PetVivo Holdings, Inc. 和 PiezoBioMembrane, Inc. 宣布了一项主服务协议，共同开发创新的功能性生物材料。这项战略伙伴关系专注于协同研究和开发革命性的功能性生物材料，包括将压电纳米纤维纳入由天然材料组成的生物相容性生物材料中，这些材料模仿哺乳动物的细胞外基质（ECM）。这些功能性生物材料可以通过压电刺激生物激活，以促进动物和人类受损或受伤的组织和骨骼的再生和/或重塑。 合作结构和战略优势： - PetVivo 和 PiezoBio 将共同工作，将 PetVivo 的 ECM 生物材料与 PiezoBio 的压电纳米纤维相结合。 - 预计的压电生物材料将具有生物激活的功能属性，从而促进受损或受伤的哺乳动物组织和骨骼的增强修复、再生和/或重塑。 PetVivo 开发并正在商业化一种模仿哺乳动物组织的生物相容性生物材料。公司认识到将植入性生物材料的成分与植入部位的天然组织相匹配的优势，以及创建在动物或人体内放置时具有有限或无不良影响的生物基质材料的重要性。 PiezoBio 开发了一种可生物降解的压电纳米材料，可以作为无电池的电子刺激器，在植入哺乳动物组织或骨骼时促进

2025年5月22日，虚拟护理平台运营商WellTheory获得500万美元融资，由新投资者Samsung Next、Opal Ventures和Up2 Fund投资，并得到了现有投资者Accel、OVO Fund和BoxGroup的持续支持。新资金将推动WellTheory向雇主和健康计划市场的扩张，并加速其为提供者和会员开发其人工智能驱动的护理基础设施。

Scribe Therapeutics公司在最近的医学和科学会议上展示了其基因组编辑和表观遗传沉默技术的两项治疗应用。在93届欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）大会上，Scribe报告了其表观遗传长期X抑制因子（ELXR）作为首个强效且持久靶向PCSK9并降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的CRISPR表观遗传编辑器的临床前结果，这一突破可能为现有的LDL-C降低治疗提供更有效的替代方案。在28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，Scribe展示了其X编辑器（XE）基因组编辑技术针对杜氏肌营养不良症（DMD）潜在遗传原因的高编辑效率和精确性。Scribe Therapeutics致力于开发优化的体内CRISPR基因药物，旨在成为治疗常见疾病的标准化治疗方案，并已与包括Sanofi和Eli Lilly在内的世界领先制药公司建立战略合作伙伴关系。

美国食品药品监督管理局（FDA）的肿瘤药物咨询委员会一致否决了辉瑞公司关于其PARP抑制剂Talzenna的标签扩展申请，该申请旨在将其与Xtandi药物联合作为一线治疗携带特定生物标志物谱的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的治疗方案。外部专家以8-0票反对该提案，认为辉瑞未能提供足够的证据来证明Talzenna组合在非同源重组修复突变（non-HRRm）前列腺癌男性患者中的疗效。哥伦比亚大学医学中心助理教授Neil Vasan在会议结束时解释了他的反对票，强调“精准肿瘤学需要精准试验”，并指出研究未能测试无HRR突变患者的疗效，这削弱了结论的强度。辉瑞公司为了支持其最新申请，即寻求为Talzenna获得更广泛的前列腺癌标签，引用了III期TALAPRO-2试验的数据。公司于2024年10月宣布，Talzenna加上Xtandi与单独使用Xtandi相比，显著改善了总生存期（OS），这一效果不仅见于HRR突变患者，也见于所有参与者，无论生物标志物状态如何。然而，在咨询委员会会议前的简报文件中，FDA内部审查员质疑了Roger Dansey的说法，认为所有受试者的OS改善结果虽然提供了申请的动力，但其

Evaxion A/S在丹麦哥本哈根宣布，其AI-Immunology™平台开发的个性化癌症疫苗EVX-01在正在进行中的2期临床试验中，已为首位患者进行了为期一年的扩展治疗。EVX-01旨在治疗晚期黑色素瘤，此次扩展试验旨在进一步探索EVX-01作为新治疗方法的潜力，特别是其长期临床和免疫益处。扩展试验涉及的成本极低，因为试验站点正在运行，疫苗产品也已生产。在完成初始两年治疗的基础上，扩展试验中的患者将总共接受两次额外的EVX-01剂量。在试验的前两年中，EVX-01与标准抗PD-1疗法（检查点抑制剂）联合使用。随着检查点抑制剂治疗限制在两年内，扩展阶段提供了评估EVX-01单药治疗益处的机会。EVX-01由Evaxion的AI-Immunology™平台设计，针对每个患者的独特肿瘤轮廓和免疫特征，通过激活患者的免疫系统来对抗肿瘤。

