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  • 体内CAR-T:病毒vs非病毒“平分秋色”
    前沿研究
    体内CAR-T头部企业之一Interius的CEO Phil Johnson表示,“目前,体内CAR-T的生成过程比体外CAR-T要快几周,价格有望大大下降。 另外,体内CAR-T疗法可以支持患者无需清淋,患者可以保持完整的免疫系统,且体内CAR-T耗竭更少,可能带来更好的抗癌效果。”。 自体CAR-T 制备v.s 体内CAR-T原位生成。
    医麦客
    2025-01-13
    体内CAR-T 病毒
  • 西湖云谷智药研发团队改进split-PE实现高效体内基因编辑
    前沿研究
    先导编辑器(Prime Editing,PE)是一种基于CRISPR/Cas系统的基因编辑工具。 然而,由于编码PE的核酸序列长度超过了单个腺相关病毒(AAV)的装载容量(4.7 kb),需要使用双AAV系统进行递送。 即将编码PE的核酸序列分离成两个片段,在通过双AAV递送进体内后再通过反式剪接重新组装成完整的PE行使作用,这一技术称为split-PE。
    医麦客
    2025-01-13
    西湖云谷智药 基因编辑
  • 【转化前沿】启函生物-浙大联合研发新一代iPSC来源CD70 CAR-NK细胞 | Cell子刊
    前沿研究
    此外,iPSC来源NK细胞易于进行多基因编辑,可实现细胞产品的更新迭代,极具临床应用前景。 基于iPSC易于进行多基因编辑的优势, 研究 团队在iPSC中引入多种功能元件。 在抗肿瘤能力上,团队在iPSC中引入靶向CD70 CAR分子以靶向泛肿瘤,引入hnCD16以增强NK细胞固有的ADCC作用;在NK细胞存续及增殖能力上,团队在iPSC中引入CD70 KO以避免70CAR介导的自杀伤,同时引入IL15RF以增强NK细胞的扩增能力。
  • PNAS | 晁彦杰研究组合作揭示肠道菌小RNA通过调控唾液酸代谢促进定植的新机制
    前沿研究
    1月11日,中国科学院上海免疫与感染研究所晁彦杰研究员团队在《美国科学院院刊》( PNAS )上发表了题为 “ An RNase III-processed sRNA coordinates sialic acid metabolism of Salmonella enterica during gut colonization ” 的研究论文,揭示了肠道沙门氏菌如何通过非编码小RNA在转录后水平协调N-乙酰神经氨酸代谢过程中不同氨基糖操纵子转录产物的机制。 唾液酸 (Sialic acid) 是一类以九碳糖神经氨酸为基本结构的衍生物,生命体中常见的唾液酸为N-乙酰神经氨酸 (Neu5Ac),富集于哺乳动物上皮细胞表面,不仅是许多病毒入侵的受体,也是肠道病原菌如鼠伤寒沙门氏菌的重要碳源。 研究人员通过比较基因组学的方法,在致病性肠道沙门氏菌中发现了一个独特的基因岛,含五个功能未知的蛋白和一个潜在的非编码小RNA。
    中国科学院上海免疫与感染研究所
    2025-01-13
  • 核酸药物的研究前沿和挑战
    前沿研究
    核酸药物( NAD )是一类基于DNA、RNA或合成寡核苷酸类似物的基因治疗药物。 NAD 作为一种新兴的治疗方式,可以精确地针对特定的基因或基因产物,实现精准治疗。 此外,与传统小分子药物和抗体药物相比, NAD 的发现和开发周期更短,成本相对较低,这有助于加速新药的研发。
  • Newco的最终归宿,及中国Biotech与投资一级市场的未来走向
    医药投融资
    比如先前在公众号写过,“ 病急乱投医,强生20亿美元收购Ambrx Biopharma,扩充ADC管线 ”,旗下核心资产 PSMA ADC。 但无可非议的是,newco的最终走向是由MNC买单,才能形成闭环。 中国的投资逻辑,以及biotech玩法,在这几年间发生了明显的变化,中国也开始从一个引进管线,成为一个向世界输出管线的国家。
