【CTR20190626】研究药物在NTRK阳性儿童受试者的有效性和安全性

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基本信息

登记号

CTR20190626

试验状态

已完成

药物名称

硫酸拉罗替尼口服溶液

药物类型

化学药

规范名称

硫酸拉罗替尼口服溶液

首次公示信息日的期

2019-07-04

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

NTRK融合基因阳性实体肿瘤

试验通俗题目

研究药物在NTRK阳性儿童受试者的有效性和安全性

试验专业题目

晚期实体瘤或原发性中枢神经系统肿瘤儿童患者口服TRK抑制剂larotrectinib I/II期研究

申办单位信息

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联系人邮编

100020

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临床试验信息

试验目的

本研究是验证Larotretinib在儿童肿瘤患者中的安全性。该肿瘤必须存在特定(NTRK)基因改变。研究药物限制肿瘤细胞中NTRK基因的活性而治疗肿瘤。研究的第一部分(I期)验证儿童受试者中，剂量的安全性，药物在体内的吸收和改变，对于肿瘤的作用。第二部分(II期)主要目的是药物治疗的作用及其时长。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 5 ；国际: 159 ；

实际入组人数

国内: 18 ；国际: 155 ；

第一例入组时间

2020-04-14;2015-12-16

试验终止时间

2026-07-15

是否属于一致性

否

入选标准

1.I期（已关闭）：剂量递增：在C1D1，患者从出生至21岁间，有局部晚期或转移性实体瘤或原发性CNS肿瘤，且肿瘤复发、进展或对现有治疗无应答，没有标准的或可用的系统性根治治疗,或：刚出生及更大的婴儿，被诊断为恶性肿瘤且有记录证实NTRK融合基因，肿瘤已进展或对现有疗法无应答，且无标准的或可用的根治疗法。或：研究者认为通过损伤外形手术或截肢才能实现完整手术切除的局部晚期IFS患者。 I期剂量递增队列停止入组。；2.剂量扩展：除上述入选标准外，有资格入组本队列的患者必须为有记录证实NTRK融合基因的恶性肿瘤患者，IFS、CMN或SBC患者除外。入组本队列的IFS、CMN或SBC患者需有通过FISH或RTPCR检测出ETV6重排或通过NGS检测出NTRK融合的证据。；3.II期：C1D1时刚出生及更大的患有局部晚期或转移性IFS的婴儿患者，局部晚期IFS患者需经研究者判断后认为通过损伤外形手术或截肢方可达到完整的手术切除，通过FISH或RT-PCR记录的ETV6重排（或与申办方讨论后的NTRK3重排），或通过记录的NTRK融合（如NGS）。或：C1D1时刚出生至21岁的局部晚期或转移性实体瘤或原发性CNS肿瘤患者，肿瘤已复发、已进展或对现有疗法无应答，并且无标准的或可用的系统性根治疗法，已证实NTRK融合基因（例如通过NGS），或为IFS、CMN或SBC时通过FISH或RT-PCR证实ETV6重排（经与申办者讨论后的NTRK3重排）。NTRK融合基因阳性良性肿瘤患者也有入组资格。或：（包括扩展阶段）肿瘤诊断为儿童患者的典型组织学类型和NTRK融合基因的21岁以上的潜在患者，在当地研究中心的研究者与申办方进行讨论后，可考虑入组。；4.原发性CNS肿瘤或脑转移患者；5.Karnofsky（≥16岁）或Lansky（<16岁）体力状态评分至少为50。；6.具有足够的血液功能；7.具有足够的肝肾功能；

排除标准

1.在C1D1前14天（2周）内接受过大手术；2.具有临床意义的活动性心脏血管疾病，或C1D1前6个月内有心肌梗死病史；目前存在心肌病；或当前校正心率后的QT间期（QTc）延长>480毫秒。；3.未控制的活动性全身性细菌、病毒或真菌感染。；4.目前使用强细胞色素P450 3A4（CYP3A4）抑制剂或诱导剂进行治疗。允许以稳定剂量接受酶诱导抗癫痫药物（EIAED）和地塞米松诱治疗CNS肿瘤或转移。；5.仅限II期：前期接受已获批或试验性靶向原肌球蛋白相关激酶（TRK）的酪氨酸激酶抑制剂治疗时出现疾病进展，包括恩曲替尼、克唑替尼和莱斯他尼。接受一种TRK抑制剂不到28天的治疗并因不耐受而停药的患者仍有入选资格。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中山大学肿瘤防治中心

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

510060

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