ChiCTR2600127163
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2026-06-25
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朗格罕细胞组织细胞增生症
芦沃美替尼在儿童朗格罕细胞组织细胞增生症中的有效性及安全性研究
芦沃美替尼在儿童朗格罕细胞组织细胞增生症中的有效性及安全性研究
评估并比较芦沃美替尼与研究者选择的治疗方案在治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者时的客观缓解率（Objective Response Rate, ORR）。
随机平行对照
上市后药物
随机化分层因素为危险度分层， 随机化分配表由统计学家生成。
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上海复星医药产业发展有限公司
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2026-07-01
2029-06-03
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1.年龄＜18 岁（含）。 2.经实验室组织学确诊的初诊LCH患者。 3.能提供足够数量的肿瘤组织标本和外周血用于以下生物标志物的中心实验室检测：包括但不限于ERBB3、BRAF、ARAF、HRAS、KRAS、NRAS、MEK（MAP2K1和MAP2K2)及其他MEK上游基因。若患者无法提供组织标本，可接受当地实验室的MAPK信号通路基因检测结果。 4.预期生存期至少3 个月。 5.Lansky(≤15岁）和Karnofsky(≥16岁）体能得分≥50。 6.患儿家长和（或）患儿同意接受该方案治疗并签署知情同意书。 1.年龄＜18 岁（含）。2.经实验室组织学确诊的初诊LCH患者。3.能提供足够数量的肿瘤组织标本和外周血用于以下生物标志物的中心实验室检测：包括但不限于ERBB3、BRAF、ARAF、HRAS、KRAS、NRAS、MEK（MAP2K1和MAP2K2)及其他MEK上游基因。若患者无法提供组织标本，可接受当地实验室的MAPK信号通路基因检测结果。4.预期生存期至少3 个月。5.Lansky(≤15岁）和Karnofsky(≥16岁）体能得分≥50。6.患儿家长和（或）患儿同意接受该方案治疗并签署知情同意书。；
请登录查看1.既往接受过如下治疗之一的患者： (1)开始研究药物治疗前接受过针对LCH的化疗、靶向治疗、免疫治疗、生物治疗或草药抗肿瘤治疗。 (2)开始研究药物治疗前4周内，接受过放射治疗，大手术治疗（包括开颅、开胸、开腹、开发性骨或关节手术等）。 (3)开始研究药物治疗前4周内，参加过其他干预性临床试验的患者。 (4)对于脑肿瘤（颅内肿块）患者，在开始研究药物治疗前7天内使用过抗凝剂。 (5)允许在入组前一个月内泼尼松治疗<0.5mg/kg/天（或等效剂量的其他皮质类固醇），但必须在开始研究药物治疗前14天停止。在入组前，接受皮质类固醇治疗脑水肿的脑病灶患者必须在14天内保持稳定剂量。允许因原发病累及垂体导致垂体功能低下患者的激素替代治疗。 2.仅有垂体受累的 LCH 患者。 3.患者有其他恶性肿瘤病史或同时患有其他恶性肿瘤（不包括治愈的非黑色素瘤皮肤 基底细胞癌等）。 4.未控制稳定的高血压（有药物治疗的情况下）：血压（BP）大于或等于同年龄、身高和性别的第95个百分位。 5.患者存在吞咽困难，活动性消化系统疾病，吸收不良综合症，或其他影响研究药物服用吸收的情况。 6.既往或目前有视网膜静脉阻塞（RVO）、视网膜色素上皮剥离（RPED）、青光眼及其他有意义的异常眼科检查结果。 7.心脏功能或合并疾病符合下述情况之一将排除： (1)进行3次12导联心电图（Electrocardiogram，ECG）测量，根据采用仪器的QTcF公式计算三次平均值，QTcF>470毫秒；存在QTcF延长危险因素的患者，如无法纠正的低钾血症、遗传性长QT综合征；或接受延长QTcF间期的药物（主要是Ia、Ic、III类抗心律失常药物）。潜在延长QTcF间期的药物，见附件3。 (2)美国纽约心脏病学会（New York Heart Association，NYHA）分级>=2级的充血性心力衰竭； (3)具有临床意义的心律失常，包括但不限于完全性左束支传导异常，II度房室传导阻滞； (4)已知并发有临床意义的冠心病、心肌病，严重瓣膜病。 超声心动图检查显示左室射血分数（LVEF）＜50%。 8.伴活动性细菌、真菌或病毒感染，包括活动性乙型肝炎（乙肝病毒表面抗原阳性且乙肝病毒DNA超过1000IU/ml或符合研究中心诊断活动性乙肝感染标准）或丙型肝炎（丙肝病毒RNA阳性），人免疫缺陷病毒感染（HIV阳性）。 9.已知对研究药物，其它MEK1/2抑制剂或其辅料过敏。 10.已知肿瘤组织基因检测存在MAP2K1exon3缺失型（del）或缺失插入型（delins/indels）突变的患者。 11.研究者认为会妨碍参与研究或无法依从安全性要求的具有临床意义的情况。；
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