  • Nature|DDR抑制剂研究的经验与教训
    前沿研究
    PARP 抑制剂的突破: PARP抑制剂的研发起初旨在增强化疗或放疗效果,但因毒性问题受限。 随后发现HRR缺陷细胞对PARP抑制剂单药治疗极为敏感,基于合成致死原理,PARP抑制剂在HRD癌症治疗中取得显著成果,已 有六种PAR抑制剂 在全球获批。 化疗组合: PARPi与化疗联合研究众多,但均未获批,主要毒性问题为骨髓抑制。
    精准药物
    2025-01-13
  • 药明康德,正在孕育下一个全球“重磅药物”
    前沿研究
    2000 年,药明康德从一个通风橱、一个客户, 4 位创始人起步; 2024 年,药明康德在全球有 32 个分支机构, 6000 多家活跃客户,员工人数超过 4 万。 二十多年来,全球生物医药产业不断变革发展,药明康德也在服务客户、赋能新药研发并造福病患的过程中不断地成长发展,成长为CXO领域的头部企业之一,并在创新生物医药时代中与全球合作伙伴共同发挥着领航者的作用。 近期,药明康德披露的几个数字从某一个侧面反映了这家公司24年发展至今的真实实力:。
  • Telix 将收购下一代治疗资产和创新生物制剂技术平台
    交易并购
    Telix Pharmaceuticals Limited与抗体工程公司ImaginAb达成资产购买协议,收购其下一代治疗候选药物、独家新型生物制剂技术平台和蛋白质工程与发现研究设施,以增强自身创新能力。此次交易增加了针对DLL3和integrin αvβ6等高价值靶点的早期药物候选者,以及多个处于发现阶段的创新靶点。这些新一代药物候选者与Telix的治疗药物管线协同,使公司能够扩展到未来具有未满足临床需求的疗法领域。收购的知识产权利用小型工程抗体格式,实现高度特异性的癌症靶向,结合快速肿瘤摄取和血液清除。这项技术有望在成像和治疗肿瘤方面具有高度有效性,特别是对α发射体感兴趣。交易还包括位于加利福尼亚州的一流研究设施,由一支才华横溢的发现、蛋白质工程和放射性药物开发专家团队运营。这些资产将使Telix在抗体工程和临床前开发方面拥有更多内部能力,以及一个新型生物制剂平台,以创造下一代Telix精准医疗和治疗方案产品。
    GlobeNewswire
    2025-01-13
  • 人参皂苷Rg3对胃癌细胞株BGC-823增殖凋亡的影响
    前沿研究
    本宣传仅供医学药学专业人士阅读,请按医师或药师指导下使用。 本文是高川、张明亮共同发表在《浙江医学》杂志上的文章。 研究表明,人参皂苷Rg3能显著抑制胃癌细胞株BGC-823细胞的生长,其抗肿瘤机制可能与上调p53基因,下调S100A基因的表达有关。
    亚泰制药
    2025-01-13
  • 人参皂苷Rg3通过调节SP1和HSF1的表达,诱导FUT4介导的H.pylori CagA 处理的胃癌细胞凋亡
    前沿研究
    本宣传仅供医学药学专业人士阅读,请按医师或药师指导下使用。 本文是大连医科大学基础医学院燕秋、费萨尔阿齐兹,大连医科大学第一附属医院刘基巍等人共同发表在SCI杂志《Toxicology in Vitro》上的文章。 此外,Rg3显著增加了促凋亡蛋白的表达,并触发了caspase-3、-8、-9和PARP的激活。
    亚泰制药
    2025-01-13
  • “参”临其境 “一”路相伴——典型病例【肺癌67】
    前沿研究
    一例老年晚期肺癌男性患者,采用参一胶囊联合化疗治疗,患者耐受性良好。 (1)患者男性,73岁。 患者2023-06-02就诊,确诊小细胞肺癌1月,入院化疗。
  • 鲁南制药集团益君达®吸入用七氟烷获得秘鲁上市批准
    审批动态
    近日,鲁南制药集团山东新时代药业有限公司收到 秘鲁药监局(DIGEMID) 签发的 吸入用七氟烷药品注册证书(RDN19527),这标志着该药品可出口至秘鲁进行商业销售。 吸入用七氟烷适用于成人和儿科患者的全身麻醉诱导和维持。 目前山东新时代药业有限公司生产的吸入用七氟烷已在中国、美国、荷兰、德国、西班牙、多米尼加、巴基斯坦、吉尔吉斯斯坦、孟加拉国、秘鲁等多个国家获批上市。
