2月7日，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布其模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）双抗Mim8在70例有或无抑制物的1-11岁 血友病A儿童患者中III期临床研究FRONTIER3试验期中获得积极中期结果 。 该公司预计在2025年递交Mim8的监管申请。 所有携带凝血因子抑制物的血友病A儿童（n＝14）均未报告发生需要治疗的出血。

近日，夏尔巴投资企业上海微知卓生物科技有限公司（以下简称“微知卓生物”）——一家专注于肝病细胞治疗及再生医学的创新生物医药企业，宣布完成2亿元B+轮融资。 本轮融资由上实资本旗下的上海生物医药基金领投，现有股东龙磐投资继续支持，光华梧桐共同参与。 融资资金将用于加速核心产品HepaCure生物人工肝的临床研究、商业化生产布局以及后续创新管线的研发，进一步巩固其在肝病治疗领域的全球领先地位。

上海凯宝药业股份有限公司（以下简称“公司”、“上海凯宝”）近日收到国家药品监督管理局签发的苓桂术甘汤颗粒《药品注册证书》。 鉴于该产品新获药品注册证书，其生产和销售受国家政策、市场环境等因素影响，具有不确定性。 敬请广大投资者理性投资，注意投资风险。

这一系列举措预计将为公司节省 3000 万至 3500 万美元。 X4 Pharmaceuticals 的核心管线产品 XOLREMDI (mavorixafor) 于 2024 年 4 月上市，但产品上市并未让公司摆脱资金困境。 据 2024 年 Q3 财报预计，除去 XOLREMDI 的收入，公司的现金仅能维持运营至 2025 年年底。

管线机制：创新 “激活与杀灭” 策略。 Viracta Therapeutics 成立于 2015 - 2016 年，其核心研发管线源自 2000 年成立的 Chroma Therapeutics。 公司主打产品为口服抑制组蛋白去乙酰化酶（HDAC）药物 VRx - 3996（即 nanatinostat），并围绕该药物开发出独特的 “Kick and Kill”（激活与杀灭）策略，主要针对爱泼斯坦 - 巴尔病毒（EBV）这类潜伏在人体内的致癌病毒。

摘要： 随着生物技术的飞速发展，抗体药物在疾病治疗领域展现出巨大的潜力。 抗体药物作为一种特异性强、疗效显著的生物制剂，在肿瘤、自身免疫疾病、心血管疾病等多种重大疾病的治疗中发挥着越来越重要的作用。 本文将详细介绍抗体药物靶点筛选的多种策略，为抗体药物的研发提供参考。

2025年2月6日，礼来制药发布了2024年第四季度财务报告并详述了2025年业绩指引。 2024第四季度财报重点 2024年第四季度的营收增长了45%，达135.3亿美元，这主要得益于替尔泊肽的销量增长。 非肠促胰素类药物的营收 (i) 与2023年第四季度相比增长了20%。

近日， 艾美荣誉的冻干人用狂犬病疫苗（人二倍体细胞） 、 康泰生物的二价肠道病毒灭活疫苗（Vero细胞） 和 四价肠道病毒灭活疫苗（Vero细胞）均获批临床试验。 1、冻干人用狂犬病疫苗。 2月8日，据国家药品监督管理局药品审评中心官网显示，艾美荣誉（宁波）生物制药有限公司的冻干人用狂犬病疫苗（人二倍体细胞）获临床试验默示许可，受理号为CXSL2400789。

2025年2月6日，申联生物（688098）正式发布对外投资公告，旗下全资子公司上海本天成生物医药有限公司斥资6000万元，将取得创新药企业扬州世之源生物科技有限责任公司20.48%的股权。 这一战略举措标志着申联生物正式进军人用创新药领域，在生物科技行业发展的征程中迈出了重要一步。 世之源是一家专注于创新药开发与生产的高科技企业，搭建了先进的单抗垂直整合平台，目前拥有三款在研新药在中国大陆的商业化权益，包括创新抗过敏 Anti-IgE 单克隆抗体药物 (UB-221)、艾滋病治疗单克隆抗体药物 (UB-421) 以及抗单纯疱疹病毒单克隆抗体药物 (UB-621)。

