国产首款！石药集团siRNA新药启动3期临床

近日，石药集团登记了两项关于SYH2053注射液的Ⅲ期临床试验（登记号：CTR20260564、CTR20260549），旨在评估该药物治疗原发性高胆固醇血症及混合型血脂异常的有效性与安全性，研究均计划纳入900例受试者。

SYH2053是一款靶向PCSK9的siRNA新药，通过偶联乙醯半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏特异性递送。该产品采用优化的全序列化学修饰策略，显著延长了基因沉默的持续时间，在临床前研究中展现出优于同类siRNA药物的长效活性，并具备良好的安全性。值得一提的是，SYH2053不仅是石药集团首个获批进入临床试验的siRNA产品，更是目前首个进入Ⅲ期临床阶段的国产PCSK9 siRNA药物。

两项Ⅲ期临床试验的主要目的均为评估SYH2053注射液在目标人群中的降脂疗效，次要目的则包括对其疗效特征、安全性及免疫原性进行系统评价。研究的主要终点指标设定为治疗第330天时低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平较基线下降的百分比。

目前，国内靶向PCSK9的小核酸药物领域，仅有诺华公司的英克司兰钠（Inclisiran）获批上市，作为全球首款靶向PCSK9的siRNA降脂药，其“一年两针”的超长效给药模式为高胆固醇血症患者提供了全新的治疗选择。然而，这一创新疗法仍依赖进口，价格较高，限制了其在更广泛人群中的可及性。国产替代的研发进展备受关注，其中石药集团的SYH2053进展最为迅速，有望成为首个获批上市的国产PCSK9 小核酸药物，填补国内该类创新疗法的空白。

此外，石药集团在小核酸药物赛道上的布局远不止于PCSK9。公司已构建起覆盖多个重要疾病靶点的小核酸研发管线，包括血管紧张素原（AGT）、脂蛋白(a) [Lp(a)]、血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）、FXI、补体C5等，适应症横跨高脂血症、高血压及罕见病等多疾病领域。

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