日前，珀罗汀生物宣布基于自主知识产权的无细胞蛋白表达（CFPS）系统，进行非天然氨基酸定点插入蛋白表达相关服务，引起圈内广泛关注。 它能在哪些领域大显身手。 抗体药物偶联物（Antibody−drug conjugates, ADC）由单克隆抗体、高效细胞毒素及连接子组成。

骨骼肌约占动物体重的40%，在保持机体姿势和控制运动以及代谢调节等方面发挥着重要作用 【1】 。 线粒体形态/亚细胞分布异常往往是肌肉分化缺陷和肌肉疾病的一个重要标志 【4】 。 该研究鉴定了一个在骨骼肌中高表达的新蛋白PRR33 (Proline rich 33) ， 并发现PRR33可与细胞骨架中间丝蛋白DESMIN相互作用调控肌细胞分化过程中线粒体的排列及功能 。

近年来，详细检查癌症基因和分子特征的分子分析技术取得了一些进展，并且已为每位患者开发了针对个体的“个性化癌症医学”。 该项目的目的是尽快为更多的癌症患者提供更有效的治疗药物。 其中，MONSTAR项目对肺癌以外的实体瘤患者进行了各种大规模研究。

间充质干细胞 （Mesenchymal stem cell，MSC） 是存在于骨髓、脂肪、肌肉和脐带等组织中的多能干细胞，在肿瘤坏死因子 （TNF-α） 和干扰素 （IFN-γ） 等促炎细胞因子的刺激下可以发挥免疫抑制功能。 MSC的免疫抑制功能受到多种分子调节，其中诱导型一氧化氮合酶 （iNOS） 是介导小鼠MSC抑制T细胞、发挥免疫抑制功能的关键分子之一 【1-3】 。 TNF-α和IFN-γ等促炎细胞因子能诱导MSC的免疫抑制作用 【1】 。

帕金森病 （Parkinson's disease，PD） 是一种进行性神经退行性疾病，其病理特征包括黑质中多巴胺能神经元的丧失以及称为路易体的蛋白质内含物的积聚。 CL的异常与多种神经系统疾病相关 【3-5】 。 鉴于CL、线粒体功能以及神经系统疾病之间的关联，迫切需要深入研究调控CL含量的因素。

然而，尽管PD-1抗体可以通过恢复T细胞功能增强抗肿瘤免疫应答，许多患者在治疗中仍会出现治疗抵抗现象。 马春红教授及其研究团队长期关注免疫检查点分子Tim-3。 近日，山东大学基础医学院的 李春阳 副教授和 马春红 教授作为共同通讯作者在 Cell Reports Medicine 上发表了题为 Soluble Tim-3 serves as a tumor prognostic marker and therapeutic target for CD8 + T cell exhaustion and anti-PD-1 resistance 的研究论文。

BioArctic AB宣布，其研发的针对帕金森病等疾病的药物候选物exidavnemab的两项1期临床试验结果已发表在《临床药理学杂志》上。这项研究由BioArctic与AbbVie合作进行，旨在评估候选药物的安全性、耐受性和药代动力学。研究涉及98名来自不同族裔背景的志愿者，其中85人接受了exidavnemab的治疗，剂量从100至6000毫克静脉注射或300毫克皮下注射。结果显示，exidavnemab总体上具有良好的耐受性，半衰期约为30天，对α-突触蛋白的病理聚集形式具有高亲和力和选择性，有助于在脑中维持高目标结合。这些数据支持了exidavnemab的继续临床开发，BioArctic期待今年晚些时候开始2a期研究。

2024年8月11日，山东省转化医学学会产学研融合发展分会成立大会暨首届创新转化院长论坛在济南成功举办，省内外80余名专家教授及与会代表参加会议。 康华生物总经理杨帆当选为山东省转化医学学会产学研融合发展分会第一届委员会委员。 展望未来，康华生物将继续深化产学研融合发展，不断加强与高校和科研院所的合作，推动医学科研和临床实践的创新发展，为转化医学和卫生健康事业的发展贡献力量。

近日，长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）旗下产品GenSci098注射液（人源化抗TSHR拮抗型单克隆抗体）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验申请（IND）默示许可，拟开展治疗甲状腺眼病的临床试验。 仅仅20天前的2024年8月6日，GenSci098注射液在同一适应症的临床试验申请已获得国家药品监督管理局批准。 金赛药业旗下治疗用生物制品1类新药GenSci098注射液，通过特异性结合促甲状腺激素受体（TSHR），阻断其与自身抗体结合引发炎症因子的释放和透明质酸的生成。

