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  • AccurEdit Therapeutics 的 ART001 成为中国首个获得 FDA 再生医学先进疗法 （RMAT） 认定的基因编辑疗法
    研发注册政策
    AccurEdit Therapeutics 的 ART001 成为中国首个获得 FDA 再生医学先进疗法 （RMAT） 认定的基因编辑疗法
    AccurEdit Therapeutics宣布其自主研发的体内基因编辑疗法ART001获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学高级疗法（RMAT）认定，成为首个获此殊荣的中国基因编辑产品。该认定预计将加速ART001在ATTR淀粉样变性患者中的临床开发。72周的临床试验数据显示，接受高剂量治疗的受试者在给药后四周，外周TTR蛋白水平平均降低超过90%，且这种降低在72周内持续。ART001在临床试验中表现出良好的安全性，72周的研究中未报告任何输注相关反应或AST升高，且没有剂量限制性毒性或严重不良事件。ART001在临床前研究中也显示出卓越的精确性，即使在远高于治疗剂量的剂量水平下，也未检测到脱靶基因编辑。这些安全性和有效性发现支持ART001作为全球领先、同类最佳治疗ATTR的潜力。
    PRNewswire
    2025-05-29
    锐正基因（苏州）有限公司
  • Alzamend Neuro 宣布在麻省总医院进行的 AL001“脑中锂”研究的 II 期临床试验中实现首例患者给药
    研发注册政策
    Alzamend Neuro 宣布在麻省总医院进行的 AL001“脑中锂”研究的 II 期临床试验中实现首例患者给药
    Alzamend Neuro公司宣布，其首个II期临床试验已开始，该试验旨在评估AL001在健康人体内的锂血和脑部/脑结构药代动力学。该研究由特斯拉动态线圈公司开发的新型头线圈支持，并与马萨诸塞州总医院合作进行。AL001是一种新型锂递送系统，旨在提供与市售锂盐相似的益处，同时减轻或避免目前与锂相关的毒性。该研究旨在证明AL001在脑部靶向有效性和减少全身副作用方面的潜力，从而为阿尔茨海默病、双相情感障碍、重度抑郁症和创伤后应激障碍患者提供更安全、更有效的治疗方案。AL001有望消除对锂治疗药物监测（TDM）的需求，从而可能改变对易受伤害的患者群体的护理，并改善治疗效果。
    GlobeNewswire
    2025-05-29
    Alzamend Neuro Inc Massachusetts Genera
  • Diakonos Oncology 将在 ASCO 2025 年年会上呈报 Dubodencel （DOC1021） 的 I 期结果，这是一种用于胶质母细胞瘤的双负载树突状细胞疗法
    研发注册政策
    Diakonos Oncology 将在 ASCO 2025 年年会上呈报 Dubodencel （DOC1021） 的 I 期结果，这是一种用于胶质母细胞瘤的双负载树突状细胞疗法
    Diakonos Oncology Corp.宣布将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其针对胶质母细胞瘤新型免疫疗法的临床试验数据。该公司开发的Dubodencel（DOC1021）是一种双加载树突状细胞疗法，用于治疗胶质母细胞瘤，这是一种侵袭性脑肿瘤，尽管接受标准治疗，中位总生存期仍为14-18个月。该研究结果显示Dubodencel有望增强对胶质母细胞瘤的免疫反应，即使是在预后较差的患者中。Dubodencel是一种创新的免疫疗法，结合了肿瘤裂解物和扩增的肿瘤来源mRNA，能够激发更强烈的T H 1反应，并允许针对完整的癌症抗原库。此外，该疗法无需对患者免疫细胞进行分子修改，也不需要预处理骨髓或高剂量IL-2。Diakonos Oncology Corp.还获得了FDA针对胶质母细胞瘤和胰腺癌项目的快速通道指定，以及孤儿药指定。
    PRNewswire
    2025-05-29
    Diakonos Oncology Co
  • Neuronata-R® 干细胞疗法在 ALS 3 期亚组分析中显示出前景，迈向 FDA 加速批准
    研发注册政策
