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  • Genethon 和 Hansa Biopharma 宣布启动imlifidase 作为 GNT-0003 预处理严重 Crigler-Najjar 综合征的 2 期试验
    研发注册政策
    Genethon 和 Hansa Biopharma 宣布启动imlifidase 作为 GNT-0003 预处理严重 Crigler-Najjar 综合征的 2 期试验
    Hansa Biopharma和Genethon宣布启动了一项针对Crigler-Najjar综合征患者的GNT-018-IDES Phase 2临床试验，旨在评估Genethon的基因疗法GNT-0003在预先使用Hansa的imlifidase（一种独特的抗体裂解酶）治疗后的疗效和安全性。该试验针对的是具有预先形成的针对AAV8的抗体（抗AAV抗体）的严重Crigler-Najjar综合征患者。这一合作标志着Hansa Biopharma在推动更多患者从基因疗法中受益的重要里程碑，同时Genethon也强调了其在理解和控制AAV免疫反应方面的先驱研究，以使基因疗法更有效并增加可访问的患者数量。
    美通社
    2024-12-03
    硫唑酸 Hansa Biopharma AB
  • 燃石医学公布 2024 年第三季度财务业绩
    医投速递
    燃石医学公布 2024 年第三季度财务业绩
    Burning Rock Biotech Limited发布2024年9月30日止的三个月财务报告，公司专注于将下一代测序（NGS）技术应用于精准肿瘤学领域。近期业务更新包括在2024年世界肺癌大会上展示研究结果，与MGI Tech Co., Ltd签署战略合作协议，以及与Dizal合作开发的EGFR外显子20插入突变（exon20ins）伴随诊断（CDx）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。2024年第三季度总收入为1.286亿元人民币（约合1830万美元），同比增长0.8%；研发费用同比下降41.3%，至4920万元人民币（约合700万美元）；净亏损为3570万元人民币（约合510万美元）。
    Biospace
    2024-12-03
    国家药品监督管理局 EGFR 迪哲（江苏）医药股份有限公司 广州燃石医学检验所有限公司
  • Smart Immune 和 SEQENS 的 CELLforCURE 合作实现SMART101临床批次制造的工业化
    交易并购
    Smart Immune 和 SEQENS 的 CELLforCURE 合作实现SMART101临床批次制造的工业化
    Smart Immune与CELLforCURE达成战略合作，旨在扩大SMART101生产规模，支持其临床试验。SMART101是一款针对急性白血病和原发性免疫缺陷症的创新疗法，正在欧盟和美国进行I/II期临床试验。合作将加强Smart Immune在巴黎MEARY细胞和基因治疗中心及恩克儿童医院的能力，以应对2025年患者纳入量的快速增长。CELLforCURE将带来其商业制造经验，助力Smart Immune的ProTcell平台发展。此外，双方将共同推进中间制造工艺的转移，以实现生产流程的自动化升级。此举旨在加速患者对创新细胞疗法的获取，同时保持法国和欧洲在先进疗法制造方面的卓越地位。CELLforCURE作为一家CDMO，拥有丰富的细胞疗法制造经验，将制造SMART101的临床批次。
    GlobeNewswire
    2024-12-03
    急性白血病
  • 忱芯科技完成数亿元B轮融资，打破碳化硅功率半导体测试设备海外垄断
    医药投融资
    忱芯科技完成数亿元B轮融资，打破碳化硅功率半导体测试设备海外垄断
    2024年12月3日，忱芯科技已完成数亿元B轮融资。本轮融资由国投创业领投，阳光融汇资本和老股东火山石投资跟投。本轮融资将主要用于公司前瞻产品研发、新产品量产及全球化业务布局。
    阳光融汇资本
    2024-12-03
    国投创业 火山石投资 融汇资本 忱芯科技（上海）有限公司
  • Jasper Therapeutics 宣布 Briquilimab 治疗哮喘的 1b/2a 期 ETESIAN 临床研究中出现首例患者给药
    研发注册政策
    Jasper Therapeutics 宣布 Briquilimab 治疗哮喘的 1b/2a 期 ETESIAN 临床研究中出现首例患者给药
