中国神经系统疾病负担的。 5月1日，国家神经疾病医学中心首都医科大学宣武医院神经内科郝峻巍教授团队，在Cell子刊《Med》在线发表最新研究。 该研究基于全球疾病负担（GBD）2021研究框架，纳入16种神经系统疾病，首次全面分析和阐述了中国及省级行政区神经系统疾病负担现况、分布规律及变化趋势。

5月8日，瑞士洛桑和 圣地亚哥，HAYA Therapeutics是一家开创了精确 RNA-guided 的可调节基因 组靶向疗法，为罕见、常见、慢性和与年龄相关的疾病重新编程疾病驱动细胞状态的生物技术公司， 宣布完成6500万美元的A轮融资。 该融资将加速HAYA针对心力衰竭候选HTX-001的领先长非编码RNA（lncRNA）的临床开发，并继续扩大其 RNA-guided的调控基因组管线开发引擎。 这项投资强调了投资者对HAYA开创性科学的信心，并使该公司能够更快、更有效地为患者带来改变疾病的精准药物。

Diatonic Healthcare，一家专注于医疗科技和科技赋能服务的中间市场私募股权公司，宣布对Quantix Consulting进行增长投资。Quantix是一家总部位于丹佛的健康和监管行业专业人才招聘平台，过去23年以其在监管行业和医疗行业的Cyber & IT人才招聘方面的卓越表现而闻名。Diatonic Healthcare将利用收益进一步创新和加速其客户服务，并赞助未来的额外收购。Quantix的CEO和创始人Michael Haase是一位经验丰富的创始人和美国空军退伍军人，他致力于保护大型企业的敏感数据和信息安全。Diatonic Healthcare的CEO Maximilien Weiss表示，他们对Quantix的投资充满信心，相信这将进一步实现Diatonic的核心关注领域：保护数据、系统和隐私。此次合作将加速Quantix的增长轨迹，解锁新的市场机会，并增强其为客户提供世界级服务的能力。

瑞士洛桑和美国圣地亚哥——2025年5月8日，由维亚生物参与投资孵化的 HAYA Therapeutics（以下简称“HAYA”或“公司”），宣布完成6,500万美元A轮融资。 HAYA致力于开发精准RNA导向的调控基因组靶向疗法，通过重编程致病细胞状态治疗罕见病、常见慢性病及年龄相关疾病。 本轮融资将加速公司领先管线HTX-001（靶向长链非编码RNA的心衰治疗药物）的临床开发，并拓展其RNA导向调控基因组药物研发平台。

Twist Bioscience与Ginkgo Bioworks更新了2022年签订的合作协议，续签三年，总金额为1500万美元。Ginkgo将继续作为Twist的重要客户，并提前支付Twist高品质DNA产品的年度订单，强调Twist合成能力的持续价值和可靠性。Ginkgo将获得DNA产品的优惠定价，无需最低购买量。作为对2022年协议的信用抵扣，Twist获得了某些长DNA和其他技术的许可和转让，以及相关试剂，以补充其现有的DNA合成产品组合，而Ginkgo保留了在Twist处实践转让给Twist的IP的权利。这一战略收购补充了Twist现有的DNA合成产品组合，进一步加强了其在该领域的领导地位。

Oryzon Genomics获得约1500万美元的非退款性拨款，用于其VANDAM项目，以支持罕见和孤儿疾病的研究和创新。该项目旨在通过个性化医疗方法验证表观遗传药物，探索vafidemstat在自闭症谱系障碍特定亚群中的治疗潜力，并研究iadademstat在多种难以治疗的神经内分泌癌中的靶向活性。该资金占VANDAM项目总预算的64%，进一步巩固了Oryzon的财务实力。Oryzon作为Med4Cure项目的合作伙伴，将利用这笔资金加速vafidemstat的临床开发，并深入探索iadademstat在罕见肿瘤和遗传性血液疾病中的个性化医疗策略。

膀胱癌 是泌尿系统最常见的恶性肿瘤，分为 肌肉浸润性（MIBC） 和 非肌肉浸润性（NMIBC） 两种亚型。 NMIBC占新诊断病例的约75%，其中约20%会进展为MIBC。 而且，NMIBC患者治疗后复发率在50-70%，MIBC患者在膀胱切除术后5年内复发率高达50%。

基础医学院孙书国/李岩团队 在转录共激活因子YAP/TAZ的转录激活机制和靶向抑制剂开发研究领域取得重要进展！ 2025年4月24日，在 Nature Communications 上发表题为 The mechanism of YAP/TAZ transactivation and dual targeting for cancer therapy 的文章。 该研究首次明确了YAP癌蛋白的核心转录激活域TAD（450-504 aa），并解析了其TAD的结构特征和介导肿瘤发生发展以及肿瘤免疫治疗抵抗的功能机制，在此基础上发展了针对其TAD的抑制剂。

5月8日，阿斯利康无锡小分子药物新工厂正式开工，新工厂总投资达4.75亿美元。 同日，罗氏制药中国宣布投资20.4亿人民币，并举行了该投资项目的启动仪式。 1）总投资4.75亿美元，阿斯利康无锡小分子药物新工厂正式开工。

