【ChiCTR2000031254】一项ACT001胶囊在复发性视神经脊髓炎谱系疾病相关性视神经炎受试者中安全性和药代动力学的开放、剂量递增I/IIa期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2000031254

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

化学药

规范名称

sphaelactone dimethylamine fumarate胶囊

首次公示信息日的期

2020-03-26

临床申请受理号

靶点

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适应症

复发性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）相关性视神经炎（ON）

试验通俗题目

一项ACT001胶囊在复发性视神经脊髓炎谱系疾病相关性视神经炎受试者中安全性和药代动力学的开放、剂量递增I/IIa期临床研究

试验专业题目

一项ACT001胶囊在复发性视神经脊髓炎谱系疾病相关性视神经炎受试者中安全性和药代动力学的开放、剂量递增I/IIa期临床研究

申办单位信息

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300380

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临床试验信息

试验目的

主要目的： 1) 评估NMOSD-ON受试者口服ACT001的安全性和耐受性。 2) 评估NMOSD-ON受试者单次及多次给药后ACT001及其主要代谢产物的药代动力学特征。次要目的： 1) 初步评估ACT001的中枢神经系统抗炎、减少复发作用。 2) 为II期试验探索推荐剂量。探索性目的：评估给药前后视觉功能、水通道蛋白4抗体（AQP4 IgG）的滴度（或浓度）以及其他生物标志物的变化。

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

Ⅰ期+Ⅱ期

随机化

非随机试验

盲法

不适用

试验项目经费来源

有一部分为政府资助，其余为自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2020-04-29

试验终止时间

2023-02-28

是否属于一致性

入选标准

1. 符合2015年国际NMO诊断小组（IPND）制定的NMOSD诊断标准；并且经检测血清AQP4-IgG呈阳性。 2. 既往有过视神经炎（符合视神经炎治疗研究[ONTT]关于ON诊断标准）发作，并在既往发病时给予过激素冲击治疗。 3. 年龄≥18周岁，性别不限。 4. 筛选时扩展残疾状态量表（EDSS）评分在0-6.5之间（含0和6.5）。 5. 筛选和基线时器官功能正常：中性粒细胞≥1.5×109/L，血小板≥100×10^9/L，血红蛋白≥10 g/dL；总胆红素≤ 1.5x 正常值上限（ULN）；丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）<2.5？ULN；血浆肌酐≤ 1.5 × ULN；QTc< 450 ms（男性），或QTc< 470 ms（女性）。 6. 女性患者还需符合以下标准才可考虑入组： a) 无生育能力，定义为：曾接受子宫切除术或双侧卵巢切除术，或曾接受双侧输卵管结扎，或已绝经（完全停经≥1年）。 b) 具有生育能力，但筛选时血清妊娠检测呈阴性（首次研究药物给药前7天内），并同意在入组研究前和研究期间采取经医学认可的避孕措施（如宫内节育器，避孕药或避孕套），直至末次研究药物给药后30天。 7. 性能力活跃的男性患者必须同意采取屏障避孕措施或完全禁欲。 8. 入组研究前同意书面签署知情同意书。；

排除标准

1. 患有无法控制的感染，例如肺部感染、尿路感染、腹腔感染、胆道感染、感染性脑膜炎、蜂窝织炎、脓肿等，体温≥38℃； 2. 在入组前6个月内患有严重心脏疾病，例如不稳定型心绞痛、心肌梗死、心脏衰竭（纽约心脏病协会心功能分级>II级）或脑卒中（腔性梗塞除外）； 3. 已知对ACT001或其类似化合物，或ACT001处方中任何组分过敏者； 4. 既往3个月内接受过或正在接受免疫抑制剂（例如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、环磷酰胺、甲氨喋呤、米托蒽醌、他克莫司、环孢素A等）、生物制剂（例如利妥昔单抗、托珠单抗、依库珠单抗等）或进行过血浆置换治疗； 5. 筛选和基线时药物无法控制的高血压患者（收缩压≥140 mmHg，舒张压≥90 mmHg）； 6. 筛选时药物无法控制的糖尿病患者（糖化血红蛋白[HbA1c] ≥ 7%），以及基线时，经研究者判断为药物无法控制的糖尿病者； 7. 首次给药前4周内接受过重大手术； 8. 处于妊娠或哺乳期的女性； 9. 存在人免疫缺陷病毒（HIV）或活动性的乙型肝炎（乙肝病毒表面抗原[HBsAg]阳性或乙肝病毒[HBV]-DNA阳性）或丙型肝炎（丙肝病毒[HCV]抗体阳性）或结核病（包括结核病史、活动性结核、潜伏性结核、结核感染T-spot阳性）或梅毒（梅毒螺旋体抗体阳性）的患者将被排除；为安全起见，对于HBsAg和HBV-DNA呈阴性，但乙肝e抗体（HBeAb）或乙肝核心抗体（HbcAb）为阳性的患者，必须在基线和每个治疗周期随访一次HBV-DNA，否则需被排除； 10. 获取本次试验知情同意书的时间与距离患者退出上一个临床试验的时间相距小于4周的患者； 11. 既往有明确的精神障碍史； 12. 经研究者判断具有不适合参与本研究的其他原因。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国人民解放军总医院第一医学中心

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100039

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