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  • Cytokinetics 宣布收到 FDA 关于 Reldesemtiv 治疗 SMA 患者的反馈
    研发注册政策
    Cytokinetics 宣布收到 FDA 关于 Reldesemtiv 治疗 SMA 患者的反馈
    Cytokinetics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已认可六分钟步行测试（6MWT）作为潜在登记程序中用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）患者的reldesemtiv药物的主要疗效终点。FDA还建议增加全球功能量表作为次要终点，如汉默史密斯功能运动量表-扩展版（HFMSE）。Cytokinetics与Astellas合作开发reldesemtiv作为SMA和其他与骨骼肌无力和/或疲劳相关的疾病和条件的潜在治疗方法。Phase 2临床试验结果显示，reldesemtiv在SMA患者中显示出与基线相比的六分钟步行距离（6MWD）的显著暴露-反应关系，以及最大呼气压力（MEP）的显著增加。Cytokinetics正在准备进行一项针对健康志愿者的额外Phase 1研究，以评估高于Phase 2研究中SMA患者评估的剂量是否可能导致更高的血浆浓度。此外，Cytokinetics最近宣布完成FORTITUDE-ALS（F功能在随机试验中评估CK-2127107的潜在治疗以了解ALS的下降终点）的受试者招募，这是一项旨在评估reldesemtiv（以前称为CK-2127107）治疗12周后骨骼肌功能变化的Phase
    GlobeNewswire
    2019-01-22
    脊髓性肌萎缩症 Cytokinetics Inc reldesemtiv
  • Incyte 宣布 Itacitinib 治疗慢性移植物抗宿主病的 3 期临床试验中首例患者接受治疗
    研发注册政策
    Incyte 宣布 Itacitinib 治疗慢性移植物抗宿主病的 3 期临床试验中首例患者接受治疗
    Incyte公司宣布，GRAVITAS-309三期临床试验已开始进行，该试验旨在评估其新型JAK1抑制剂itacitinib与皮质类固醇联合使用作为一线治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD）的疗效和安全性。这是针对GVHD患者的重要治疗进展，GVHD是一种在异基因干细胞移植后可能发生的疾病，会导致器官受损。该研究预计将招募约266名患者，主要终点为6个月时的总体缓解率。此外，Incyte公司还在进行一项针对急性GVHD的三期研究，预计2019年将公布结果。
    Businesswire
    2019-01-22
    JAK1 皮质类固醇 移植物抗宿主病 Incyte Corp
  • Rocket Pharmaceuticals 宣布 RP-A501 基因治疗 Danon 病的 IND 获得批准
    研发注册政策
    Rocket Pharmaceuticals 宣布 RP-A501 基因治疗 Danon 病的 IND 获得批准
    Rocket Pharmaceuticals公司获得美国FDA批准其Danon疾病基因疗法RP-A501的IND申请，该疗法基于腺相关病毒载体（AAV）技术，与加州大学圣地亚哥分校医学系合作开发。RP-A501是首个针对单基因性心力衰竭综合征的基因疗法，预计美国和欧盟有15,000至30,000名患者。公司将启动RP-A501的1期临床试验，评估其安全性和初步疗效。Danon疾病是一种罕见的心肌病，会导致儿童和青少年时期的心力衰竭，目前尚无特异性治疗方法。
    Businesswire
    2019-01-22
    心力衰竭 Rocket Pharmaceuticals Inc RP-A501
  • Concert Pharmaceuticals 完成 CTP-543 治疗斑秃的 2a 期试验的 12 mg 队列招募
    研发注册政策
    Concert Pharmaceuticals 完成 CTP-543 治疗斑秃的 2a 期试验的 12 mg 队列招募