GRI Bio公司宣布，其领先项目GRI-0621在肺纤维化模型中表现出抗炎和抗纤维化效果。该数据由GRI Bio首席执行官Marc Hertz在2025年ATS国际会议上的海报展示。GRI-0621是一种小分子RAR-βɣ双重激动剂，可抑制人类iNKT细胞活性。目前，GRI-0621正在进行一项为期12周的、双盲、随机、安慰剂对照研究，以评估其在IPF患者中的安全性和耐受性。此外，还将评估GRI-0621对血液和支气管肺泡灌洗（BAL）中多种生物标志物的影响。初步分析显示GRI-0621安全且耐受性良好，且初步生物标志物结果显示GRI-0621可能具有抗纤维化作用。GRI Bio正在开发针对系统性红斑狼疮的新型dNKT激动剂，并拥有超过500种专有化合物，以支持其不断增长的管线。

Rubedo Life Sciences宣布其AI驱动的生物技术公司，专注于发现和快速开发针对衰老细胞的细胞再生药物，已开始其领先候选药物RLS-1496的I期临床试验。该试验旨在评估RLS-1496在18岁或以上、患有轻度至中度稳定斑块状银屑病的男性和女性患者中的安全性、耐受性、临床效果、血浆生物利用度和药代动力学。研究还旨在观察RLS-1496是否能够改善衰老生物标志物并逆转皮肤年龄或生物钟。基于研究结果，该试验可能扩展到其他炎症性皮肤病和自身免疫性疾病，如特应性皮炎、白化病、酒渣鼻、斑秃和硬皮病。Rubedo的首席执行官Frederick Beddingfield表示，这是长寿科学的一个重要里程碑，他们期待评估RLS-1496在炎症性皮肤病和皮肤老化方面的潜在疾病改变效果。Rubedo的首席科学官Marco Quarta表示，他们的团队在不到三年的时间里将RLS-1496开发成一种局部药物候选药物，这是通过其专有的AI驱动药物发现平台ALEMBIC™和SenTeCh™化学技术实现的。

Ventus Therapeutics公司宣布，其研发的VENT-03小分子药物在系统性红斑狼疮（狼疮）患者的II期临床试验预计将于2025年开始。该药物在I期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，且药代动力学和药效学结果支持每日一次的给药方式。VENT-03是首个完成I期临床试验的口服小分子cGAS抑制剂，该抑制剂通过Ventus公司专有的ReSOLVE®平台发现。研究结果显示，VENT-03在所有测试剂量水平上均表现出良好的安全性，且药代动力学特征支持每日一次的给药。公司期待在LUPUS 2025大会上分享这些结果，并与狼疮社区进行交流。

Enanta Pharmaceuticals宣布，其针对呼吸道合胞病毒（RSV）感染儿童的口服非核苷小分子药物zelicapavir的Phase 2研究数据将在2025年5月26日至30日在罗马尼亚布加勒斯特国际会议中心举办的欧洲儿科感染病学会（ESPID）第43届年会上以电子海报形式发布。该海报将展示zelicapavir在儿童RSV感染治疗中的疗效和药代动力学结果，包括新的药代动力学/药效学数据和时间至病毒载量转阴数据。海报标题为“儿童RSV抗病毒治疗：Zelicapavir（EDP-938）随机双盲安慰剂对照国际试验的病毒学和药代动力学结果”，编号为ID 1767，将于2025年5月26日早上8点（中欧夏令时）/1点（中欧夏令时）开始在线提供。Enanta的官方网站将提供海报副本。Enanta是一家专注于病毒感染和免疫性疾病小分子药物研发的临床阶段生物技术公司，其临床项目主要集中在RSV和免疫学领域。

KalVista Pharmaceuticals将在2025年5月29日至6月1日举行的第14届C1抑制剂缺乏与血管性水肿研讨会和东部过敏会议（EAC）上展示关于sebetralstat的新数据。sebetralstat是一种用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的新型口服血浆激肽释放酶抑制剂。研究显示，sebetralstat能够快速缓解症状并阻止HAE发作的进展，包括粘膜和严重病例，强调早期干预和口服按需治疗的重要性。KalVista还将赞助一个针对医疗保健专业人员的研讨会，讨论HAE的按需治疗指南和临床试验。sebetralstat正在美国FDA进行监管审查，并已向欧洲药品管理局和其他全球监管机构提交了营销授权申请。

ZYUS Life Sciences Corporation宣布正在推进其基于大麻素的新型药物Trichomylin®软胶囊的Phase 2 UTOPIA临床试验。该试验分为两个阶段，旨在评估Trichomylin®在治疗晚期癌症相关疼痛中的安全性和初步疗效。Phase 2A阶段（UTOPIA-1）为单臂概念验证研究，预计将于2025年6月初开始招募患者，并在同年夏季中期发布中期数据。随着全球对大麻素在癌症治疗中潜力的认识不断增长，ZYUS致力于通过严格的临床研究推动基于大麻素的疗法发展，以改善癌症患者的疼痛管理。

