MARIPOSA研究的三期临床试验数据显示，对于EGFR突变的晚期非小细胞肺癌患者，使用amivantamab联合lazertinib的方案相比osimertinib单药治疗，在长期疗效方面具有显著优势。中期分析结果在WCLC会议上公布，显示在约三年的随访中，接受amivantamab联合lazertinib治疗的患者中，61%仍然存活，而接受osimertinib治疗的患者中，53%存活。此外，该组合在无进展生存期（PFS）和中央神经系统疾病控制方面也显示出改善趋势。这些结果支持了amivantamab联合lazertinib作为EGFR突变晚期非小细胞肺癌一线治疗方案的长期益处。

一项发表于《NATURE-Scientific Reports》的突破性研究证实了纤维肌痛是一种真正的医学疾病，该研究通过独特的DNA基因组特征，以100%的准确性对纤维肌痛进行了诊断。这项名为BSURE的血液检测由Immunology Diagnostics提供，已被证明准确可靠，并获得了美国临床化学协会的“杰出临床和诊断免疫学研究奖”。这项发现消除了纤维肌痛缺乏客观诊断标准的说法，为患者提供了客观、事实和真实的诊断。此外，免疫学科学中心开发了一种微生物组导向的化合物，可用于治疗疲劳、持续不适、负面情绪、睡眠问题和反复出现的腹部问题，并已在一项针对数百名纤维肌痛患者的双盲/安慰剂临床试验中得到证实。这一突破性医学发现有望结束对纤维肌痛的怀疑，使患者能够获得适当的干预。

Superluminal Medicines，一家利用生成生物学、化学和机器学习技术革新药物研发速度和准确性的公司，宣布完成了一轮1.2亿美元的A轮融资。由RA Capital Management领投，Insight Partners、NVentures、Catalio Capital Management、Eli Lilly and Company、Gaingels和Cooley LLP等机构参与投资。这笔资金将支持公司推进其领先项目进入临床试验阶段，并扩大针对高价值G蛋白偶联受体（GPCR）靶点的分子药物发现项目。Superluminal Medicines的CEO Cony D'Cruz表示，公司将继续推进现有高价值项目并扩大其药物发现平台，以快速高效地生成针对任何膜药物靶点的疗法。

Replimune Group Inc.与FDA完成RP1（vusolimogene oderparepvec）治疗抗PD1失败黑色素瘤的加速审批途径pre-BLA会议，确认加速审批路径可用。公司计划在2024年下半年提交BLA，并准备将RP1带给晚期黑色素瘤患者。IGNYTE-3试验正在进行中，初步分析显示总缓解率为33%。关于RP1，它是Replimune的领先产品候选，基于一种经过基因改造的单纯疱疹病毒，旨在增强肿瘤杀伤力、肿瘤细胞死亡的免疫原性和系统性抗肿瘤免疫反应的激活。Replimune Group Inc.成立于2015年，致力于通过开创性的开发新型溶瘤免疫疗法来改变癌症治疗。

Cartesian Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其mRNA细胞疗法候选产品Descartes-08罕见儿科疾病指定，用于治疗青少年皮肌炎（JDM）。Descartes-08是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的自体mRNA工程嵌合抗原受体T细胞（mRNA CAR-T）疗法，旨在无需预处理化疗即可给药。公司表示，将利用其创新mRNA平台，致力于扩大细胞疗法在自身免疫疾病患者中的应用范围，并计划在年底前提交针对神经学和风湿病学自身免疫指标，包括JDM的Phase 2儿科篮子研究的 Investigational New Drug申请。FDA的罕见儿科疾病指定针对主要影响18岁以下儿童且美国患者少于20万的严重和危及生命的疾病。如果Descartes-08获得JDM的营销批准，Cartesian可能符合优先审查券资格，可用于不同产品的后续营销申请的优先审查。

Cytokinetics公司宣布，其研发的CK-586（CK-4021586）在Phase 1临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，并支持将其推进至Phase 2临床试验。该试验预计将在2024年第四季度开始，针对患有保留射血分数的心力衰竭（HFpEF）的患者。CK-586是一种心脏肌球蛋白抑制剂，旨在治疗具有超收缩性和心室肥厚的心力衰竭患者。Phase 1试验结果显示，CK-586在健康参与者中安全且耐受性良好，未观察到严重不良事件。CK-586的半衰期在14至17小时之间，表现出剂量线性，并在给药七天后出现稳态。此外，CK-586在降低左心室射血分数（LVEF）和左心室缩短分数（LVFS）方面表现出剂量依赖性，其药代动力学/药效学（PK/PD）关系浅显且可预测。

