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  • 加拿大卫生部授予 KALYDECO ® （ivacaftor） 用于 12 至 <24 个月且 CFTR 基因发生某些突变的儿童的市场授权
    研发注册政策
    加拿大卫生部授予 KALYDECO ® （ivacaftor） 用于 12 至 <24 个月且 CFTR 基因发生某些突变的儿童的市场授权
    加拿大卫生部门批准了Vertex制药公司生产的KALYDECO（ivacaftor）药物，用于治疗12至24个月大的囊性纤维化（CF）儿童，这些儿童具有CFTR基因中的特定突变。该药物旨在治疗CF的根本原因，并已在其他国家和地区的患者中显示出改善。Vertex制药公司表示，他们期待与加拿大卫生官员和省份合作，确保这些年轻儿童能够快速获得KALYDECO。这项批准基于正在进行的三期开放标签安全性研究（ARRIVAL）的数据，该研究评估了具有CFTR基因门控突变的12至24个月大CF儿童的安全性和疗效。
    Businesswire
    2019-01-28
    ivacaftor 囊性纤维化 CFTR
  • 天境生物获得美国 FDA 的 IND 批准，启动其专有的 TJC4 临床试验，TJC4 有望成为全球同类最佳的抗 CD47 单克隆抗体
    研发注册政策
    天境生物获得美国 FDA 的 IND 批准，启动其专有的 TJC4 临床试验，TJC4 有望成为全球同类最佳的抗 CD47 单克隆抗体
    I-Mab生物制药公司宣布，其自主研发的抗癌免疫疗法抗体TJC4获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，这是该公司在一个月内第三个获得FDA临床试验批准的候选药物。TJC4是一种针对CD47的人源化单克隆抗体，具有独特的结合位点，在动物实验中表现出良好的安全性。I-Mab计划在2019年第二季度在美国多个临床中心启动TJC4的1/1b期临床试验，评估其在实体瘤和淋巴瘤患者中的安全性、耐受性和疗效。I-Mab致力于开发创新生物制剂，以满足中国乃至全球患者的未满足医疗需求，并正在快速成长为一家端到端的生物制药公司。
    PRNewswire
    2019-01-28
    实体瘤 淋巴瘤 CD47 天境生物技术（天津）有限公司
  • Theravance Biopharma 宣布安普瑞西汀 （TD-9855） 治疗症状性神经源性直立性低血压的 3 期注册研究中出现首例患者给药
    研发注册政策
    Theravance Biopharma 宣布安普瑞西汀 （TD-9855） 治疗症状性神经源性直立性低血压的 3 期注册研究中出现首例患者给药
    Theravance Biopharma宣布开始一项针对神经源性直立性低血压（nOH）患者的Phase 3临床试验，使用其研发的药物Ampreloxetine（TD-9855）。该试验是一项为期四周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究，旨在评估Ampreloxetine在约188名患有nOH的患者中的疗效、安全性和耐受性。这些患者由多系统萎缩（MSA）、帕金森病（PD）和自主神经功能衰竭（PAF）引起的原发性自主神经功能衰竭引起。研究的主要终点是Ampreloxetine组与安慰剂组相比，在四周内从基线到OHSA #1（头晕、晕眩或即将晕厥的感觉）的头晕严重程度的变化。Ampreloxetine是一种每日一次的norepinephrine再摄取抑制剂（NRI），用于治疗nOH患者。
    PRNewswire
    2019-01-28
    帕金森病 多系统萎缩 Theravance Biopharma Inc
  • Bellerophon 将提供临床数据，支持活动记录仪作为检测肺纤维化患者改善的临床意义终点
    研发注册政策
    Bellerophon 将提供临床数据，支持活动记录仪作为检测肺纤维化患者改善的临床意义终点