康桥资本与北京国资平台联手设立的首支人民币医疗并购基金，首关规模突破70亿元，即将挑战国内医疗并购基金最高水位线。 这支由北京国管领投、亦庄生物医药跟投的旗舰基金，正在演绎国资与市场化资本协同作战的产业整合新剧本。 其核心架构呈现三重战略纵深： 北京国管34.67亿基石出资奠定国资主导地位，亦庄生物医药30亿产业资本注入强化区域优势，未来市场化资金持续补位的开放结构，共同构筑起"国资引导+产业协同+市场运作"的混合所有制创新模式。

近日，由广州国际生物岛（中以合作区）管理委员会、研发客、广州国际生物岛集团有限公司、博济医药科技股份有限公司联合举办的 “探索AI在药物和医疗器械创新、临床和法规中的飞跃” 讲座在生物岛成功举行。 此次讲座吸引了岛内外超20家生物医药企业代表到场参与。 构建生物医药创新生态圈。

西班牙和波兰的监管机构批准了将多系统萎缩（MSA）患者纳入正在进行中的EXIDAVNEMAB Phase 2a研究的治疗。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估EXIDAVNEMAB（一种α-突触核蛋白抗体）在帕金森病患者的安全性和耐受性。此次重大方案修改的监管批准使得可以额外纳入MSA患者。研究在西班牙和波兰进行，除了24名患有轻度至中度帕金森病的参与者外，还将招募12名MSA患者。研究将评估一系列生物标志物，包括血浆、脑脊液（CSF）和数字测量。MSA是一种影响中枢和自主神经系统的快速进展且致命的罕见疾病，目前尚无治愈方法。EXIDAVNEMAB是一种针对α-突触核蛋白聚集物的单克隆抗体，旨在开发一种新型疾病修饰性治疗，以减缓MSA和帕金森病的进展。

眼眶是眼睛的保护伞，眼眶发生骨折势必会影响“心灵的窗户”。 近日，江南大学附属医院成功完成眼眶骨折手术，标志着医院在该领域的技术实力又迈上新台阶。 眼眶骨折绝非普通创伤，骨折碎片可能刺破眼球、损伤视神经、压迫血管神经，瞬间剥夺患者光明，还可能造成眼球凹陷、复视、面部严重畸形，让患者陷入容貌与功能的双重危机。

今天，辉瑞官微消息，旗下抗感染品种， 注射用头孢他啶阿维巴坦钠（ 思福妥）获批新适应症， 用于治疗全年龄段儿童（包括新生儿）人群因革兰阴性菌引起的复杂性腹腔内感染（cIAI）、医院获得性肺炎和呼吸机相关性肺炎（HAP/VAP）、治疗方案选择有限的感染 。 头孢他啶阿维巴坦一种新型酶抑制剂复方制剂，可以治疗耐药革兰阴性菌，包括碳青霉烯类耐药肠杆菌科细菌（CRE）、多重耐药铜绿假单孢菌(CRPA)、产超广谱ß-内酰胺酶( ESBLs )细菌等引起的感染。 2022年，获批新适应症，用于治疗3月龄及以上复杂性腹腔内感染（cIAI）患儿，为cIAI儿童患者提供了一种新的治疗选择。

过去几年，基因疗法领域最耀眼的明星技术之一， 腺相关病毒 (adeno associated virus, AAV) 载体， 被认为是生命科学与医学研究的革命性工具 ，有望攻克从罕见遗传病到常见复杂疾病的诸多医学难题。 截至目前，虽然全球已有9款AAV基因疗法获批。 ▉ 高光时刻，9款产品获批。

这仅仅是干细胞治疗革命的冰山一角。 近一年来，上海长征医院副院长殷浩团队取得了一系列突破性成果：去年5月，全球首次利用自体干细胞再生疗法成功治愈重度2型糖尿病患者；近期，又宣布通过干细胞再生移植疗法成功治愈了多位1型糖尿病患者。 目前，由殷浩团队联合开发的 “异体人再生胰岛注射液” ，已获得国家药监局临床试验默示许可， 成为中国第一个，全球第二个进入临床试验阶段的异体通用型再生胰岛产品 。

近日， 辉瑞新型抗菌药物 注射用头孢他啶阿维巴坦钠 获得国家药品监督管理局批准 用于治疗全年龄段儿童（包括新生儿） 人群因革兰阴性菌引起的复杂性 腹腔内感染（cIAI） 、医院获得性肺炎和呼吸机相关性 肺炎（HAP/VAP） 、 治疗方案选择有限的感染 。 注射用头孢他啶阿维巴坦钠 是一种新型酶抑制剂复方制剂， 由头孢他啶和阿维巴坦按照固定比例组成的复方抗菌药物。 头 孢他啶是第三代头孢菌素，阿维巴坦是非β-内酰胺结构的β-内酰胺酶抑制剂，可保护头孢他啶不被安布勒（Ambler）A类、C类和部分D类β-内酰胺酶降解。