这一突破性植入表示兴奋，认为BiVACOR的TAH为等待心脏移植的患者带来了希望。BiVACOR的创始人兼首席技术官丹尼尔·蒂姆斯表示，他们为TAH的成功植入感到自豪，并期待继续临床试验的下一阶段。

法国生物制药公司Ipsen与美国Day One Biopharmaceuticals达成一项全球合作，获得儿童低级别胶质瘤（pLGG）治疗药物托沃拉芬尼的非美国地区监管和商业权利。托沃拉芬尼是首个美国FDA批准的治疗复发或难治性pLGG的药物，适用于携带BRAF融合或重排或V600突变的儿童。Ipsen将负责托沃拉芬尼在全球范围内的监管和商业活动，而Day One将保持在美国的独家开发和商业权利。此外，Ipsen将获得约1.11亿美元的现金和股权投资，以及高达3.5亿美元的里程碑付款和双位数的分级版税。托沃拉芬尼正在进行的III期临床试验FIREFLY-2正在评估其作为新诊断的儿童和年轻成人RAF改变的低级别胶质瘤的一线系统性疗法的单药治疗。

AC Immune公司宣布其针对阿尔茨海默病的主动免疫疗法ACI-35.030（现更名为JNJ-2056）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。该疗法针对病理形式的tau蛋白，即磷酸化tau（pTau）。目前正在进行的一项名为ReTain的2b期临床试验正在招募患有临床前阿尔茨海默病的参与者。该试验由合作伙伴Janssen完全资助和执行。ACI-35.030在1b/2a期临床试验中显示出针对有毒tau形式的特异性，并避免正常内源性蛋白。该疗法有望在阿尔茨海默病的早期阶段减少病理tau的传播，从而可能减缓或预防疾病进展。

标题：美国启动全球 Paradise 系统 US 后批准研究，收集超声肾神经消融术的长期数据 内容摘要： - Recor Medical 公司及其母公司 Otsuka Medical Devices 公司宣布，美国的首批患者已开始接受 Paradise 系统 US 后批准研究（US GPS）的治疗，这是一项收集超声肾神经消融术（uRDN）长期安全性和有效性的真实世界研究。 - 研究由北卡罗来纳州达勒姆退伍军人管理局医疗中心的 Dr. Antonio Tony Gutierrez 领导，旨在收集最多 1,000 名患者的五年数据，以帮助推进临床试验中的多样性和健康公平。 - 研究旨在招募来自历史上被忽视的群体，包括种族多样化的群体、女性和老年人，以及患有严重合并症（如慢性肾病和糖尿病）的患者。 - 研究参与者将被要求测量血压，包括使用研究提供的家庭监测设备在家中测量血压，并回答关于生活质量、健康、睡眠和情绪的问题。 - 研究负责人 Naomi Fisher 博士表示，这项研究标志着超声 RDN 在现实世界中的应用的一个重要阶段，特别是在之前试验中代表性不足的患者中。 - 高血压影响近一半的美国成年人，许多患者

南卡罗来纳州医学大学霍利斯癌症中心成为该州首个采用MOLLI Surgical公司先进乳腺癌技术的医疗机构。该技术MOLLI 2系统提供无线的、无辐射的局部定位技术，为乳腺癌手术患者提供更舒适的体验和前所未有的手术精度。该系统通过MOLLI Marker标记病变，可在手术前30天放置，使放射科在乳腺摄影室中更有效地利用时间。MOLLI 2系统使用MOLLI Wand和MOLLI Tablet精确定位病变，无需使用导线引导定位。该技术具有市场领先的定向3D引导功能，能以毫米级的精度引导外科医生到达病变部位。MUSC霍利斯癌症中心与MOLLI Surgical合作，将MOLLI 2系统整合到现有工作流程和手术室中，提高了手术效率和患者体验。

前几日，某个社群就“C肽释放试验”与“血清C肽测定”医疗服务项目收费问题进行了激烈的讨论。 第一，什么是“C肽释放试验”；。 第二，医疗服务项目价格目录“C肽释放试验”的内涵是怎样确定的；。

mCRPC具有高度侵袭性，尽管临床对mCRPC的治疗取得了一定进展，但患者 整体预后较差 ，中位生存时间仅为17.5个月~34.7个月。 嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在恶性血液肿瘤中获得的巨大成效，激发了广大研究人员探索CAR-T细胞疗法治疗mCRPC的潜力和临床研发进展。 近期，《自然-医学》（ Nature Medicine ）发表了一项评价前列腺干细胞抗原（PSCA）-CAR-T细胞疗法在mCRPC应用研究的 “首个人体试验” 结果，表明 PSCA- CAR-T细胞疗法治疗mCRPC是安全的，有望成为 mCRPC患者治疗新选择。

心肌梗死由于心内膜出现反应性炎症，而且心室内血流缓慢，在心尖部位容易形成血栓， 左心室血栓（LVT）是急性心肌梗死最常见的并发症之一 。 急性心肌梗死合并LVT的栓塞率约为20%，且患者病死率较高 ，特别是急性心肌梗死的前48小时内。 其中以血栓脱落尤为凶险，可使体循环动脉栓塞，引起脑、脾和肾等重要脏器功能障碍及肢体功能障碍而产生严重后果。

为明确化药口服固体制剂中间产品/待包装产品存放时限研究技术要求，更好地指导企业进行研究以及统一监管要求，我中心组织起草了《化药口服固体制剂中间产品/待包装产品存放时限研究技术指导原则（征求意见稿）》。 征求意见时限为自发布之日起1个月。 国家药品监督管理局药品审评中心。