    Bellerophon Therapeutics公司在进行的INOpulse® Phase 2b临床试验中，利用活动记录仪（actigraphy）评估肺动脉高压伴间质性肺疾病（PH-ILD）患者的多项临床意义活动参数。这些数据将在2019年1月31日至2月3日在西班牙巴塞罗那举行的第13届肺血管研究学会世界肺血管疾病大会上进行海报展示。活动记录仪提供与患者功能能力和健康结果相关的客观真实世界活动数据，有助于评估疾病进展和整体患者福祉。iNO-PF试验中，使用脉冲吸入一氧化氮（iNO）的患者在中等活动（如步行、爬楼梯、园艺等）方面比安慰剂组增加了8%，而安慰剂组则下降了26%。iNO组患者的整体活动水平没有下降，而安慰剂组则下降了12%。该数据是在iNO-PF试验的队列1中生成的，包括41名随机分配到iNO 30（30 mcg/kg IBW/hr）与安慰剂的患者，在为期一周的洗脱期后，进行为期八周的双盲治疗期。队列2和3正在评估更高剂量（iNO 45和iNO 75）以及更长的16周治疗期。
    GlobeNewswire
    2019-01-28
    肺纤维化
  • Dicerna 宣布在用于治疗慢性乙型肝炎病毒的 DCR-HBVS 1 期临床试验中加入首位志愿者
    研发注册政策
    Dicerna 宣布在用于治疗慢性乙型肝炎病毒的 DCR-HBVS 1 期临床试验中加入首位志愿者
    Dicerna Pharmaceuticals宣布其RNA干扰（RNAi）疗法DCR-HBVS的Phase 1临床试验已开始，该疗法旨在治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。这是首个接受治疗的志愿者，预计将在2019年下半年获得初步数据。DCR-HBVS通过靶向HBV mRNA，在动物模型中显示出对HBsAg的显著抑制效果。该试验分为三个阶段，旨在评估DCR-HBVS的安全性、耐受性以及药代动力学和药效学。慢性HBV是全球最常见的严重肝脏感染，每年约有78万人因此死亡。
    Businesswire
    2019-01-28
    HBV Dicerna Pharmaceuticals Inc
  • Protalix BioTherapeutics 将在 2019 年第 15 届世界研讨会™上展示 pegunigalsidase alfa 治疗法布里病的 BRIGHT 研究的初步数据
    研发注册政策
    Protalix BioTherapeutics 将在 2019 年第 15 届世界研讨会™上展示 pegunigalsidase alfa 治疗法布里病的 BRIGHT 研究的初步数据
    Protalix BioTherapeutics公司将在2019年2月4日至8日在佛罗里达州奥兰多举行的第15届WORLD Symposium™会议上，就其针对法布里病的pegunigalsidase alfa（PRX-102）药物进行的III期BRIGHT研究初步药代动力学（PK）数据发表口头报告。报告将由Iowa大学健康护理的Myrl D. Holida担任，他将展示15名接受PRX-102治疗的法布里病患者的药代动力学数据。此外，还将有关于pegunigalsidase alfa的三个海报展示，分别由不同研究负责人进行，讨论该药物的安全性和疗效。Protalix公司专注于通过其专有的植物细胞表达系统ProCellEx®开发和商业化重组治疗蛋白，其产品管线包括针对法布里病的pegunigalsidase alfa、口服抗炎药物OPRX-106、用于治疗囊性纤维化的alidornase alfa等。
    GlobeNewswire
    2019-01-28
    囊性纤维化 Protalix BioTherapeutics Inc pegunigalsidase alfa
  • 首例患者参加 RG6042 （IONIS-HTT Rx） 治疗亨廷顿病患者的关键研究
    研发注册政策
    首例患者参加 RG6042 （IONIS-HTT Rx） 治疗亨廷顿病患者的关键研究
    Ionis Pharmaceuticals宣布其合作伙伴罗氏（在美国称为基因泰克）已开始一项关键性研究，针对RG6042（IONIS-HTT Rx）治疗患有亨廷顿病（HD）症状的患者。RG6042是首个旨在通过减少有毒突变亨廷顿蛋白（mHTT）的产生来针对HD根本原因的疗法。这项研究标志着Ionis在神经退行性疾病领域研发的又一重要进展，同时也为HD患者及其家庭带来了新的希望。Ionis已获得3500万美元的里程碑付款，以启动该研究。此外，Ionis与罗氏还合作开发针对补体介导疾病的IONIS-FB-L Rx，并有望在未来获得更多款项。Ionis致力于通过其独特的反义技术平台为患者提供新的治疗选择。