    康奈特制药公司宣布已完成最后一组受试者入组，评估CTP-543每日两次12毫克的疗效，该药物用于治疗中度至重度斑秃。此前，该试验已招募患者接受每日两次4毫克和8毫克剂量，并与安慰剂进行比较。预计第三季度将公布包括12毫克剂量组在内的2a期试验数据。CTP-543是一种通过康奈特制药公司的氘化学技术对鲁索替尼进行修饰的药物，鲁索替尼是一种选择性抑制Janus激酶1和2（JAK1和JAK2）的药物，在美国以Jakafi®的名称用于治疗某些血液疾病。FDA已授予CTP-543快速通道指定。斑秃是一种自身免疫性疾病，可能导致头皮和身体部分或完全脱发，可能影响多达65万名美国人。目前，美国食品和药物管理局（FDA）尚未批准任何治疗斑秃的药物。
    Businesswire
    2019-01-22
    JAK1 血液疾病 斑秃 JAK2 CoNCERT Pharmaceuticals Inc
  • EMA 授予 TLC178 孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤
    研发注册政策
    EMA 授予 TLC178 孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤
    台湾脂质体公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其TLC178孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤。TLC178是一种脂质体形式的化疗药物长春瑞滨，目前正在进行一项多中心临床试验，以评估其在晚期恶性肿瘤患者中的最大耐受剂量。EMA的孤儿药资格为TLC178的开发和商业化提供了监管和财务激励，包括在欧盟获得10年的市场独占权。TLC178旨在通过延长药物在肿瘤组织中的循环时间和增加药物积累来提高治疗效果并减少副作用。此外，TLC178在美国也获得了罕见儿科疾病和孤儿药资格，这将有助于加快其在美国的审批进程。
    GlobeNewswire
    2019-01-22
    长春瑞滨 软组织肉瘤
  • Oramed 在 IND 下启动 I 期口服 GLP-1 研究
    研发注册政策
    Oramed 在 IND 下启动 I 期口服 GLP-1 研究
    奥拉梅德制药公司宣布开始招募其口服GLP-1胶囊ORMD-0901的1期药代动力学（PK）研究志愿者，这是该公司在现有FDA新药研究申请（IND）下对ORMD-0901进行的首次研究。该研究是一项完全随机、单盲、安慰剂对照、交叉研究，旨在评估ORMD-0901与安慰剂和已上市GLP-1类似物Byetta®在15名健康受试者中的安全性和药代动力学。ORMD-0901是一种GLP-1类似物，用于治疗2型糖尿病，目前仅通过注射给药。在以色列进行的先前的1期研究中，ORMD-0901胶囊在2型糖尿病患者中表现出良好的耐受性和令人鼓舞的疗效。奥拉梅德制药公司首席执行官Nadav Kidron表示，公司期待在2019年在美国启动ORMD-0901的更广泛2期研究。奥拉梅德是一家专注于开发口服药物输送系统的临床阶段制药公司，其平台技术基于耶路撒冷哈达萨医疗中心科学家30多年的研究。
    PRNewswire
    2019-01-22
    GLP-1
  • 台湾药业宣布 JKB-122 治疗自身免疫性肝炎 （AIH） 的 2 期孤儿药资格认定研究取得积极结果
    研发注册政策
    台湾药业宣布 JKB-122 治疗自身免疫性肝炎 （AIH） 的 2 期孤儿药资格认定研究取得积极结果
    台湾J药业有限公司近日宣布了JKB-122治疗难治性自身免疫性肝炎（AIH）患者的II期临床试验结果，该结果显示在完成24周研究后，接受JKB-122治疗的受试者在目标指标和相关生物标志物上有所改善。JKB-122是一种小分子长效TLR4拮抗剂，具有抗纤维化、免疫调节和抗炎作用，用于治疗包括非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）、自身免疫性肝炎（AIH）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）在内的慢性肝病。在美国进行的这项II期临床试验中，共有20名受试者参与，他们接受了每日一次的5毫克JKB-122，每月增加一次剂量，最高可达40毫克。24周后，有31%的受试者达到响应标准。试验结果显示，JKB-122在AIH治疗方面安全且耐受性良好，台湾J药业有限公司计划在2019年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交II/III期临床试验申请。自身免疫性肝炎是一种病因不明的免疫调节性慢性肝病，目前的治疗主要依赖于皮质类固醇和免疫抑制剂，这些药物会产生严重的副作用。AIH是包括肝硬化肝细胞癌在内的系列后续肝病的初始阶段，因此迫切需要开发针对AIH的药物。根据TechNavio和ITRI的IEK的分析报告，AIH药物市场预计