格拉德斯通研究所（Gladstone Institutes）和创新基因组研究所（Innovative Genomics Institute）的Jennifer Doudna实验室的科学家们对近 7 万种鲜为人知的病毒蛋白提出了新的见解，这些见解最终将有助于开发新的抗病毒疗法。 现在，由Jennifer Doudna博士领导的格莱斯顿研究所和创新基因组学研究所的一组科学家利用计算工具预测了近7万种病毒蛋白质的三维形状。 研究人员将这些三维形状与功能已知的蛋白质结构相匹配。

2024年1-7月， 国内 共有1 6家抗体药相关企业完成融资 。 从融资轮次看， 从天使轮到IPO的均有 ；从融资金额看， 从数千万到数亿元不等 。 7月31日，上海洛启生物医药技术有限公司宣布完成近2亿元人民币B2轮融资，本轮融资由启明创投领投，黄埔生物医药基金、九域投资参与，老股东盛迪投资持续加码。

新加坡药品监管机构卫生科学局（HSA）正式批准了Bavarian Nordic公司生产的JYNNEOS®（MVA-BN）疫苗，用于预防天花和猴痘疾病，适用于18岁及以上高风险感染人群。此举标志着JYNNEOS在新加坡的全面批准，此前该疫苗已在多个国家作为紧急使用授权疫苗提供。Bavarian Nordic公司总裁兼首席执行官Paul Chaplin表示，公司将继续与其他国家的监管机构合作，扩大疫苗的可用性，并支持世界卫生组织和非洲疾控中心，确保疫苗在非洲大陆的快速可用。MVA-BN疫苗是一种非复制型天花疫苗，也是美国、瑞士、新加坡、加拿大、欧盟/欧洲经济区以及英国批准的唯一猴痘疫苗。该疫苗最初由Bavarian Nordic公司与美国政府合作开发，以确保为包括免疫抑制者在内的整个人群提供天花疫苗。Bavarian Nordic公司已长期向国家储备库供应疫苗，并在2022-2023年猴痘疫情期间，支持政府和超国家组织，将疫苗的可用性扩展到全球70多个国家。

近日，上海爱科百发生物医药技术股份有限公司（以下简称“爱科百发”）CEO邬征博士于8月22日在美国波士顿召开的第8届IPF峰会上发表了主题报告“Development of Next Generation Broadly Active IPF Drug AK3280”。 邬博士在大会上报告了新一代抗纤维化药物AK3280的临床前和临床研究进展，特别是在特发性肺纤维化受试者中开展的2期随机双盲多中心临床研究，并宣布这项研究已完成全部受试者入组。 爱科百发将不懈努力，致力于开发治疗呼吸系统和肺部疾病的创新药物研发。

8 月 27 日，NMPA 官网显示，恒瑞医药 IL-17A 单抗 夫那奇珠单抗 的上市申请（ CXSS2300026 ）已获得批准，用于治疗 成人中重度斑块型银屑病 。 夫那奇珠单抗（ SHR-1314 ）是恒瑞医药自主研发的一款人源化 IgG1 抗 IL-17A 单克隆抗体药物，它可与 IL-17A 结合后抑制下游细胞因子，阻断炎症信号传导。 Insight 数据库预测该申请有望于 2025 年第二季度获批。

8 月 27 日，NMPA 官网显示，药明巨诺 CD19 靶向 CAR-T 细胞疗法瑞基奥仑赛 第三项适应症 获批上市，用于治疗成人复发/难治性套细胞淋巴瘤（ r/r MCL ） （ 受理号： CXSS2400002 ） 。 2022 年 10 月，获批治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或 24 个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL）；。 针对 r/r MCL，药明巨诺在 2022 ASH 年会上公布了该适应症的 II 期临床数据结果。

8 月 27 日，NMPA 官网显示，传奇生物递交的 西达基奥仑赛注射液 的上市申请已获得批准 （受理号：CXSS2200094） ，用于治疗 既往接受过一种蛋白酶抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤。 Insight 数据库显示，此前中国已经有 5 款 CAR-T 获批，西达基奥仑赛是第 6 款在国内获批的 CAR-T，也是全球 首个且唯一 获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的 B 细胞成熟抗原 （BCMA） 靶向疗法。 此前，传奇生物合作伙伴强生曾预测西达基奥仑赛今年的销售额将达到 10 亿美元，跻身「十亿美元分子」之列。

近日，博瑞生物公布其 自主研发的 BGM0504 注射液治疗 2 型糖尿病的 Ⅱ 期临床试验 （登记号：CTR202232464） 详细数据。 结果显示，其降糖和减重效果均优于司美格鲁肽， 并达成预期目标。 该 Ⅱ 期临床是一项在中国 2 型糖尿病患者中进行的随机、双盲、安慰剂及阳性药平行对照、对此给药剂量递增的研究， 阳性对照药为司美格鲁肽注射液 1.0 mg。