    PRNewswire
    2019-01-28
    Genentech Inc Huntington 病 Ionis Pharmaceuticals Inc HTT
  • Evelo Biosciences 宣布在研究者赞助的 EDP1503 联合 KEYTRUDA® 治疗转移性黑色素瘤患者的 2a 期临床试验中实现首例患者给药
    研发注册政策
    Evelo Biosciences 宣布在研究者赞助的 EDP1503 联合 KEYTRUDA® 治疗转移性黑色素瘤患者的 2a 期临床试验中实现首例患者给药
    Evelo Biosciences宣布，芝加哥大学已开始一项由研究者发起的2a期临床试验，评估其口服单克隆微生物产品EDP1503与默克公司抗PD-1疗法KEYTRUDA联合使用治疗黑色素瘤的安全性和有效性。该试验将评估EDP1503在70名之前未接受治疗或对PD-1抑制剂治疗复发的转移性黑色素瘤患者中的安全性、耐受性和疗效。Evelo将提供并保留EDP1503的所有权利。患者将接受两周的EDP1503单药治疗，然后接受EDP1503与KEYTRUDA的联合治疗。研究将评估在两周治疗前后进行的配对活检中识别的生物标志物，以及在整个试验期间观察到的临床结果，以及肠道微生物组的潜在变化。Evelo预计将在2020年下半年从试验中获得初步的临床数据。
    GlobeNewswire
    2019-01-28
    PD-1 黑色素瘤
  • Dr. Reddy's Laboratories 及其美国子公司 Promius Pharma 宣布 FDA 批准在美国市场推出 TOSYMRA™（舒马普坦鼻喷雾剂）10 毫克
    研发注册政策
    Dr. Reddy's Laboratories 及其美国子公司 Promius Pharma 宣布 FDA 批准在美国市场推出 TOSYMRA™（舒马普坦鼻喷雾剂）10 毫克
    印度海得拉巴和纽约普林斯顿——Dr. Reddy’s Laboratories Ltd.及其子公司Promius Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TOSYMRA（原名DFN-02）上市。TOSYMRA用于成人急性治疗伴有或不伴有先兆的偏头痛。这是Promius Pharma急性偏头痛治疗产品组合中的最新产品。公司正致力于该产品的商业化。TOSYMRA鼻喷剂采用专有新型辅料Intravail®，达到与4毫克皮下注射曲普坦相似的血药水平，迅速起效。研究表明，26%至40%的偏头痛患者当前的治疗效果不佳。TOSYMRA可引起严重副作用，包括心脏问题、胃肠道问题等。常见副作用包括刺痛、头晕、发热感、烧灼感等。TOSYMRA适用于治疗急性偏头痛，不适用于其他类型头痛，如偏瘫性或基底动脉型偏头痛。
    Businesswire
    2019-01-28
    偏头痛 Dr Reddy's Laboratories Ltd
  • 专注于神经精神疾病创新药物研发，「兰晟生物医药」获数千万元A轮融资
    医药投融资
    专注于神经精神疾病创新药物研发，「兰晟生物医药」获数千万元A轮融资
    兰晟生物医药于2019年1月28日宣布完成数千万元A轮融资，由翼朴资本领投，乾融资本和北极光创投跟投，资金将用于加速创新药物DM-8021和LS-196的临床研发，以及多组分/多相缓控释和长效注射制剂技术平台的国产化。兰晟生物医药成立于2012年，专注于神经精神系统疾病创新药物研发，已建立超过800种小分子化合物库。核心产品LS-196是一种高选择性酶变构调节剂，有望解决现有抗抑郁药物的问题。DM-8021临床前研究数据表明其安全有效，药效和安全性优于现有抗胆碱药物。神经性疾病领域研究难度大，成效低，LS-196填补了这一空白，具有重大临床意义。投资方看好神经系统药物市场潜力，认为中枢神经系统疾病药物开发是医药领域重要方向。
    36氪
    2019-01-28
    中枢神经系统疾病
