9月4日，诺华宣布为了满足对治疗癌症的放射性药物疗法日益增长的需求，公司正在扩建升级位于美国印第安纳波利斯的生产基地，并计划在加利福尼亚州建设新工厂。 诺华表示，其位于印第安纳波利斯的新工厂已破土动工，计划生产核药关键成分放射性同位素。 印第安纳波利斯工厂将成为诺华在美国拥有的首个放射性同位素生产基地，而位于加利福尼亚的新工厂将成为诺华在美国布局的第三家核药生产工厂。

9月4日，市场监管总局发布《市场监管部门优化营商环境重点举措（2024年版）》（以下简称《重点举措》）。 《重点举措》首次将筑牢安全底线作为优化营商环境的重要内容，明确提出严防严管药品安全风险。 针对加快完善市场监管领域制度规则，《重点举措》提出，加快完善公平竞争制度规则，研究制定《关于药品领域的反垄断指南》，制定出台《横向经营者集中审查指引》；加快完善市场秩序制度规则，修订《市场监督管理严重违法失信名单管理办法》；加快完善“三品一特”制度规则，推动制修订《产品质量法》《药品管理法实施条例》《认证认可条例》等法律法规。

9月5日，CDE官网显示，诺和诺德长效生长激素——帕西生长素注射液的上市申请已获受理。 帕西生长素注射液（商品名：Sogroya）的活性药物成分为Somapacitan，这是一种人生长激素（hGH）的长效类似物，采用了已应用于延长胰岛素、GLP-1半衰期方面将近20年的蛋白质技术。 Sogroya于2020年8月28日获得 FDA 批准，用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD），值得一提的是，它是首款，获FDA批准的用于治疗成人生长激素缺乏症的长效制剂。

IN8bio将在所有职能领域以及纽约市和阿拉巴马州伯明翰的工厂裁减约49%的现有员工，同时削减高管团队和公司董事会的现金薪酬，以保留其现金资源，优化资源配置。 9月5日，致力于开发γ-δ T细胞免疫疗法的IN8bio公司宣布将通过管道优先级排序和裁员约49%来优化其资源配置。 预计本次裁员将产生约30万美元的一次性成本，其中几乎全部是与遣散费相关的现金支出，预计这些成本将在2024年第三季度发生。

科学界一直专注于治疗癌症、阿尔茨海默症、心脏病等影响大量人群的疾病的方法。 那么，那些不受关注的罕见疾病又如何呢？ 由于可以参与临床试验的患者数量稀少，这些疾病的药物研发过程也比常见疾病缓慢许多。

相比于正热的ADC领域，形式惨淡。 实体瘤CAR-T明星：3.25亿美元C轮融资。 2024年9月4日，Arsenal Biosciences （ArsenalBio） 宣布其完成了3.25 亿美元超额认购的 C 轮融资。

mRNA疫苗目前已经成为国内非常火热的赛道，随着mRNA技术的逐渐成熟，除了被应用于预防传染病外，该技术也同样有可能在一定程度上替代和补充蛋白质疗法，为治疗肿瘤、免疫疾病带来了新的解决方案。 mRNA疫苗的生产主要包括：DNA模板序列的设计与制备、mRNA原液的制备及纯化、LNP包裹等步骤。 随着质粒DNA需求的不断增加，如何优化发酵策略以实现较高的单位体积产量成为研发人员关注的焦点。

Crestone公司宣布，其新型药物CRS3123在治疗艰难梭菌感染（CDI）的2期临床试验中取得积极结果。该药物在临床试验中表现出良好的耐受性，且未出现严重不良事件。与安慰剂相比，CRS3123组的患者CDI复发率显著降低。该研究由加拿大卡尔加里大学的Dr. Thomas Louie主持，并得到英国利兹大学的支持。基于这些结果，美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）已行使与Crestone的现有协议中的选择权，提供450万美元的新资金支持CRS3123的开发。

Vivet Therapeutics宣布其基因疗法产品VTX-806获得欧盟孤儿药资格认定，用于治疗罕见神经退行性疾病CTX。该疗法通过腺相关病毒载体编码人类CYP27A1基因，在动物实验中显示出治疗潜力。公司已获得法国政府4900万欧元资金支持VTX-806的研发，包括临床试验和神经生物学生物标志物研究。CTX是一种罕见遗传疾病，目前尚无治愈方法，患者面临慢性腹泻、白质营养不良等症状。Vivet Therapeutics致力于开发针对罕见遗传代谢疾病的基因疗法，其平台利用重组腺相关病毒作为载体，已启动两个临床项目和四个临床前项目。

