洞察市场格局
解锁药品研发情报

400客服电话

  • 购买数据产品

    400-9696-311 转1

  • 定制咨询业务

    400-9696-311 转2

  • 数据与AI定制业务

    400-9696-311 转3

  • 商务合作及其他问题

    400-9696-311 转4

  • 投诉及建议

    400-9696-311 转5

医药数据查询

首页 资讯 摩熵视野 临床研究 锦篮基因GC301注射液治疗晚发型庞贝病注册临床试验完成首例受试者给药

锦篮基因GC301注射液治疗晚发型庞贝病注册临床试验完成首例受试者给药

BJGC锦篮基因BJGC锦篮基因
2024/08/23
查看原文
902
心力衰竭 罕见病 呼吸衰竭 北京锦篮基因科技股份有限公司 GAA

近日，锦篮基因研发的GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病（LOPD）的基因治疗临床研究（"评价GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性、耐受性及疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的I/II期临床研究"，受理号：CXSL2300013）顺利完成了首例患者静脉输注给药，是国内AAV基因治疗LOPD注册临床试验的首例受试者给药。
本次晚发型庞贝病的基因治疗研究在解放军总医院第一医学中心开展，主要研究者为儿科主任杨光教授。目前LOPD受试者招募仍在进行中，主要招募范围为入组时年龄≥6岁的晚发型庞贝病患者。详细信息请点击下文查看。

锦篮基因以“源于需求，益于患者”为企业核心指导方针，积极响应国家关于加强罕见病药物研发与治疗的政策号召。在CDE“关爱计划”的启发下，我们强化对患者需求的深入了解，并应用到药物研究中去，进而更好的使患者受益。
我们诚挚邀请您参与《晚发型庞贝病（LOPD）患者调查问卷》，携手共促晚发型庞贝病基因治疗研究的进步与发展。


关于庞贝病

       庞贝病（Pompe disease）又称为糖原累积病Ⅱ型，是一种由于编码溶酶体内酸性α-葡糖苷酶（GAA）的基因缺陷所致的罕见常染色体隐性遗传疾病。GAA基因变异导致GAA酶活性缺乏或降低，从而使糖原无法降解，蓄积在肌肉细胞的溶酶体中。根据其发病年龄、受累器官和疾病进展速度，分为婴儿型庞贝病（IOPD）和晚发型庞贝病（LOPD）。婴儿型主要累及骨骼肌和心肌，病情进展迅速，若无有效治疗，常于1岁内死于心力衰竭及呼吸衰竭；晚发型主要累及躯干肌、四肢近端肌群及呼吸肌，疾病进展速度存在较大个体差异，呼吸衰竭是导致其死亡的主要原因。庞贝病严重威胁着患者的生命健康，已被纳入我国第一批罕见病目录。

     


关于GC301腺相关病毒注射液

      GC301注射液是锦篮基因设计开发的用于治疗庞贝病的AAV基因治疗药物，采用了一次性静脉注射全身广泛表达的策略，以期直接补偿肝脏、心肌、骨骼肌、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。在前期已开展的临床试验中（IIT+IND），IOPD受试患儿在基因治疗后成功停用酶替代治疗，运动能力有不同程度的提升。


关于锦篮基因

      北京锦篮基因科技有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。

GAA相关推荐
相关适应症：
相关药品：
相关企业：
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
AI+生命科学全产业链智能数据平台

相关资讯

  • 综合
庞贝病迎新突破 基因疗法完成首例给药
罕见病信息网
2026-05-12
信念医药提供AAV！拜耳晚发庞贝病根治疗法1/2期临床首例用药
求实药社
2026-05-12
告别终身输液！FDA 批准首款婴儿型庞贝病体内基因疗法
生物制品圈
2026-03-28
跨越2000公里的生命回响｜锦篮基因GC301注射液，为庞贝病宝宝撑起新生蓝天
BJGC锦篮基因
2026-03-17
拜耳砍庞贝病管线 押注二代基因疗法
生物制品圈
2026-03-05
一年三挫！这家biotech因安全信号被FDA叫停1期试验
一度医药
2025-12-06
【微动态】中国原创基因疗法登顶《新英格兰医学杂志》，婴儿型庞贝病治疗取得重大突破
解放军总医院
2025-07-23
锦篮基因 AAV9 治疗婴儿庞贝病临床成果于 NEJM 发表
医麦客
2025-06-28
全球首创！GC301基因治疗婴儿型庞贝病临床研究成果登顶《新英格兰医学杂志》
BJGC锦篮基因
2025-06-27
NEJM：一次治疗，显著改善心脏和运动功能！中国团队为致命遗传病带来基因疗法
医学新视点
2025-06-26

收藏

发表评论
评论区（0）

  • 暂无评论

    推荐资讯
    摩熵医药企业版
    50亿+条医药数据随时查
    7天免费试用
    体验产品
    摩熵数科开放平台
    BJGC锦篮基因
    共发布文章：24篇
    最新发布文章

    研发中心
    全球研发数据与行业前沿情报

    381,414个
    全球在研药物数
    4,035个
    本月临床试验数
    全球批准的新药
    更多
    全球首批
    各国首批
    数据来源：摩熵医药
    更新时间：
    研发动态
    相关报告
    政策法规
    更多信息，请进入研发中心查看

    热门排行榜

    原料药

    市场洞察中心
    医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测

    3,066亿元
    2026年Q1总销售额
    6.14%(2026Q1)
    TOP5企业市场份额
    销售趋势分析
    更多
    市场表现趋势分析
    医院
    网上药店
    实体药店
    数据来源：摩熵医药
    核心能力
    • 医药市场销售数据分析 · 医院、实体药店、网上药店
    • 市场竞争格局分析(靶点、药品类型、ATC大类)
    市场动态
    市场报告
    政策法规
    更多信息，请进入市场洞察中心查看

    最新资讯

    更多

    推荐标签

    十五五战略规划

    最新报告

    更多
    专利数据服务

    摩熵视频

    更多

    专题.策划

    更多

    最新会议

    更多
    添加收藏
      新建收藏夹
      新建收藏夹
      取消
      确认