    Neuronata-R® 干细胞疗法在 ALS 3 期亚组分析中显示出前景，迈向 FDA 加速批准
    Neuronata-R®，一种自体骨髓间充质干细胞（MSC）疗法，在针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床试验中，对疾病进展缓慢的患者亚组显示出有意义的疗效信号。该疗法还显示出神经丝轻链（NfL）水平的持续降低，这一生物标志物支持其在ALS中加速审批的潜力。由韩国生物技术公司CorestemChemon开发的Neuronata-R®旨在通过利用自体MSCs的治疗潜力来应对ALS的复杂病理。尽管整体试验未达到主要终点，但对疾病进展较慢的患者亚组进行的回顾性分析显示，Neuronata-R®在多个疗效终点上显示出统计学上显著的改善。此外，NfL水平的降低与Tofersen的审批先例相一致，这为Neuronata-R®的加速审批提供了依据。CorestemChemon计划与FDA讨论这些发现，并有望在2025年底提交生物制品许可申请，并可能在2026年中获得加速批准。
    PRNewswire
    2025-05-29
  • Intensity Therapeutics， Inc. 的 3 期 INVINCIBLE-3 肉瘤研究被选中在美国临床肿瘤学会 （ASCO） 2025 年年会上呈报
    研发注册政策
    Intensity Therapeutics， Inc. 的 3 期 INVINCIBLE-3 肉瘤研究被选中在美国临床肿瘤学会 （ASCO） 2025 年年会上呈报
    Intensity Therapeutics公司将在2025年5月30日至6月5日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其Phase 3 INVINCIBLE-3临床试验的进展海报，该试验评估了INT230-6（一种针对转移性软组织肉瘤的免疫肿瘤疗法）的疗效和安全性。INT230-6通过直接肿瘤注射，在肿瘤内部引起明显的坏死和囊肿形成，并在注射的肿瘤中留下很少的残留癌细胞。该研究旨在改变医生对剂量和疾病终点的看法，并使用生存优势作为疗效评估的黄金标准。此外，Intensity Therapeutics公司还完成了两项临床研究，并正在推进INT230-6在软组织肉瘤和乳腺癌中的临床试验。
    PRNewswire
    2025-05-29
    Intensity Therapeuti
  • Debiopharm 在芝加哥 2025 年 ASCO 年会上通过 Debio 0123 的临床和转化数据点燃肿瘤学创新
    研发注册政策
    Debiopharm 在芝加哥 2025 年 ASCO 年会上通过 Debio 0123 的临床和转化数据点燃肿瘤学创新
    Debiopharm公司将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其在癌症治疗方面的最新研究成果。这些成果包括三个临床海报展示和一个转化研究摘要发表，重点介绍了Debio 0123在实体瘤中的潜力。其中，Debio 0123-SCLC-104临床试验的新数据提供了关于该候选药物在小细胞肺癌中治疗潜力的见解。此外，还有一项由Debiopharm参与的MedSir研究，将展示Debio 0123与Trodelvy®联合用于乳腺癌患者的临床试验设计和方法。Debiopharm首席开发官Angela Zubel表示，这些研究突出了WEE1抑制作为针对侵袭性癌症脆弱性的精准策略的承诺，目标是推动创新，为急需新治疗方案的病人带来变革性疗法。
    Businesswire
    2025-05-29
  • N Engl J Med | 张磊团队首次完成达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性免疫性血小板减少症的临床研究，揭示其显著疗效
    临床研究
    N Engl J Med | 张磊团队首次完成达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性免疫性血小板减少症的临床研究，揭示其显著疗效