Satellos Bioscience Inc.公布了一项针对Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者的SAT-3247药物Phase 1b临床试验的积极数据。该试验对五名20至27岁的成年男性DMD患者进行了开放标签研究，结果显示SAT-3247可能对握力有积极影响，这对DMD患者来说可能是一个具有临床意义的指标。Satellos公司创始人兼首席执行官Frank Gleeson表示，尽管治疗时间短，且患者群体疾病严重且多变，但初步数据中握力改善的趋势令人鼓舞。Satellos计划将SAT-3247推进至全球性的安慰剂对照Phase 2临床试验，并计划在2025年第三季度提交全球监管提交。SAT-3247旨在通过恢复对损伤的再生反应来治疗DMD患者的进行性肌肉损失。该药物正在作为潜在的治疗DMD的疾病修饰疗法进行临床开发。

Sionna Therapeutics宣布，其研发的针对囊性纤维化（CF）的新型药物，通过稳定CFTR蛋白的NBD1结构域，有望改变当前的治疗模式。公司将在2025年6月4日至7日在意大利米兰举行的欧洲囊性纤维化学会（ECFS）第48届欧洲囊性纤维化大会上，展示其NBD1稳定剂SION-451和SION-719与互补的CFTR调节剂galicaftor（SION-2222）和SION-109的联合应用预临床数据。该研究由Sionna的联合创始人兼高级副总裁Gregory Hurlburt博士在6月6日的会议上进行口头报告。Sionna致力于通过直接稳定CFTR的NBD1结构域，修复由F508del基因突变引起的缺陷，从而改善CF患者的临床结果和生活质量。

Codexis在TIDES USA年会上展示了其专有的ECO合成平台在siRNA制造中的应用，该平台通过降低纯化成本、提高工艺性能和控制立体化学展示了其潜力。公司还展示了其机器学习工具如何优化连接反应，以及与Bachem、Nitto Avecia和ST Pharm等CDMO的合作，验证了其连接工艺的可转移性。Codexis的CEO Stephen Dilly表示，siRNA技术已正式到来，公司正将酶法制造解决方案的势头转化为实际进展。此外，Codexis通过其ECO合成平台展示了如何通过使用固定化酶来提高inclisiran的生产性能，并强调了其机器学习工具在提高连接成功率方面的作用。

Vicore Pharma Holding在2025年美国胸科学会国际会议上展示了关于新型药物ATRAGs（血管紧张素II型2受体激动剂）的新数据，特别是其候选药物buloxibutid在治疗特发性肺纤维化（IPF）方面的潜力。公司在会议上进行了多个口头报告和海报展示，包括对buloxibutid在Phase 2a AIR试验中的响应模式分析、与现有标准疗法的比较以及其在抑制纤维化生物标志物方面的效果。此外，还介绍了正在进行的Phase 2b ASPIRE试验，该试验评估buloxibutid在IPF中的疗效和安全性，并强调了其患者友好特性。Vicore Pharma Holding致力于开发具有疾病修饰潜力的新药，以改善呼吸和纤维化疾病患者的治疗。

Caris Life Sciences及其合作伙伴将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上共同展示37篇摘要，涉及16种肿瘤类型。这些摘要突出了整合分子分析和真实世界数据在癌症诊断和治疗中的临床价值，以及人工智能工具如何改变我们对癌症的诊断和治疗方式。Caris Life Sciences致力于通过其综合临床基因组数据库和Caris POA研究网络，推动精准肿瘤学的发展，为患者提供更智能、更个性化的决策支持。会议期间，Caris将展示其在多个肿瘤类型中的研究成果，包括分子分析、免疫检查点抑制、靶向治疗等，旨在改善癌症患者的诊断、预后、治疗方案和治疗效果。

ANI制药公司宣布在马萨诸塞州总医院启动一项针对急性痛风发作的Purified Cortrophin Gel（Cortrophin Gel）的Phase 4临床试验，旨在比较两种剂量（40 USP单位和80 USP单位）的安全性和有效性。该研究由风湿病学专家Hyon Choi博士领导，旨在为急性痛风发作患者提供更多治疗选择。Cortrophin Gel是一种用于短期治疗的辅助药物，适用于急性痛风关节炎的急性发作或加重。ANI制药公司希望通过这项研究为医生提供更多数据，以指导患者护理。该试验是一项随机、单中心、双盲、单剂量研究，旨在评估Cortrophin Gel在两种剂量水平下的疗效和安全性。