    Jasper Therapeutics宣布在ETESIAN研究中对首名哮喘患者进行了briquilimab单剂量皮下注射的给药，这是该公司针对由肥大细胞驱动的疾病如慢性自发性荨麻疹、慢性诱导性荨麻疹和哮喘开发的抗体疗法。ETESIAN研究是一项单剂量双盲、安慰剂对照的挑战性研究，旨在评估briquilimab在哮喘患者中的疗效和安全性。Jasper的CMO Edwin Tucker表示，这是Jasper第三个评估briquilimab在由不受欢迎的肥大细胞活动驱动的炎症疾病中的临床项目。该研究预计将在加拿大7个地点招募约30名患者，主要目标是证明在哮喘中使用潜在治疗剂量的概念验证，以指导未来针对更广泛哮喘人群的试验。Jasper正在进行的临床试验中，briquilimab在超过160名给药受试者和健康志愿者中显示出疗效和安全性，包括慢性诱导性荨麻疹、作为严重联合免疫缺陷症、急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征、范可尼贫血和镰状细胞性贫血的预处理剂。
    Biospace
    2024-12-03
    哮喘 急性髓系白血病 镰状细胞性贫血 Jasper Therapeutics Inc 范可尼贫血
  • Sirius Therapeutics 宣布其 FX XI siRNA 获得有前景的 I 期临床数据，这是一种用于血栓栓塞性疾病的长效下一代抗凝剂
    研发注册政策
    Sirius Therapeutics 宣布其 FX XI siRNA 获得有前景的 I 期临床数据，这是一种用于血栓栓塞性疾病的长效下一代抗凝剂
    Sirius Therapeutics宣布其下一代siRNA疗法SRSD107在预防治疗血栓栓塞性疾病（如心肌梗死、缺血性卒中、静脉血栓栓塞）的I期临床试验初步数据显示出良好的前景。该研究在圣地亚哥举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上以海报形式展示。SRSD107旨在抑制凝血因子XI（FXI），一种在凝血途径中具有降低血栓形成潜力的蛋白质，同时不显著增加出血风险。试验结果表明，SRSD107安全且耐受性良好，具有典型的siRNA产品的药代动力学参数。试验提供了强有力的基础，为II期临床试验奠定了基础。研究是一项单中心、随机双盲、安慰剂对照研究，旨在评估皮下注射SRSD107在40名健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SRSD107表现出良好的安全性和耐受性，FXI抗原和活性显著降低，凝血时间显著增加，表明具有持久的抗凝血效果和降低出血风险。Sirius Therapeutics致力于将siRNA技术转化为慢性病患者的变革性治疗。
    Biospace
    2024-12-03
    缺血性卒中 factor XI 靖因药业（上海）有限公司 心肌梗死
  • Protara Therapeutics 将于 2024 年 12 月 5 日星期四举办电话会议和网络直播，以审查 TARA-002 在 NMIBC 患者中的 2 期 ADVANCED-2 试验的新中期数据
    研发注册政策
    Protara Therapeutics 将于 2024 年 12 月 5 日星期四举办电话会议和网络直播，以审查 TARA-002 在 NMIBC 患者中的 2 期 ADVANCED-2 试验的新中期数据
    Protara Therapeutics将于2024年12月5日召开电话会议和直播，讨论正在进行中的Phase 2开放标签ADVANCED-2试验的新数据，该试验评估了TARA-002在非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）患者中的疗效。数据将在同日举行的泌尿外科肿瘤学会第25届年会上展示。TARA-002是一种针对NMIBC和淋巴管畸形（LMs）的细胞疗法，已获得美国食品和药物管理局的罕见儿科疾病指定。试验旨在评估TARA-002对BCG无反应或对BCG治疗不敏感的NMIBC患者的治疗效果。
    Biospace
    2024-12-03
    平滑肌肉瘤 TARA-002 Protara Therapeutics Inc
  • Anima Research 获得法国巴黎银行 Fortis Private Equity 的投资，以支持其在欧洲行业领先的临床试验业务扩张
    医药投融资
    Anima Research 获得法国巴黎银行 Fortis Private Equity 的投资，以支持其在欧洲行业领先的临床试验业务扩张
    欧洲领先的临床试验中心Anima Research宣布获得BNP Paribas Fortis Private Equity的投资，支持其在欧洲扩大临床试验业务。Anima在欧洲临床试验领域表现卓越，患者招募和保留率远超行业平均水平，其业务模式注重专业经验和患者导向的招募方式。此次融资为股权投资，投资者成为少数股东，反映了Anima的增长潜力，并为其在荷兰（2025年）和德国（2026年）开设新站点以及未来可能进入美国市场提供资源。Anima的创始人兼首席执行官Erik Buntinx表示，与BNP Paribas Fortis Private Equity的合作是Anima发展的重要里程碑，将有助于其将成功模式推广至欧洲及更远地区。BNP Paribas Fortis Private Equity投资经理Sven Vermeulen表示，Anima致力于改善临床试验交付、提升患者结果和推广可持续医疗实践，与公司的ESG框架完美契合。