    PRNewswire
    2019-01-22
    非酒精性脂肪肝 自身免疫性肝炎 非酒精性脂肪性肝炎 TLR4
  • Graybug Vision在2019年夏威夷眼与视网膜大会上展示了1/2a期ADAGIO研究的顶线结果
    研发注册政策
    Graybug Vision在2019年夏威夷眼与视网膜大会上展示了1/2a期ADAGIO研究的顶线结果
    Graybug Vision公司宣布其研发的针对湿性老年黄斑变性（AMD）的药物GB-102（sunitinib malate）在ADAGIO Phase 1/2a临床试验中取得积极结果。该试验评估了GB-102在AMD患者中的安全性和耐受性，结果显示药物具有良好的安全性，且未出现剂量限制性毒性、药物相关严重不良事件或炎症。此外，试验还表明GB-102在维持视力稳定性和中央视网膜厚度方面表现出持久效果，至少持续6个月。该研究数据在2019年夏威夷眼科与视网膜会议上公布，并计划在未来的医学会议上进一步展示。Graybug Vision正在计划GB-102的Phase 2b临床试验，预计2019年开始招募患者。
    Businesswire
    2019-01-22
    糖原累积病 II 型
  • Aurinia 宣布 Voclosporin 滴眼液在治疗干眼综合征的 2 期头对头研究中显示出优于 Restasis® 的统计学疗效
    研发注册政策
    Aurinia 宣布 Voclosporin 滴眼液在治疗干眼综合征的 2 期头对头研究中显示出优于 Restasis® 的统计学疗效
    Aurinia Pharmaceuticals宣布，其Voclosporin眼药水（VOS 0.2%）在治疗干眼症（DES）的II期头对头研究中显示出积极结果。与Restasis®（环孢素眼药水0.05%）相比，VOS在主要终点上表现出良好的耐受性，两组药物在降低滴眼不适评分方面没有统计学差异。在FDA接受的关键次要终点Schirmer泪液测试/STT（泪液生产的客观指标）和荧光素角膜染色/FCS（角膜结构损伤的客观指标）方面，VOS在4周时显示出比Restasis®快速和统计学上显著的改善。这项100名患者的双盲、头对头研究旨在评估VOS与Restasis®在DES患者中的疗效、安全性和耐受性。两组研究均接受了VOS或Restasis®（1:1）每日两次，双眼使用28天。VOS显示出比Restasis®更好的疗效，有望为DES患者提供更有效的治疗选择。
    Businesswire
    2019-01-22
    干眼症 Aurinia Pharmaceuticals Inc
  • Ferring、Rebiotix 和 Karolinska Institutet 扩大合作，研究下一代微生物组治疗
    交易并购
    Ferring、Rebiotix 和 Karolinska Institutet 扩大合作，研究下一代微生物组治疗
    瑞士SAINT-PREX，Ferring Pharmaceuticals和卡罗琳医学院宣布，将双方在生殖医学、女性健康和胃肠病学领域探索人体微生物组潜力的合作延长五年。该合作将汇集卡罗琳医学院在早期研究、2018年被Ferring收购的晚期临床微生物组公司Rebiotix以及Ferring在治疗领域和商业化能力方面的专业专长。合作扩展包括约6000名妇女和婴儿的六项生殖健康临床研究以及约3000名成人和儿童的四项胃肠病学研究，以进一步研究微生物组在复发性妊娠丢失、早产和炎症性肠病等高未满足需求领域的角色。合作扩展还涉及Ferring、卡罗琳医学院和Rebiotix的独特能力，在微生物组领域的临床开发连续体中实现。
    Businesswire
    2019-01-22
    炎症性肠病 过早分娩 Ferring Pharmaceuticals Co Ltd Karolinska Institutet
  • KI、Ferring 和 Rebiotix 扩大合作，研究下一代微生物组治疗
    交易并购
    KI、Ferring 和 Rebiotix 扩大合作，研究下一代微生物组治疗
