上海微知卓生物科技有限公司（以下简称“微知卓生物”），一家专注于肝病细胞治疗及再生医学的创新生物医药企业，近日宣布完 成2亿元B+轮融资 。 本轮融资 由上实资本旗下的上海生物医药基金领投 ，现有股东龙磐投资继续支持，光华梧桐共同参与。 微知卓生物成立于2015年，凭借国际领先的肝细胞转分化及扩增技术，致力于为肝衰竭等终末期肝病患者提供突破性治疗方案。

北京大学 信息工程学院田永鸿、陈杰团队一直致力于推动AI for Science的发展，前期工作曾入围2022年度戈登贝尔特别奖，与美国阿贡国家实验室、橡树岭国家实验室团队在世界舞台上角逐这一超级计算机领域的国际最高奖项，团队于众多世界级顶尖强队中脱颖而出名列前茅，展现出中国人工智能在计算集群和科研创新领域的全球顶尖水平。 2025年1月17日， 田永鸿、陈杰 团队联 合广州国家实验室周鹏研究员，在Nature Machine Intelligence上发表文章A unified evolution-driven deep learning framework for virus variation driver prediction，再次展现AI助力自然科学研究范式革新的巨大潜力。 1，探讨了如何定制化蛋白质语言模型以适配进化预测任务，提出了定制化预训练策略和数据集，为蛋白质语言模型预训练与下游任务之间的权衡提供了研究新视角；。

近日，首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心王群教授联合河北医科大学第二医院张祥建教授团队和中国科学院动物研究所唐铁山教授团队在国际期刊《Advanced Science》发表题为“3-HKA Promotes Vascular Remodeling after Stroke by Modulating the Activation of A1/A2 Reactive Astrocytes”的研究论文。 该研究通过代谢组学筛选到色氨酸代谢物3-羟基-犬尿胺（3-HKA）具有明显脑保护作用，并发现其通过调节A1/A2型反应性星形胶质细胞的活化，促进脑卒中后血管重塑。 首都医科大学附属北京天坛医院博士后陈俊敏为第一作者，王群教授(末位通讯)、河北医科大学第二医院张祥建教授、中国科学院动物研究所唐铁山教授为共同通讯作者。

RNA甲基化是一种关键的表观遗传修饰方式，它影响着RNA生物学的多个方面，包括核转运、稳定性以及特定RNA分子的翻译效率。 不同的RNA甲基化模式在多种严重影响视力健康的眼科疾病中发挥重要作用。 本综述深入剖析了RNA甲基化对常见及致盲性眼部疾病的影响，探讨了其在氧化应激和血管生成等关键病理生理机制中的精细作用，为RNA甲基化在眼科治疗领域的应用提供参考。

本周， 中纪委 点名医药腐败 ， 知名外企被 中国制裁 ；药品市场迎变局， 多个独家中成药集采 流标 ， 419 个药品 降价在即；药企大 动作，知名中药企业易主 ， 默沙东暂停供应 HPV 疫苗 ；研发新进展 ，中药 1 类新药出海 ， 南京正大天晴 挑战 微芯生物专利 ， 海思科 1 类新药来袭 ；资本市场大新闻，医药巨头 涉嫌 逃 税 ， 明星 Biotech 核心人员离职 …… 超30家药企首亏太惊人，257家晒2024成绩单。 知名外企被中国 制裁。

特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性、进行性、纤维化性间质性肺疾病。 IPF患者的肺脏通常表现为肺部上皮组织不可逆损伤与修复障碍，并伴随肺泡结构的塌陷。 因此， 全球研究者们正积极探索基于干细胞的新型再生医学方法，以实现受损肺组织的功能性修复，进而为IPF患者提供新的治疗选择 。

2月6日，Sangamo Therapeutics公布进行中的临床1/2期试验STAAR的最新数据，该研究评估其在研基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）用于治疗法布里病的结果。 分析显示，患者的肾功能获得改善且所有接受isaralgagene civaparvovec治疗的患者已停止标准治疗。 Sangamo 预计在2025年下半年向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA） ，该公司认为这些积极数据将支持该疗法获得加速批准。

外泌体赛道是2025年最值得关注的赛道之一， Capricor Therapeutics的 基于外泌体的细胞疗法 CAP-1002 的生物制品许可申请（BLA）已经在今年 1月完成BL A递交，极有可能会在今年迎来顺利获批的消息，并填补赛道空白。 在融资上，佰傲再生医学完 成了数亿元的C轮融资，佰炼医药完成数千万元天使+轮融资。 今年首款外泌体细胞疗法有望获批！

