相比现有的小分子和抗体药物，核酸药物具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、更广治疗领域和长效性等优点，具有较大发展潜力，预计到2025年全球小核酸药物销售额突破100亿美元。
而新冠疫情加速了以mRNA技术为代表的 mRNA 核酸疫苗的获批上市，代表的有BioNTech 和辉瑞共同研发的 Comirnaty（BNT162b2）以及 Moderna 研发的 Spikevax （mRNA-1273）。
国内mRNA疫苗现在还没有上市，前段时间有媒体报道，复星医药引进Biontech的mRNA新冠疫苗——复必泰（BNT162b2)中国Ⅱ期临床试验结束日期继续延长至2022年10月30日（预计）。
复必泰临床试验基本信息
截图来源：药融云临床试验数据库
总体而言，我国与欧美国际制药巨头还有一定的差距，我国小核酸药物开发起步较晚与全球相比，第一家小核酸药物研发企业的成立时间相比核酸药物龙头Lonis晚10年，首款siRNA药物的临床获批时间相比全球晚了11年。因此目前国内的小核酸行业仍然处于发展初期阶段 [1]。
同时，以mRNA技术为例，国内缺少源头技术，生物医学序列基本掌握在国外公司手里，国内公司也没有拿到递送专利。这就导致国内可以使用公开配方研发mRNA，但是一旦进入生产就需要交专利费。
那么，国内核酸药物该如何进行创新发展呢？7月15日晚上19点，药鼎记直播间邀请了北大博雅特聘教授张强、石药集团首席科学家李春雷、高田生物创始人徐宇虹、斯微生物联合创始人沈海法、艾博生物创始人英博等5位大佬，带你探讨如何进行核酸药物创新。干货满满，欢迎点击文章顶部“预约按钮”或者识别下图“二维码”进行预约。
部分议题如下：
1、对比传统技术，mRNA在上述领域的共性优势；
2、LPP递送技术的研发者；
3、mRNA局限性，以及未来可开发的点；
4、Arbutus专利问题；
5、AI+LNP研发；
6、mRNA应用到肿瘤面临的挑战从药物设计到递送；
7、mRNA vs 灭活疫苗，给药方式选择；
8、疫苗四重保护，mRNA产生什么样的保护力；
9、小核酸LNP和mRNA LNP的处方、结构和工艺，会有很大差别吗？为什么？
10、LNP中如果有新脂质或者其他辅料/佐剂，它们的安全性是应该单独研究，还是应该在LNP中一起研究？
11、RNA LNP产品的分析和质量控制的项目很多，如果您可以向监管机构提建议，哪些应该增加，哪些可以减去？
12、RNA疫苗可以用于所有传染病的预防性免疫吗？如果有的不可以，为什么不行呢？
13、脂质纳米粒的前世今生以及其基本组成和优势；
14、国内外上市了许多脂质体产品，但目前关于miRNA-LNP的相关研究不完善，在安全性和稳定性方面还存在许多隐忧；
15、与其他技术路线的疫苗的有效性及安全性对比；
16、有关纳米药物转运机制的最新研究成果。
参考资料：
[1] 陈有海,杨海涛.核酸药物的研发现状与应用前景展望[J].药学进展,2022,46(05):321-324.
[2]药融云数据 https://www.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz
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