    KI与Ferring Pharmaceuticals宣布将合作期限延长五年，共同探索人体微生物组在生殖医学、女性健康和胃肠病学中的潜力。此次合作汇聚了Karolinska Institutet在早期研究、Rebiotix Inc.（2018年被Ferring收购）作为后期临床微生物组公司以及Ferring在治疗领域和商业化能力方面的专业专长。合作将进行10项临床研究，涉及约9000人，以研究微生物组在生殖医学、女性健康和胃肠病学中的作用。收集的数据将支持未来在反复妊娠丢失、早产和炎症性肠病等高未满足需求领域的研究和开发。延长合作包括约6000名妇女和婴儿的6项生殖健康临床研究和约3000名成人和儿童的4项胃肠病学研究，以进一步研究微生物组在反复妊娠丢失、早产和炎症性肠病等高未满足需求领域的作用。Rebiotix公司创始人、总裁兼首席执行官Lee Jones表示，这一合作将推动下一代微生物组治疗的研究和开发，以帮助更多人建立健康家庭和过上更好的生活。Karolinska Institutet的Lars Engstrand教授表示，这一创新性的公私合作伙伴关系展示了双方对研究人体微生物组的持续承诺，并将支持Kar
    Karolinska Institutet News
    2019-01-22
    炎症性肠病 过早分娩 Ferring Pharmaceuticals Co Ltd Karolinska Institutet
  • Lannett 签订盐酸曲恩汀胶囊分销协议，即将推出
    交易并购
    Lannett 签订盐酸曲恩汀胶囊分销协议，即将推出
    Lannett公司宣布与战略合作伙伴达成协议，成为Trientine Hydrochloride Capsules 250 mg的独家美国分销商，该产品是Valeant Pharmaceuticals International, Inc.（现Bausch Health Companies Inc.）的Syprine的AB级仿制药。Lannett将主要负责产品的销售、营销和分销支持，并从中获得净利润的百分比。Lannett预计将很快开始运输Trientine，并相信将成为少数供应商之一。此外，Lannett已经开始推广Entacapone Immediate Release (IR) Tablets 200 mg，这是Novartis International AG的Comtan的疗效等效药。Lannett还宣布与Sunshine Lake LLC扩展协议，成为Entacapone IR Tablets 200 mg的美国独家分销商。Trientine Hydrochloride Oral Capsules和Entacapone IR Tablets在2018年11月结束的12个月内的估计IQVIA市场价值
    美通社
    2019-01-22
    Novartis AG IQVIA Ltd Bausch Health Companies Inc
  • CRISPR Therapeutics 和 ProBioGen 签署合作和许可协议，开发新型体内递送技术
    交易并购
    CRISPR Therapeutics 和 ProBioGen 签署合作和许可协议，开发新型体内递送技术
    CRISPR Therapeutics与德国的ProBioGen宣布了一项为期多年的研究合作，旨在开发基于CRISPR/Cas9的新型体内递送方法。该合作将结合CRISPR Therapeutics的基因编辑平台和ProBioGen的技术专长，以推动CRISPR/Cas9在治疗严重遗传性疾病中的应用。双方将共同开发新技术，并可能获得CRISPR Therapeutics的许可权。CRISPR Therapeutics专注于开发基于CRISPR/Cas9平台的基因编辑疗法，而ProBioGen则擅长于复杂治疗性糖蛋白的开发和制造。
    GlobeNewswire
    2019-01-22
    CRISPR Therapeutics AG ProBioGen AG
  • Heidelberg Pharma 收到 Partner Link Health 的里程碑付款
    交易并购
    Heidelberg Pharma 收到 Partner Link Health 的里程碑付款
