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【ChiCTR2200058173】儿童血液病联盟骨髓衰竭性疾病协作组多中心骨髓衰竭性疾病队列研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2200058173

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2022-03-31

临床申请受理号

靶点

适应症

骨髓衰竭性疾病

试验通俗题目

儿童血液病联盟骨髓衰竭性疾病协作组多中心骨髓衰竭性疾病队列研究

试验专业题目

儿童血液病联盟骨髓衰竭性疾病协作组多中心骨髓衰竭性疾病队列研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1. 主要研究目的：建立我国多中心儿童骨髓衰竭性疾病队列注册平台。了解我国儿童骨髓衰竭性疾病的临床及遗传学特点。建立多中心儿童骨髓衰竭性疾病生物样本库。建立符合我国实际情况的儿童骨髓衰竭性疾病诊疗指南。 2. 更好地了解BMF的自然病程、病理生理学特点及并发症发生情况。识别预后预测因子；确定治疗对其他器官和功能的副作用和影响; 尽早评估患者自诊断起及随访期间的生活质量。 3. 研究BMF并发症如克隆进化的机制、急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征易感综合征发病机制等。研究IBMFs的发病机制，探索IBMFs治疗新方法。评估儿童骨髓衰竭性疾病管理的医疗和社会需求。评估我国儿童骨髓衰竭性疾病的诊断和管理水平。

试验分类

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试验类型

队列研究

试验分期

回顾性研究

随机化

非随机

盲法

无

试验项目经费来源

单位自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2022-06-01

试验终止时间

2024-12-31

是否属于一致性

入选标准

1. 发病年龄小于18岁； 2. 2011年1月1日起，于入组分中心确诊的符合以下各子队列疾病诊断标准：（1）IBMFs子队列：确诊及高度怀疑为先天性骨髓衰竭综合征。包括：范可尼贫血、先天性纯红细胞再生障碍性贫血、先天性角化不良、舒-戴综合征、先天性中性粒细胞减少症、各类骨髓衰竭相关先天性血小板减少及其他不能分类的先天性骨髓衰竭性疾病；（2）MDS相关疾病子队列：包括可疑MDS、MDS以及AML-MRC患者。包括原发MDS和由IBMFs等疾病进展成的MDS；（3）重型再生障碍性贫血子队列：明确诊断为重型再生障碍性贫血的患者；（4）造血干细胞移植治疗骨髓衰竭性疾病子队列：确诊以上骨髓衰竭性疾病并进行造血干细胞移植患者；诊断困难患者定期由科学委员会专家进行讨论决定是否可以入组。；

排除标准

1. 有明确的非造血系统疾病继发骨髓衰竭患者（肝炎后再障患者可入组）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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