  • 舆情看点|“减重版”司美格鲁肽国内上市 市场反应热烈,舆论聚焦用药安全
    审批动态
    日前,诺和诺德宣布,用于长期体重管理的胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1RA)周制剂司美格鲁肽(商品名:诺和盈)正式在中国上市。 该药上市后,市场反应热烈,舆论聚焦用药安全,并呼吁加强全链条监管。 以2024年11月9日—12月12日为监测时间段,舆情走势呈“波浪式”。
  • Tune Therapeutics 完成超过 $175M 的 B 轮融资,以推进领域领先的表观基因组编辑计划
    医药投融资
    Tune Therapeutics完成超过1.75亿美元的融资,由New Enterprise Associates、Yosemite、Regeneron Ventures和Hevolution Foundation领投。公司创始人表示,这一平台和公司的发展令人欣慰,预计未来将开发更多新的表观遗传编辑疗法。融资将加速公司现有产品线的发展,包括其针对慢性乙型肝炎的Tune-401药物。此外,资金还将支持公司正在进行的基因、细胞和再生治疗项目,以及推进其更广泛的使命,即利用表观遗传疗法的力量和多功能性来治疗常见和慢性疾病。Tune Therapeutics自2021年成立以来,在开发和应用其新颖且可能具有变革性的表观基因组编辑平台方面取得了显著进展。
    Biospace
    2025-01-13
  • Immunome在第43届摩根大通医疗保健年会(J.P. Morgan Healthcare Conference)上发表演讲前提供产品管线更新
    研发注册政策
    Immunome公司宣布,其总裁兼首席执行官Clay Siegall将在2025年1月15日的J.P. Morgan Healthcare Conference上介绍公司业务。公司网站将提供会议的实时音频网络直播,并将在直播结束后提供约30天的回放。Siegall将介绍Immunome的靶向治疗产品线,包括正在3期临床试验中的varegacestat(前称AL102)和即将提交IND的IM-1021和IM-3050。此外,公司还披露了三种针对实体瘤的ADC新药,均处于临床前开发阶段。Immunome致力于开发针对癌症患者的创新疗法,其产品线包括varegacestat、IM-1021、IM-3050以及IM-1617、IM-1340和IM-1335等。
    Biospace
    2025-01-13
  • Samsara Vision 宣布 SING IMT(R) (小切口新一代植入式微型望远镜) 的六个月内视觉和安全效果良好
    研发注册政策
    Samsara Vision公司宣布,其SING IMT(Smaller-Incision New-Generation Implantable Miniature Telescope)植入手术在六个月后取得了积极的视觉和安全性结果。该手术旨在为晚期年龄相关性黄斑变性(AMD)患者恢复视力。研究发现,SING IMT植入后,患者距离视力和近视力均得到改善,对角膜内皮细胞密度影响小,安全性可控。在35名接受手术的患者中,97.1%的患者实现了至少1行视力提升,68.6%的患者实现了2行提升,51.4%的患者实现了3行提升。近视力方面,患者阅读能力从基线的28.6%提升至六个月后的97.1%。此外,SING IMT已在全球19个CE认证国家植入超过400例,超过63%的医生进行了多次手术,显示出医生对这一手术的信心和热情。研究还指出,SING IMT在恢复患者生活质量方面具有潜力,并有望成为AMD患者的标准治疗方法。
    Businesswire
    2025-01-13
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