血脑屏障 （Blood-Brain Barrier，BBB）， 是指脑毛细血管壁与神经胶质细胞形成的血浆与脑细胞之间的屏障，和由脉络丛形成的血浆和脑脊液之间的屏障，仅允许特定类型的分子从血流进入大脑神经元和其他周围细胞。 嗅上皮 （Olfactory Epithelium ，OE） 是位于鼻腔上部的黏膜组织，既是嗅觉感受器，也是嗅脑屏障最重要的组成部分， 充当着中枢神经系统 （CNS） 与外部世界之间的界面。 通过 嗅上皮 （OE） 的鼻腔给药，作为一种非侵入性方法，能够绕过血脑屏障，实现直接向大脑递送治疗药物，然而，这一方法受到了嗅上皮 （OE） 的解剖学结构和吸收局限性的限制。

艾伯维（AbbVie）公司今日宣布，美国FDA已批准该公司与辉瑞（Pfizer）联合开发的Emblaveo（aztreonam和avibactam）上市，与甲硝唑联合使用，治疗18岁及以上复杂性腹腔内感染（cIAI）患者，包括由多种耐药性革兰氏阴性菌导致的感染。 新闻稿指出， Emblaveo是FDA批准的首个固定剂量、静脉注射的单环β-内酰胺/β-内酰胺酶抑制剂组合抗生素。 由于抗微生物药物耐药性（AMR）水平较高，革兰氏阴性菌感染是医疗专业人员最难控制的感染之一。

今日，根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示， 诺华(“Novartis”)申报的Ac-PSMA-617注射液的临床试验申请获得受理 。 Ac-PSMA-617（AAA817）是一款 靶向 PSMA的放射性核素偶联药物（RDC） ，正在开发用于治疗前列腺癌。 AAA817是诺华目前在研核药中进展最快的药物之一；在ClinicalTrials网站登记的临床2/3期试验显示，该药物正探索用于在已接受雄激素受体抑制剂和紫衫烷类药物治疗，且在接受177Lu-PSMA治疗期间或之后仍出现疾病进展的PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的疗效，预计将入组432名患者。

诺和诺德（Novo Nordisk）今天宣布，在研长效血友病A疗法Mim8，在针对70名患有血友病A（体内有和无凝血因子抑制物）的1至11岁儿童所进行的3期临床试验FRONTIER3中获得积极中期结果。 该公司预计在2025年递交Mim8的监管申请。 数据显示，Mim8在血友病A儿童中耐受性良好且疗效显著。

今日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，抗CD20抗体疗法Gazyva（obinutuzumab）治疗活动性狼疮性肾炎患者的3期临床试验REGENCY的详细分析已发表于《新英格兰医学杂志》。 数据显示， Gazyva与标准治疗联用，达到试验的主要终点，显著提高患者的完全肾脏缓解（CRR）率 。 新闻稿指出， Gazyva是首个在狼疮性肾炎随机3期临床试验中显示出CRR益处的抗CD20单克隆抗体。

eGenesis今日宣布成功将一枚经过基因工程改造的猪肾移植至第二位终末期肾病（ESKD）患者体内。 目前该患者已出院，并且自两年多以来首次停止透析治疗。 此次手术于今年的1月底在麻省总医院（MGH）移植中心进行。

什么是 2型糖尿病缓解呢？ 根据 美国糖尿病协会（ADA）发布的《2021共识报告：缓解2型糖尿病的定义和解释》，将停用降糖药物至少3个月后，糖化血红蛋白（HbA 1C ）＜6.5%作为2型糖尿病缓解的诊断标准；当 HbA 1C 不能反映真实血糖水平，可以用空腹血糖＜7 mmol/L或通过动态葡萄糖监测计算估计的 HbA 1C ＜6.5%作为诊断2型糖尿病缓解的替代标准。 此前， DiRECT试验 结果显示，罹患糖尿病长达6年的患者接受强化饮食干预后，46%的患者实现了糖尿病缓解 [定义为停用所有降糖药至少2个月后，HbA 1C 水平＜6.5%] ，平均体重减轻10%。

通过大数据分析、机器学习、深度学习等，AI能够对海量的生物医学数据进行挖掘和分析， 进而 在药物研发的各个环节发挥关键作用。 与此同时， 越来越多的AI+制药新秀走入人们的视野。 这些企业凭借其独特的技术优势，在药物研发领域迅速“崭露头角”，成为推动行业变革的重要力量。

近日，Viracta Therapeutics就面临这样一个处境，在其2月5日提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中显示，公司董事会已于2月3日批准了关门决定。 公司现正为其开发项目寻求潜在的战略替代方案。 Viracta虽然是2015-2016年成立的，自身核心管线却来自于收购2000年成立的Chroma Therapeutics的早期研发产物口服抑制组蛋白去乙酰化酶(HDAC)药物VRx-3996（又名nanatinostat）。