    德国莱登堡，2019年1月22日——海德堡制药集团（FSE: WL6）宣布，其合作伙伴中国广州的Link Health Co.已支付了一笔里程碑式的款项。这一交易是在中国国家药品监督管理局（NMPA）批准MESUPRON产品候选人的临床试验之后发生的，该批准是根据新的NMPA规定进行的，允许使用MESUPRON之前研究的安全数据，从而可以直接开展II期临床试验。由于新的监管环境，Link Health将不得不修改临床试验方案，计划在未来几个月内完成。MESUPRON是一种uPA抑制剂，能够抑制尿激酶原激活剂（uPA）系统，其作用机制有望为癌症治疗提供一种新的方法，通过特异性阻断实体癌的肿瘤转移。海德堡制药集团是一家德国生物制药公司，专注于肿瘤学领域，其 proprietary ATAC技术平台正在开发多种ATAC候选药物。Link Health Group是一家领先的专注于创新药物研发的中国制药公司，致力于满足未满足的医疗需求。
    Biospace
    2019-01-22
    恶性肿瘤 国家药品监督管理局 Heidelberg Pharma AG
  • Sienna 通过韩国经销商进一步拓展全球业务
    交易并购
    Sienna 通过韩国经销商进一步拓展全球业务
    Mirax Corporation， Ltd.（Mirax）与Sienna达成分销协议，获得在韩国病理实验室销售Sienna产品的权利，该产品将作为尿液细胞学辅助工具，协助病理学家和泌尿科医生诊断膀胱癌。这是Sienna在亚洲的第二家分销商，其hTERT体外诊断（IVD）测试已在美国、丹麦、瑞典、瑞士和最近的中国大陆分配。韩国市场对Sienna具有巨大潜力，每年进行超过30万次尿液细胞学检测。Mirax与Sienna的合作将寻求在韩国获得监管批准。Sienna癌症诊断公司首席执行官Matthew Hoskin表示，Mirax在韩国有坚实的业绩记录，他们看到了Sienna hTERT测试的互补性，并致力于获得监管批准和推动销售。Hoskin还表示，在过去的六个月内，在两个关键亚洲市场签署了有能力的分销商，这证明了其产品的吸引力和增长需求。Mirax首席执行官Sang-Ju Bae表示，他的公司将努力与Sienna合作，在韩国推动销售，他们已确立自己在韩国病理市场的质量提供商地位，拥有良好的网络和高性能的销售和技术支持团队。Bae认为，Sienna的hTERT IVD测试将增强其产品组合，成为符合其能力和战略重点
    2019-01-22
    膀胱癌
  • Medline 获得 Southmedic Inc. 的 OxyMask™ 独家分销权
    交易并购
    Medline 获得 Southmedic Inc. 的 OxyMask™ 独家分销权
    Medline与Southmedic达成独家分销协议，将OxyMask™产品引入市场。该协议使得医疗人员能够获得先进的氧气输送技术，提高患者护理质量。OxyMask™具有创新设计，减轻患者不适，降低皮肤破损风险，并增强患者依从性。Medline致力于提供临床和财务成功支持，与Southmedic合作推出创新产品，提升患者体验。此外，Medline还将获得Southmedic的OxyMask™ EtCO2产品线的非独家分销权。
    美通社
    2019-01-22
    Medline Industries Inc
  • Alvotech 完成 300m 美元融资交易
    交易并购
    Alvotech 完成 300m 美元融资交易
    Alvotech成功通过私募债券发行筹集了3亿美元，资金将用于支持公司持续增长、现有债务再融资以及生物类似药资产的开发。创始人Robert Wessman表示，这笔融资将助力公司未来增长，推动全球医疗保健领域的节省和扩大高质量生物类似药的患者可及性。Alvotech的产品管线包括针对癌症、自身免疫、炎症等疾病的六种生物类似药单克隆抗体，公司已建立从生物类似药细胞系开发到制造、临床试验和注册的完整生物制药公司体系。此外，日本富士制药将收购Alvotech约4.2%的股权，并与Alvotech达成合作，扩大其在亚太地区的业务。Alvotech还与长春高新技术产业集团达成价值2亿美元的合资协议，将在长春建设新的生物药制造设施。CSLA担任本次交易的独家承销代理，摩根士丹利为领投方，Arctica Finance为Alvotech的财务顾问。债券结构为IPO前可转换债券，可转换为公司的普通股。Aztiq Pharma，由Alvotech创始人Robert Wessman领导，是Alvotech的主要股东，其他股东包括姐妹公司Alvogen和富士制药。
    Pharma Journalist
    2019-01-22
    恶性肿瘤 炎症 Alvotech hf Alvogen Inc
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