江苏威凯尔新药VC005口服治疗强直性脊柱炎临床II期取得积极结果

2024/07/05

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JAK1 江苏威凯尔医药科技股份有限公司强直性脊柱炎 TRK VC-005凝胶

　　近日，江苏威凯尔医药科技有限公司（简称“江苏威凯尔”）自主研发的二代选择性JAK1抑制剂VC005片，在治疗强直性脊柱炎的II期临床试验中获得积极结果数据。

　　结果显示：在有效性方面，VC005不同剂量组的患者病情显著改善，低剂量组在主要疗效终点上相对安慰剂有统计学意义的疗效差异，与阳性对照托法替布相当。在安全性方面，受试者整体安全性及耐受性良好，未见剂量相关不良反应，低中高剂量组合并后3级及以上TEAE、导致停药TEAE和严重不良事件（SAE）发生率较低，与安慰剂相当，显著低于阳性对照托法替布。

　　当前VC005片即将完成该项临床II期工作，下半年即将启动临床III期研究。

关于VC005

　　VC005是一款由江苏威凯尔自主研发的新型、高效、高选择性的II代JAK1抑制剂。药物通过选择性抑制JAK1，降低炎症反应和免疫细胞的活化,达到治疗炎症与自免疾病的效果。VC005较现有已上市优势药物乌帕替尼，具备更低的JAK2抑制活性（基于体外激酶测试结果），临床上有望缓解因过度抑制JAK2带来的一系列安全性问题。药物当前已开发两种剂型：口服片剂处于临床II期（强直性脊柱炎与中重度特应性皮炎）；外用凝胶剂处于临床I期（轻中度特应性皮炎适应症）并已完成受试者入组。

关于JAK1

　　JAKs家族激酶与下游STATs转录因子形成的JAK/STAT信号通路在强直性脊柱炎、特应性皮炎等炎症与自免相关疾病中起着重要调节作用。目前，已上市的JAK抑制剂，多在抑制JAK1的同时，同数量级抑制JAKs家族其他亚型，尤其是对JAK2的过度抑制，易在临床上表现出较严重的不良反应，因此I代pan-JAK抑制剂被美国FDA赋予黑框警告，II代选择性JAK1抑制剂的开发成为必然趋势。VC005研发立足差异化，相比于同靶点药物，有望在临床上具备安全性更优和疗效更佳的双重优势，成为炎症与自免相关疾病患者的更优选择。

关于强直性脊柱炎

　　强直性脊柱炎（简称“AS”）是一种慢性炎症性疾病，主要侵犯骶髂关节、脊柱、脊柱旁软组织及外周关节，可伴发关节外表现，严重者可发生脊柱畸形和强直。流行病学方面，国内AS患病率约为0.36%，患病人数超500万人，其中男性高发，中国AS发病年龄15~40岁，常见于35岁以下的年轻人。AS病因未明，可能与遗传、感染、环境、免疫等因素相关，且疾病会随着时间延长进行性加重，往往会造成不可逆的结构性破坏，严重者可致残、致畸，目前尚无根治办法，需及时控制病情。而在治疗药物方面，JAK小分子靶向抑制剂属于非免疫原性药物，与生物制剂相比，可有效避免因人体中和免疫反应所产生的继发性失效问题。

关于江苏威凯尔

　　江苏威凯尔医药科技有限公司成立于2010年，是一家专注于创新药物与领先疗法开发的高科技医药企业。公司现有员工800余名，博士16名，研发技术人员占比84%以上，地址位于南京市江北新区生物医药谷，自有建筑面积21000㎡的高端药物研发中心。

　　公司创新药业务以研发为基础，以商业化为目标，从自主立项、PCC发现、非临床研究、临床开发直至药物获批上市，覆盖了创新药自主研发全生命周期，业务搭载多个高端技术平台，核心团队拥有10余年的新药成功研发经验。旗下全资子公司南京威凯尔主营药物全产业链CRO/CDMO服务，坐拥占地130亩CDMO工厂，同步为母公司自研创新药，持续提供药学研发支持，保障相关产品物料供应。

　　公司自研创新药坚持以差异化解决临床需求为立题方向，现有4款临床在研I类创新药项目，包括口服抗血栓新药——维卡格雷胶囊、口服抗肿瘤靶向新药——VC004胶囊、口服抗炎与免疫调节新药VC005片、外用抗炎与免疫调节新药VC005凝胶，另有多项临床前在研项目持续孵化中。公司新药管线形成以维卡格雷为核心的梯队式布局，适应症覆盖心脑血管、肿瘤、炎症与自免等领域，全面布局全球新药市场。

　　公司于2021-2023年陆续完成3轮融资，累计融资额度近10亿元，创新药管线持续获得资本市场的高度关注。公司先后建成江苏省企业院士工作站、南京市博士后创新实践基地、中国药科大学企业研究生工作站，入选南京市培育独角兽企业、江苏省专精特新中小企业和南京市创新型领军企业培育库。

　　未来，公司将秉承“The better Care，The better Medicines”的创业初心，不断孵化并成功开发多个以差异化解决临床需求为目标的I类创新药产品。