    免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特征是抗体介导的血小板破坏和血小板生成不足，导致出血风险增加。 ITP在儿童中的年发病率约为1.9-6.4/10万，是儿童获得性血小板减少症最常见的原因。 CD38单抗在成人ITP治疗中展现出良好的疗效和安全性，但针对儿童患者的临床研究证据仍较为匮乏。
    血液病医院血液学研究所
    2025-05-29
    CD38 免疫性血小板减少症 自身免疫性疾病
  • 默沙东中国总裁田安娜卸任；11款新药密集获批
    人事变动
    默沙东中国总裁田安娜卸任；11款新药密集获批
    氨基观察-创新药组原创出品。 5月29日，据媒体报道，默沙东全球高级副总裁、默沙东中国总裁田安娜（Anna Van Acker）卸任中国总裁一职。 她将离开中国，返回欧洲任职。
    氨基观察
    2025-05-29
    新药 田安娜
  • Science｜新研究颠覆了人类对细胞如何分裂的传统观点！母细胞形状决定子细胞命运
    前沿研究
    Science｜新研究颠覆了人类对细胞如何分裂的传统观点！母细胞形状决定子细胞命运
    在一项具有开创性的研究中，来自曼彻斯特大学的研究人员提出了一个颠覆性的观点，挑战了我们对细胞分裂的传统认知。 这项发表在 《Science》 杂志上的研究指出， 细胞分裂并非总是如教科书所述的对称过程。 研究人员发现 ，分裂中的细胞通常不会变圆，这种不变圆的现象打破了细胞分裂的对称性，从而产生两个在大小和功能上都不同的子细胞，即所谓的不对称分裂。
    生物谷
    2025-05-29
    细胞
  • HER3 ADC超车机会来了
    前沿研究
    HER3 ADC超车机会来了
    2023年10月19日，默沙东以220亿美元的总价打包拿下了第一三共的三款ADC药物权益，其中进度最为领先的就是HER3 ADC药物patritumab-dxd。 紧随默沙东之后，百时美施贵宝也选择重金入局，以8亿美元首付款、总交易金额最高可达84亿美元，引进百利天恒HER3双抗ADC药物BL-B01D1。 不过，HER3靶点的未来属于谁，现在还没有定论。
    氨基观察
    2025-05-29
    HER3 第一三共 ADC
  • Alumis 完成主要候选药物 ESK-001 的关键 3 期临床项目招募，ESK-001 是一种高选择性的下一代口服 TYK2 抑制剂，用于治疗中度至重度斑块状银屑病
    研发注册政策
    Alumis 完成主要候选药物 ESK-001 的关键 3 期临床项目招募，ESK-001 是一种高选择性的下一代口服 TYK2 抑制剂，用于治疗中度至重度斑块状银屑病
    Alumis公司宣布已完成其针对中度至重度斑块型银屑病的ESK-001药物的III期ONWARD临床试验的患者招募。该临床试验包括两个平行全球多中心随机双盲安慰剂对照的24周临床试验，共招募了超过1700名患者。公司预计将在2026年第一季度初报告主要结果，并致力于为患者提供变革性的治疗方案。ESK-001是一种高度选择性的口服TYK2抑制剂，旨在纠正由促炎介质驱动的多种疾病的免疫失调，包括IL-23、IL-17和I型干扰素。Alumis正在开发一系列口服酪氨酸激酶2抑制剂，包括用于治疗中度至重度斑块型银屑病和系统性红斑狼疮的ESK-001，以及用于治疗神经炎症和神经退行性疾病的A-005。
    GlobeNewswire
    2025-05-29
    Alumis Inc
  • 架起上市公司与投资者沟通桥梁|“我是股东”走进九洲药业
    公司动态
    架起上市公司与投资者沟通桥梁|“我是股东”走进九洲药业
    5月26日，由上海证券交易所、招商证券股份有限公司联合主办的 “我是股东” 投资者走进九洲药业活动，近20名投资者以实地探访与深度对话的形式，互通有无，促进上市公司与投资者的双向赋能。 活动现场，投资者一行参观了公司展厅和生产线，深入了解九洲药业发展历程、业务布局、研发创新及未来发展、战略愿景等情况，近距离观摩企业自动化、智能化生产全流程。 在交流环节，投资者与公司领导就多项关键议题展开深度探讨。
    九洲药业
    2025-05-29
  • 控制权拟变更、药企股票停牌！
    公司动态
    控制权拟变更、药企股票停牌！