近日，来自 中国温州医科大学、 MedComm-Future Medicine 主编张康教授 ，及 四川大学杨胜勇教授 带领的研究团队在国际顶尖学术期刊 Nature Medicine ——《自然医学》 上发表了题为 “Artificial Intelligence in Drug Development”（人工智能在药物研发中的应用） 的综述文章。 值得注意的是， 这是Nature Medicine近10年来发表的首篇由中国学者主导的AI主题综述文章 。 药物研发面临高风险、高投入、研发效率低下等痛点，AI技术的发展为药物研发中的挑战提供了新的解决方案。

研究成果显示，一种双顺反子嵌合抗原受体T细胞疗法，对大多数复发或难治性B系急性淋巴细胞白血病患儿，产生了持久的反应，几乎所有接受CD19和CD22 CAR-T治疗的患者均达到完全缓解。 细胞与基因治疗是上海医药在创新发展方面重点布局的新赛道之一。 信息来源：上海医药集团股份有限公司

间充质干细胞（Mesenchymal stem cells，MSCs）是干细胞研究的重要分支，其来源于中胚层，广泛存在于全身多种组织中，几乎来源于机体所有的组织器官，如骨髓、骨膜、脂肪组织、牙髓、滑膜、脐带、胎盘、羊水及胎儿组织等, 不仅获取简单，也避开了可能存在的伦理风险。 本文系统梳理了2024年MSCs治疗的关键进展，并展望2025年的发展趋势。 干细胞产业规模持续扩大。

AS01是一种基于脂质体的疫苗佐剂系统，包含两种免疫刺激物：3-O-脱酰基-4'-单磷酸脂质A（MPL）和皂苷QS-21。 AS01佐剂系统已在全球范围内应用于多种疫苗，包括疟疾疫苗、带状疱疹疫苗和呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗。 AS01佐剂系统包含MPL、QS-21和脂质体。

原发性免疫缺陷病 （Inborn errors of immunity, IEIs ） 是一种遗传性疾病，患者对感染、自身炎症、过敏、自身免疫或恶性肿瘤的易感性增加。 该疾病表现为不完全的临床外显率，也就是尽管存在已被证明会导致疾病的基因型，但不会有临床表型。 近日，来自美国哥伦比亚大学的 Dusan Bogunovic 团队在 Nature 杂志上发表了一篇题为 Monoallelic expression can govern penetrance of inborn errors of immunity 的文章，他们在此 报道了aRAME对IEIs的表型贡献，发现4.3%的IEI基因经历了aRAME，为aRMAE可以解释单基因疾病不完全外显性提供了证据支持。

宿主对传染病的防御策略包括宿主抗性和疾病耐受性，宿主抗性阻止病原体入侵或消灭病原体，而疾病耐受性是在不影响病原体负荷的情况下限制病原体或免疫反应造成的组织损伤，以维持组织正常的生理机能，但相对于抗性而言，人们对疾病耐受性的机制仍然知之甚少。 近日，来自加拿大麦吉尔大学的 Maziar Divangahi 团队在 Nature Immunology 杂志上发表了文章 β-Glucan reprograms neutrophils to promote disease tolerance against influenza A virus ，他们 发现β-葡聚糖通过I型干扰素（IFN）信号通路重编程造血干细胞并促进粒细胞尤其是一种独特的调节性中性粒细胞亚群生成，这些细胞的代谢程序发生改变并能产生白细胞介素-10 （IL-10） 。 有趣的是，该团队发现β-葡聚糖处理小鼠的骨髓中粒细胞祖细胞 （GPs） 和肺部Ly6G+中性粒细胞的频率和绝对数量显著增加，且产生IL-10 的能力增强。

随着测序成本的大幅下降，对大规模自然人群队列实施全基因组和多组学测序及多尺度表型数据收集，已成为精准医学研究的一种重要手段。 很多复杂性状具有共同的遗传基础，多性状联合分析可以检测出多效性基因，提高检验的统计功效。 然而现有的罕见变异分析方法关注于单性状分析 【3,4】 ，忽视了致病性多效性基因的检验。

尼帕病毒 （Nipah Virus） 是具有包膜的负义单链RNA病毒，属于副黏病毒科 （Paramyxoviridea） ，与埃博拉病毒是近亲，其天然宿主是果蝠。 时至今日，印度和孟加拉依旧每年有尼帕病毒爆发的报道。 尼帕病毒感染会使人患致死性脑炎，其致死率在40%～75%之间。