  • Medicure 宣布同意在美国销售用于充血性心力衰竭患者的 ReDS™ 设备
    交易并购
    Medicure 宣布同意在美国销售用于充血性心力衰竭患者的 ReDS™ 设备
    Medicure公司与Sensible Medical Innovations Inc.达成协议，成为ReDS™设备在美国的独家营销合作伙伴。ReDS™是一种非侵入性、FDA批准的医疗设备，用于准确测量肺液，对心力衰竭患者的管理至关重要。该设备有望显著降低再入院率和医院成本。Medicure将投资1000万美元获得Sensible 7.71%的股权，并预期将立即开始在美国市场销售ReDS™。
    美通社
    2019-01-28
    心力衰竭 心脏衰竭
  • 首例患者入组 RG6042 （IONIS-HTT Rx） 治疗亨廷顿病患者的关键研究
    研发注册政策
    首例患者入组 RG6042 （IONIS-HTT Rx） 治疗亨廷顿病患者的关键研究
    Ionis Pharmaceuticals宣布，其合作伙伴罗氏（在美国称为基因泰克）已开始一项关键性研究，用于治疗患有亨廷顿病的患者。该研究针对的药物是RG6042（IONIS-HTT），旨在减少有毒突变亨廷顿蛋白的产生，以治疗这种目前尚无批准的治疗方法的遗传性神经退行性疾病。这是Ionis公司首个进入关键性试验的疗法，标志着该公司在开发针对神经疾病的新型抗义技术方面的进展。Ionis因该研究的启动获得了3500万美元的里程碑付款。亨廷顿病是一种致命的遗传性疾病，会导致智力和身体控制能力的下降，美国约有3万名患者表现出症状，超过20万人面临遗传亨廷顿病的风险。罗氏和Ionis合作开发针对亨廷顿病的抗义药物，罗氏负责所有RG6042的开发、监管和商业化活动。此外，Ionis还与罗氏合作开发了一种新的抗义药物，用于治疗补体介导的疾病。
    美通社
    2019-01-28
    HTT Genentech Inc Ionis Pharmaceuticals Inc
  • Thermo Fisher Scientific 签署协议出售其解剖病理学业务
    交易并购
    Thermo Fisher Scientific 签署协议出售其解剖病理学业务
    Thermo Fisher Scientific宣布以11.4亿美元现金出售其解剖病理业务给全球医疗解决方案创新者PHC Holdings Corporation。该业务提供显微镜玻片、仪器和消耗品，拥有约1200名员工，分布在美国、欧洲和中国，年营收约3.5亿美元。交易预计在2019年第二季度完成，需满足常规关闭条件和监管批准。此举预计将对2019年调整后的每股收益产生约0.1美元的净稀释影响。Thermo Fisher Scientific是全球科学服务领域的领导者，年收入超过200亿美元，全球员工约7万名。PHC Holdings Corporation是一家全球医疗保健公司，2017财年合并净销售额为1926亿日元，产品和服务遍布125个国家。
    美通社
    2019-01-28
    Thermo Fisher Scientific Inc
  • 印第安纳州生物科学研究所 （Indiana Biosciences Research Institute） 合作帮助发现新的遗传病
    交易并购
    印第安纳州生物科学研究所 （Indiana Biosciences Research Institute） 合作帮助发现新的遗传病
    一项由印第安纳生物科学研究所（IBRI）领导的研究项目成功描述了一种名为“DHPS缺乏症”的新单基因疾病。该研究由IBRI再生医学与代谢生物学小组负责人特蕾莎·马斯特拉齐博士和哥伦比亚大学Vagelos医学院儿科医学肯尼迪家族教授温迪·丘奇博士及其团队完成，揭示了人类脱氧高丝氨酸合酶（DHPS）基因中的首次突变。DHPS是一种对生命至关重要的酶，对蛋白质合成至关重要。研究发现，患者中DHPS酶活性降低导致神经发育迟缓和癫痫等临床症状。该研究于2019年1月17日发表在《美国人类遗传学杂志》上，涉及来自哥伦比亚大学、印第安纳大学医学院、纽约大学朗格尼健康、GeneDx、卡尔加里大学、杜克大学医学中心、芝加哥Lurie儿童医院、西北大学Feinberg医学院和NIH的科学家和医疗专业人员。该研究有助于发现更多受影响的个体和家庭，并推动寻找有效治疗方法。马斯特拉齐博士和丘奇博士还参与了一个全球研究联盟，研究类似和多种罕见细胞疾病。此外，DHPS基金会成立于2018年，旨在帮助识别和协助罕见遗传疾病的个体，并与研究人员合作开发治疗和治愈这些疾病的方法。