    西藏易明西雅医药科技股份有限公司于2025年5月26日收到控股股东、实际控制人高帆先生的通知，其正在筹划公司控制权变更事宜。 上述事项尚在筹划中，尚未签署正式协议，具有重大不确定性。 公开资料显示，西藏易明西雅医药科技股份有限公司主营业务包括 自主生产药品业务、第三方合作药品销售业务、原料药业务、药品原材料销售业务、药品推广服务业务；。
    蒲公英Ouryao
    2025-05-29
    西藏易明西雅医药科技股份有限公司
  • Capsida 因其潜在的 STXBP1 发育性和癫痫性脑病的同类首创 IV 给药基因疗法而获得 FDA 快速通道指定
    研发注册政策
    Capsida 因其潜在的 STXBP1 发育性和癫痫性脑病的同类首创 IV 给药基因疗法而获得 FDA 快速通道指定
    Capsida Biotherapeutics宣布其CAP-002基因疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗STXBP1发育性和癫痫性脑病（STXBP1-DEE）。CAP-002是首个进入人体临床试验的静脉注射型、AAV血脑屏障穿越基因药物项目。FDA的快速通道指定旨在加速治疗严重或危及生命条件的药物的开发和审查。Capsida正在启动SYNRGY 1/2a临床试验，旨在为STXBP1-DEE患者及其家庭提供首个潜在疾病修饰性治疗。CAP-002在非人灵长类动物（NHP）研究中表现出良好的安全性和有效性，有望纠正癫痫发作、发育障碍和运动异常。
    Businesswire
    2025-05-29
  • 全球首个反式乌头酸绿色生物制造项目在鲁抗医药投产运行
    前沿研究
    全球首个反式乌头酸绿色生物制造项目在鲁抗医药投产运行
    “鲁抗医药生物基新材料示范项目建成投产，标志着全球首个生物技术合成反式乌头酸项目正式实现规模化运行，我们相信，该项目的投产达产，将进一步助力鲁抗医药在生物经济领域获得更大发展，在绿色低碳发展进程中实现新的跨越。”。 在华鲁集团的支持下，鲁抗医药立足自身生物技术优势，通过与中科院青岛生物能源与过程研究所开展的产学研合作，实现了传统微生物发酵向合成生物技术应用的突破，全球首家使用微生物技术成功合成反式乌头酸，实现了反式乌头酸原料可及性困境的突破，并结合绿色催化工艺合成了乌头酸酯，实现了乌头酸酯的多场景应用，获得国家科学技术部首届全国颠覆性技术创新大赛最高奖项。 这是鲁抗医药加快布局发展新质生产力，以科技创新赋能高质量发展的重要成果，或将成为全新的、重要的经济增长点。
    鲁抗医药
    2025-05-29
    乌头酸
  • 儿童抗肿瘤药物研发（星光计划）发布
    前沿研究
    儿童抗肿瘤药物研发（星光计划）发布
    为了落实国家药监局“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的要求，加强与申请人的沟通交流，就抗肿瘤药物儿童人群研究过程中技术难点提供针对性指导，提高儿童抗肿瘤药物的研发效率，药审中心组织制定了“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，经国家药品监督管理局审核同意，现予发布， 自发布之日起施行。 根据《中华人民共和国广告法》和《互联网药品信息服务管理办法》相关规定，本平台内容不属于药品广告范畴。 本平台发布内容仅代表作者基于专业认知的学术观点，仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。
    蒲公英Ouryao
    2025-05-29
    肿瘤 星光
  • 新药前沿｜银屑病治疗新选择：泡沫剂型药物获批上市！
    审批动态
    新药前沿｜银屑病治疗新选择：泡沫剂型药物获批上市！
    5月22日，FDA批准0.3%罗氟司特外用泡沫剂的补充新药申请，用于治疗12岁及以上成人和儿科患者头皮和身体斑块型银屑病。 罗氟司特是 一种 强效的磷酸二酯酶 -4（PDE-4）抑制剂， 通过 减少环磷酸腺苷的降解来减少促炎介质的产生。 与 其他 PDE-4 抑制剂 阿普司特和克立硼罗相比，罗氟司特在体外对 PDE-4的亲和力高出25到300倍。
    博志研新
    2025-05-29
    PDE4 斑块型银屑病 泡沫剂型药物
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