    Biospace
    2024-12-03
  • Dermata 完成首个针对痤疮的 Pivotal DMT310 3 期 STAR-1 临床试验的入组
    研发注册政策
    Dermata 完成首个针对痤疮的 Pivotal DMT310 3 期 STAR-1 临床试验的入组
    Dermata Therapeutics宣布成功完成其关键性3期STAR-1临床试验的招募，该试验针对DMT310，一种新型每周一次的局部产品，用于治疗中重度痤疮。STAR-1研究是两项3期研究中的第一项，如果结果积极，将支持DMT310的新药申请。DMT310基于淡水海绵，具有多种作用机制，包括机械成分和化学化合物，用于治疗炎症性皮肤病。该研究预计将在2025年3月提供主要结果。美国每年有超过3000万痤疮患者寻求治疗，DMT310有望解决现有治疗方法的局限性。
    Biospace
    2024-12-03
    痤疮
  • BioCytics 获得 ScaleReady（TM） 的 G-Rex（R） 资助
    医药投融资
    BioCytics 获得 ScaleReady（TM） 的 G-Rex（R） 资助
    BioCytics公司荣获ScaleReady颁发的10万美元G-Rex资助，以支持其开发基于G-Rex的cGMP制造工艺，用于生产免疫细胞组分，这是BioCytics平台疗法治疗肿瘤的关键成分。该疗法涉及从患者自身免疫细胞中分离、扩增和激活特定组分以对抗癌症。这项资助是ScaleReady 2000万美元资助计划的一部分，旨在推进细胞和基因治疗（CGT）的开发和制造。BioCytics首席科学官Renaud Warin博士表示，这笔资助将加速其针对实体瘤的IND免疫组分BCyIF1的开发。ScaleReady商业总监Josh Ludwig表示，这是ScaleReady超越传统商业模式，为推进细胞和基因治疗领域做出贡献的又一例证。
    美通社
    2024-12-03
    肿瘤 恶性肿瘤 实体瘤 ScaleReady LLC
  • 诺和诺德将在第 66 届美国血液学会 （ASH） 年会上展示镰状细胞病和血友病试验的新数据
    研发注册政策
    诺和诺德将在第 66 届美国血液学会 （ASH） 年会上展示镰状细胞病和血友病试验的新数据
    Novo Nordisk在即将举行的美国血液学会（ASH）第66届年会和展览会上将展示13项摘要，其中3项将在口头报告中呈现。这些摘要涉及etavopivat在镰状细胞病成人及青少年患者中的安全性和疗效评估、Mim8预防性治疗在A型血友病患者中的应用效果、以及concizumab在A型或B型血友病患者中的安全性和疗效研究。etavopivat是一种用于治疗镰状细胞病的口服小分子药物，Mim8和concizumab则是用于治疗血友病的药物。Novo Nordisk表示，这些新数据将为全球罕见血液疾病患者提供新的治疗选择。
    Biospace
    2024-12-03
    血友病 镰状细胞病 因子 VIII 缺乏 康赛珠单抗 Etavopivat
  • Jupiter Neurosciences， Inc. 宣布完成 1100 万美元的首次公开募股
    医药投融资
    Jupiter Neurosciences， Inc. 宣布完成 1100 万美元的首次公开募股
    Jupiter Neurosciences，一家专注于神经炎症治疗的临床阶段制药公司，近日宣布完成其首次公开募股，发行了275万股普通股，每股价格为4美元，筹集了1100万美元的毛收入。公司股票于2024年12月3日在纳斯达克资本市场开始交易，股票代码为“JUNS”。公司将利用募资净收入支持其产品JOTROL™在帕金森病患者中的II期临床试验，加速在东南亚的业务活动，以及支付研发费用、偿还债务、维持营运资金等。
    Biospace
    2024-12-03
    帕金森病
  • TRIO Pharmaceuticals 完成 310 万美元融资，以推进癌症治疗管线
    医药投融资
    TRIO Pharmaceuticals 完成 310 万美元融资，以推进癌症治疗管线
    TRIO Pharmaceuticals成功完成3100万美元融资，由Friedman Bioventure Fund（FBVF）领投，MMRF的Myeloma Investment Fund（MIF）等机构跟投。公司致力于开发针对癌症的bispecific抗体，其TRAILBody和TIE-ADC平台具有高活性和选择性。投资将用于扩大临床前活动，推进药物研发。Friedman Bioventure Fund和Myeloma Investment Fund均致力于推动癌症治疗创新，FBVF专注于早期生物技术公司，MIF专注于血液和骨髓癌症治疗。MMRF是全球最大的专注于多发性骨髓瘤研究的非营利组织，已投入6亿美元用于研究，推动15多种FDA批准的疗法上市。