    GlobeNewswire
    2019-01-28
    癫痫 GeneDx LLC
  • Alice Berger 博士获得资助，用于研究从不吸烟者患肺癌的原因
    医药投融资
    Alice Berger 博士获得资助，用于研究从不吸烟者患肺癌的原因
    预防癌症基金会资助100万美元，用于研究环境因素与肿瘤遗传标志物之间的关系。随着吸烟率的下降，肺癌发病率也相应减少，但未吸烟者的肺癌发病率却有所上升。弗雷德·哈钦森癌症研究中心的肺癌研究者Alice Berger博士获得该基金会的资助，旨在探究环境因素如何导致肺癌，特别是从未吸烟者中肺癌的发生。研究将观察反映可能环境暴露的广泛底层突变特征，以了解从未吸烟者中肺癌的风险。研究结果将有助于确定哪些从未吸烟者可能面临更高的肺癌风险，并为预防措施提供指导。这项研究补充了Berger之前关于从未吸烟者肿瘤的研究，旨在了解特定突变如何影响癌症治疗反应。两项研究都利用了妇女健康倡议的样本和数据。
    2019-01-28
    肺癌
  • CSPA Group， Inc. 宣布 CannaStrips™ 进入市场，首次向 lbs 交付。分配
    交易并购
    CSPA Group， Inc. 宣布 CannaStrips™ 进入市场，首次向 lbs 交付。分配
    CSPA Group，Lifestyle Delivery Systems Inc.的子公司，宣布其产品CannaStrips进入加州市场，并已收到lbs. Distribution的购买订单。本周，CSPA Group将完成CannaStrips的首批订单，每包包含10条独立密封的条状产品。CSPA Group市场营销总监Casey Fenwick表示，与lbs. Distribution的合作将扩大CannaStrips的受众范围，并确保其合法合规。Lifestyle Delivery Systems Inc.首席执行官Brad Eckenweiler强调，这一订单增加了CannaStrips在加州的市场覆盖范围，并承诺将继续提供高质量、价格合理的合法产品。lbs. Distribution致力于为加州的零售商提供多样化的产品，拥有120多家零售商的合作关系。Lifestyle Delivery Systems Inc.是一家技术公司，其技术可生产类似口香糖的条状产品，提供了一种更安全、更健康的递送方式，并确保了产品的纯度和剂量准确性。
    美通社
    2019-01-28
    CSPA Group Inc Core One Labs Inc lbs Distribution
  • Pivot Pharma 与 Growpacker Inc 签署合同生产协议
    交易并购
    Pivot Pharma 与 Growpacker Inc 签署合同生产协议
    Pivot Pharmaceuticals Inc.与Growpacker Inc.签订战略合同制造协议，将生产其专利化的局部凝胶、乳膏和饮料产品，针对加州大麻市场。Growpacker是一家拥有完全许可的加州大麻共包装和灌装公司，其设施位于美国第五大经济体和最大消费市场。该协议使Pivot能够迅速且成本效益地推出其专利生物大麻产品线，同时补充其在加州科斯塔梅萨的现有许可设施的生产能力。Growpacker将增加大规模生产能力，并利用其专利技术生产Pivot的健康和保健饮料，以及局部和透皮药物递送凝胶和乳膏。Pivot计划在2019年第二季度在加州推出其产品，并已在全球范围内建立了强大的知识产权、稳定和生物可用的药级产品、全球消费者和药品分销合作伙伴、高品质的隔离物以及符合cGMP标准的制造设施。
    Newswire.ca
    2019-01-28
    BetterLife Pharma In Growpacker Inc
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