即将申报临床，进度转让 。 相较于利多卡因丙胺卡因乳膏，本产品可实现更快的麻醉效果，可随时停止给药提高灵活性，提高应用便利性及消费者体验。 美国售价$1106/支（8,046.70元）。

近日，一则关于“进口药从院内消失”的文章在社交媒体上疯传，引起各方讨论。 文章的主题是 “疗效好的进口药在医院遍寻不到，替代的仿制药疗效有限” 。 虽然文章描述的关于阿奇霉素的使用在临床领域有一些争论，文中描述的支原体肺炎的用药，一些临床医生表示，不管是国产还是进口的阿奇霉素对支原体肺炎都耐药，和是否进口关系不那么大。

随着生物医学研究的快速发展，单细胞测序与流式细胞术分别在解析基因表达和细胞群体鉴定方面发挥着重要作用。 单细胞测序在揭示细胞异质性方面独具优势，但缺乏对细胞表面标志物的解析能力。 流式细胞术则能对细胞表型进行多参数分析，但无法深入探讨基因表达动态。

LEO Pharma在德国德累斯顿举办的欧洲接触性皮炎学会（ESCD）大会上，展示了关于中度至重度慢性手部湿疹（CHE）的流行率、严重程度和治疗的新数据。这些数据来自CHECK研究，这是一项针对法国、西班牙、意大利、德国、加拿大和英国60,131名成年人的大规模跨国流行病学研究。CHECK研究结果显示，5.6%的参与者在过去12个月内自我报告患有CHE，而4.7%的参与者被医生诊断为CHE。另一项名为RWEAL的研究则分析了医生报告的治疗模式，发现超过90%的CHE患者使用了中、高或超高强度的局部皮质类固醇（TCS）。此外，LEO Pharma还分享了DELTA 1、2和3研究的最新3期临床试验结果，并计划举办一场以患者视角探讨CHE体验的研讨会。

Ora，全球领先的眼科合同研究组织（CRO），宣布与爱尔兰最大的私立眼科服务提供商——爱尔兰眼科手术研究所建立战略合作伙伴关系。这一合作恰逢欧洲临床研究的关键时期，旨在加速将新疗法推向市场，应对挑战性的眼科疾病。随着爱尔兰成为临床试验的潜力中心，该合作使爱尔兰眼科手术研究所成为创新临床研究的重要中心。Ora首席执行官保罗·科尔文表示，作为全球眼科研究领域的领导者，Ora荣幸地支持欧洲许多最具影响力的开发项目。Ora与爱尔兰眼科手术研究所的合作将提供优化的患者访问和高质量的临床数据，确保每个药物和设备项目都有最佳的成功机会。爱尔兰眼科手术研究所的曹纳斯博士表示，很高兴与眼科研究领域的领先者Ora合作，共同推进透明和道德的临床研究，以造福患者。Ora是一家全球性的眼科药物和设备开发公司，拥有北美、南美、欧洲和亚洲的办事处。爱尔兰眼科手术研究所是爱尔兰最大的私立眼科服务提供商，拥有5个临床站点，提供全面的眼科服务。

今年下半年，双抗药物成为出海的主角。 9月4日，岸迈生物与Vignette Bio公司就靶向BCMA的T细胞接合（TCE）分子EMB-06达成授权许可协议，岸迈生物授予Vignette在大中华区以外开发和商业化EMB-06的独家权利，而岸迈生物将保留EMB-06在大中华区的权利。 岸迈生物将以现金和Vignette股权的形式收取总计6000万美元的首付款对价，并将有权收取最多5.75亿美元的开发、上市和商业化的里程碑付款，以及基于净销售额的收入分成。

9月3日，中国农业科学院植物保护研究所组织召开靶向真菌几丁质修饰抑制剂研讨会暨成果转化签约仪式。 中国工程院院士、华东师范大学校长钱旭红，中国工程院院士、贵州大学校长宋宝安，中国农业科学院副院长孙坦出席活动并讲话。 孙坦表示，此次签约标志着植保所在几丁质生物合成机制理论突破基础上，开启了几丁质类农药的产业化步伐。

近日，人福医药集团旗下武汉人福创新药物研发中心有限公司获得国家药品监督管理局核准签发的HW071021片的《药物临床试验批准通知书》，批准本品开展临床试验，用于治疗晚期实体瘤。 HW071021片临床试验获批，将进一步丰富公司在抗肿瘤领域的创新产品管线。 公司将加快推进HW071021片的临床研究相关工作，为肿瘤患者带来更多的治疗选择。