    Biospace
    2024-12-03
    恶性肿瘤 多发性骨髓瘤
  • Lipella Pharmaceuticals 宣布在 CUREUS 上发表关于口腔扁平苔藓非甾体治疗
    研发注册政策
    Lipella Pharmaceuticals 宣布在 CUREUS 上发表关于口腔扁平苔藓非甾体治疗
    Lipella Pharmaceuticals发布了一篇同行评审论文，探讨局部给药治疗口腔扁平苔藓（OLP）的潜在治疗方法，重点关注局部钙调神经磷酸酶抑制剂（TCIs）如他克莫司。该论文强调Lipella研发的新疗法LP-310（他克莫司的口腔漱口水配方）的潜力，旨在为OLP提供局部治疗效果，同时最小化全身暴露。LP-310目前正在进行一项针对成人OLP患者的IIa期多中心临床试验，以评估其安全性、耐受性和疗效。该研究旨在为OLP患者提供一种新的治疗选择，以解决这一疾病未满足的需求。
    Biospace
    2024-12-03
    他克莫司 Lipella Pharmaceuticals Inc
  • COUR Pharmaceuticals 与 Genentech 达成合作和许可协议，以开发和商业化用于治疗自身免疫性疾病的产耐受性疗法
    交易并购
    COUR Pharmaceuticals 与 Genentech 达成合作和许可协议，以开发和商业化用于治疗自身免疫性疾病的产耐受性疗法
    COUR Pharmaceuticals与罗氏集团旗下的Genentech达成战略合作和许可协议，共同开发COUR的专利耐受性纳米颗粒治疗药物，用于治疗自身免疫性疾病。COUR将获得4000万美元的前期和近端里程碑付款，以及可能超过9亿美元的额外开发、商业和净销售额里程碑付款，还有按比例的净销售额分成。COUR负责临床前开发和生产技术转移，而Genentech负责临床试验、监管申报和商业化。COUR致力于开发针对自身免疫性疾病的创新疗法，目前正在进行多项临床试验，包括肌无力、1型糖尿病、乳糜泻和原发性胆汁性胆管炎。
    Biospace
    2024-12-03
    免疫系统疾病 原发性胆汁性胆管炎 Genentech Inc 乳糜泻 肌无力
  • SeaStar Medical 启动 Sentara Norfolk 综合医院并提供成人 AKI 关键试验的入组更新
    研发注册政策
    SeaStar Medical 启动 Sentara Norfolk 综合医院并提供成人 AKI 关键试验的入组更新
    SeaStar Medical Holding Corporation宣布在弗吉尼亚州诺福克的Sentara Norfolk General Hospital启动了其NEUTRALIZE-AKI关键试验的第13个活跃站点。11月份，该试验招募了9名危重成人急性肾损伤（AKI）患者，使总招募人数达到65人。NEUTRALIZE-AKI试验正在评估公司专有治疗选择性细胞趋化装置（SCD）在200名AKI成年患者中的安全性和有效性，这些患者正在重症监护室（ICU）接受连续肾脏替代治疗（CRRT）。SeaStar Medical首席执行官Eric Schlorff表示，SCD已获得FDA突破性设备指定，并预计在美国每年约21万AKI成人患者中，SCD的年销售额可达10亿美元。该公司的选择性细胞趋化装置（SCD）是一种专利的细胞导向体外装置，在CRRT期间通过免疫调节技术选择性地靶向促炎中性粒细胞和单核细胞，减少超炎症环境。
    GlobeNewswire
    2024-12-03
    Seastar Medical Inc Sentara Norfolk Gene
  • AlveoGene 的新型吸入基因疗法 AVG-002 因致命的新生儿表面活性剂蛋白 B （SP-B） 缺乏症而获得 FDA 孤儿药资格认定
    研发注册政策
    AlveoGene 的新型吸入基因疗法 AVG-002 因致命的新生儿表面活性剂蛋白 B （SP-B） 缺乏症而获得 FDA 孤儿药资格认定
    AlveoGene公司宣布，其针对新生儿致命性表面活性蛋白B（SP-B）缺乏症的吸入性基因疗法AVG-002获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。SP-B缺乏症是一种罕见的单基因遗传疾病，会导致新生儿呼吸窘迫综合征，目前治疗手段有限。AVG-002利用InGenuiTy®技术，通过呼吸道给药将功能性SP-B基因直接递送到新生儿深部肺泡区域，有望提供终身治疗。公司正在推进AVG-002的临床开发，预计2028年提交上市申请。
    Biospace
    2024-12-03
    新生儿呼吸窘迫综合征
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