美国肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）宣布启动名为MDA Kickstart的新研究项目，旨在开发罕见神经肌肉疾病的基因疗法。该项目与加州大学戴维斯分校合作，并与Forge Biologics公司建立制造伙伴关系。MDA Kickstart项目旨在降低基因疗法开发的风险，并确保罕见神经肌肉疾病患者能够享受到基因疗法的潜在益处。首个项目将针对由CHAT基因突变引起的先天性肌无力综合征（CMS）进行基因疗法开发，预计将惠及约200名美国儿童和成人。MDA还寻求通过Forge Biologics提供的服务来推进这一项目的研发进程。

WellSync与Marius Pharmaceuticals合作，在WellSync的全面虚拟护理平台上提供KYZATREX（睾酮十一酸酯）CIII胶囊，这是一种口服睾酮替代疗法。该合作展示了WellSync将药物产品无缝集成的能力，提供了一种创新的直接面向患者的医疗保健解决方案。WellSync的虚拟优先平台处理患者旅程的各个方面，从初步实验室服务，为患者预筛选治疗资格，到全面的虚拟咨询、个性化治疗计划和药物配送。订单将经过审查，在获得批准后，将通过URAC认证的合作伙伴药房直接送货上门。这一端到端解决方案使制药公司如Marius Pharmaceuticals能够更高效、更合理地触及患者，确保像KYZATREX这样的治疗以最高水平的关怀和便利性交付。WellSync CEO Clint House表示，与Marius Pharmaceuticals的合作是其使命的一部分，旨在改变医疗保健的交付方式。Marius Pharmaceuticals CEO Shalin Shah强调，通过WellSync的平台提供KYZATREX简化了男性管理睾酮水平的过程，这是提高医疗保健可及性和改善患者结果的重要一步。

ArriVent公司宣布，在2024年世界肺癌大会上，其 firmonertinib 药物在一线治疗EGFR PACC突变非小细胞肺癌的全球1b期临床试验中表现出积极的效果。数据显示，240mg剂量组中，BICR评估的总缓解率（ORR）为81.8%，确认ORR为63.6%，中枢神经系统（CNS）转移患者的确认ORR为46.2%。90.9%的确认响应患者继续参与研究，中位缓解持续时间尚未达到。ArriVent计划于9月9日举办虚拟网络研讨会，讨论这些1b期数据。Firmonertinib是一种口服、每日一次、高度脑渗透的EGFR抑制剂，对EGFR的多种突变具有广泛活性，包括PACC和Exon 20插入突变。这些数据为firmonertinib在EGFR突变类型和非小细胞肺癌治疗中的潜在有效性提供了临床证据。

Genprex公司宣布，其研究合作伙伴将在2024年10月23日至25日在西班牙巴塞罗那举行的EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗研讨会上展示Reqorsa基因疗法的积极临床前数据。这些数据涉及Reqorsa（quaratusugene ozeplasmid）作为潜在治疗Ras抑制剂耐药性肺癌、间皮瘤和胶质母细胞瘤的药物。Genprex已提交两项基于这些研究数据的临时专利申请，涉及使用REQORSA治疗间皮瘤和胶质母细胞瘤。Reqorsa是一种包含肿瘤抑制基因TUSC2的质粒，封装在非病毒脂质纳米颗粒中，通过静脉注射靶向癌细胞。实验室研究表明，在MD Anderson进行的实验中，REQORSA治疗后肿瘤细胞中TUSC2的摄取量是正常细胞的10至33倍。

Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）将于2024年10月10日召开心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）会议，评估其针对Barth综合征的潜在疗法elamipretide的新药申请（NDA）。Barth综合征是一种罕见的进行性疾病，影响美国约150人，导致严重的心脏和骨骼肌症状，显著降低预期寿命。该NDA已获得优先审查，预计2025年1月29日作出决定。Stealth公司CEO Reenie McCarthy表示，公司期待与CRDAC讨论elamipretide改善Barth综合征患者生活的潜力。如果获得批准，elamipretide将成为首个针对Barth综合征的上市疗法。此外，elamipretide还在进行针对原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性的III期临床试验。Barth综合征是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，目前尚无FDA或EMA批准的治疗方法。

Psyence Biomedical Ltd. 完成了其在澳大利亚首个临床试验站点的首次启动访问，该试验旨在评估天然来源的（非合成）裸盖菇素作为姑息治疗背景下调整障碍潜在治疗的效果。公司已与全球精神疗法研究教育和培训的领导者Fluence以及澳大利亚临床研究组织iNGENū建立合作伙伴关系，以支持这一研究。7月份，Psyence宣布成功将药物产品PEX010出口到澳大利亚，这是研究启动的关键步骤。试验站点将很快开始筛选患者，预计10月份将有第一位受试者被随机分配到研究中。Dr. Clive Ward-Able表示，这是公司的一个重要里程碑，也是精神疗法治疗进步的积极一步。该随机、双盲、安慰剂对照的IIb期研究将评估两种治疗剂量（10mg、25mg）的天然来源裸盖菇素与1mg的活性低剂量比较剂联合心理治疗的效果。

Hemogenyx Pharmaceuticals plc成功研发了用于评估急性髓系白血病（AML）细胞FLT3蛋白表达的检测方法，为即将进行的HEMO-CAR-T产品候选人的I期临床试验提供了关键支持。该公司计划在MD Anderson癌症中心启动临床试验，随后扩展至宾夕法尼亚大学医学中心。这一进展标志着Hemogenyx在癌症治疗领域迈出了重要一步，有望为AML患者提供新的治疗方案。

Phanes Therapeutics公司宣布，其创新药物PT886与化疗联合治疗的首个患者已开始接受临床试验。该试验包括两个队列，分别针对胰腺癌的一线治疗和胃癌、食道胃结合部癌的二线治疗。PT886是一种针对claudin 18.2和CD47的双特异性抗体，2022年获得美国FDA的孤儿药资格认定，今年初获得针对转移性claudin 18.2阳性胰腺腺癌的快速通道认定。Phanes Therapeutics与默克公司合作，研究PT886与默克的抗PD-1疗法KEYTRUDA联合使用。目前，PT886的多中心I/II期临床试验TWINPEAK正在进行中，评估其在晚期或转移性胃癌、食道胃结合部癌和胰腺癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步疗效。此外，PT886在中国也正在进行I期临床试验。Phanes Therapeutics专注于肿瘤学领域的创新药物研发，目前正在进行包括PT886和PT217在内的多个I期临床试验，这些药物均为首次研发的双特异性抗体，并获得了孤儿药资格认定和快速通道认定。

SystImmune公司宣布将在2024年9月13日至17日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示BL-B01D1，这是一种EGFRxHER3双特异性抗体药物偶联物（ADC）的临床研究摘要。BL-B01D1由SystImmune和百时美施贵宝联合开发，是一种具有潜在突破性的药物，旨在治疗尿路上皮癌（UC）、食管鳞状细胞癌（ESCC）和胆管癌（BTC）。这些研究包括对晚期患者以及接受过多次先前治疗的患者的研究结果，旨在展示BL-B01D1在安全性方面可控且具有疗效的信号。SystImmune首席医疗官Jonathan Cheng表示，这些数据支持BL-B01D1作为多功能治疗选择，可能满足有限治疗选择的患者未满足的医疗需求。SystImmune致力于通过临床试验推进这种疗法，并探索其作为单药治疗以及与其他药物联合使用的潜力，以改善全球癌症患者的预后。

在2024年9月7日至10日于美国圣地亚哥举行的国际肺癌研究协会（IASLC）世界肺癌大会（WCLC）上，拜耳公司宣布了其研究性药物BAY 2927088在HER2突变型非小细胞肺癌（NSCLC）治疗中的积极结果。这些结果来自正在进行的一期/二期SOHO-01研究的扩展部分，评估了BAY 2927088在晚期HER2突变型NSCLC患者中的安全性和初步疗效。BAY 2927088在改善HER2突变型NSCLC患者预后方面展现出潜力，该类型肺癌治疗选择有限，预后较差。研究显示，BAY 2927088在缓解率和持续时间上显示出有希望的初步疗效，同时安全性可控。这些数据支持了BAY 2927088在携带HER2突变的晚期NSCLC患者中的进一步研究。拜耳公司还宣布了全球三期SOHO-02试验的启动，该试验评估BAY 2927088作为一线治疗在携带HER2突变的晚期NSCLC患者中的疗效和安全性。

台湾制药公司Formosa Pharma成功向美国首次出口其新型眼科药物Clobetasol Propionate Ophthalmic Suspension，该药物由Bora Pharmaceuticals Ophthalmic生产，预计将于9月底开始商业化。该药物是首个获美国FDA批准使用超强效皮质类固醇clobetasol propionate的眼科药物。每年美国有近700万例眼科手术，眼科类固醇和类固醇组合药物市场价值13亿美元。Eyenovia公司正在进行APP13007的上市前活动。Formosa Pharma已获得台湾食药署的药品出口许可证，并积极与其他地区合作伙伴合作，为APP13007的全球商业化做准备。