从“跟跑”到“并跑” CGT非临床评价的突破，正在这里发生

in vivo CAR-T：新路径呼唤新评价范式

自体CAR-T疗法的临床疗效已毋庸置疑，但其复杂的制备流程和昂贵的成本制约了其普及。2025年，全球获批的15款自体CAR-T产品合计销售额逼近60亿美元，但每剂数十万美元的价格和数周的制备时间，使得大量患者无法受益。

在此背景下，in vivo CAR-T技术应运而生——通过递送系统在患者体内直接将内源性T细胞重编程为CAR-T细胞，无需体外改造和回输，有望实现真正的“现货型”治疗。全球已有超过20款in vivo CAR-T管线进入临床阶段，礼来、强生、BMS、艾伯维等跨国药企纷纷布局，2026年2月礼来以24亿美元收购Orna Therapeutics更将这一赛道推向高潮。

然而，技术路径的革新对非临床评价提出了全新挑战。传统CAR-T的评价主要围绕体外编辑后的细胞产品展开，而in vivo CAR-T涉及递送系统靶向特异性、脱靶风险、体内重编程细胞的功能验证及长期安全性（如插入突变致瘤性）等一系列新问题，无法从传统评价体系中简单移植。

在CGT Asia 2026上，莱恩医药郭健敏博士作《InvivoCAR‑T非临床研究的挑战和策略》报告，系统提出了模型构建、药效评估、安全性评价等策略，并结合实际案例验证。在行业标准尚未建立的窗口期，这一方案不仅具有技术探索价值，更可能主导后续规范制定。这正是郭健敏博士获“卓越人物贡献奖”的专业底色。

技术体系与项目积累：从方法学到实践验证

CGT药物需要考察生物分布、迁移、归巢、分化、免疫原性、长期致瘤性等独特指标，要求检测方法具备多维分析能力。一个成熟的CGT平台需同时具备：活体成像（实时追踪体内动态分布）、流式细胞术（高精度定量细胞表型与功能）、qPCR与免疫组化（基因与蛋白层面交叉验证）。多种方法互补使用，构成完整证据链。莱恩医药已成功建立并验证了上述方法体系。

在项目积累上，莱恩医药已开展或正在开展的CGT评价项目近30个，支持进入临床IIT阶段项目近30个，覆盖CAR‑T、TCR‑T、CAR‑NK、溶瘤病毒、基因编辑药物等技术路线。在具体成果上，莱恩医药助力广东省首个BCMA CAR-T细胞、全球首个实体瘤多靶点细胞治疗产品获得临床批件。

产业生态视角：广州CGT集群中的关键节点

从更宏观的视角看，CGT药物的研发高度依赖专业化的非临床评价平台。具备CGT全链条评价能力的机构在国内仍然稀缺，尤其是同时拥有GLP资质和“研究型”技术能力的平台更为有限。莱恩医药作为华南地区唯一通过NMPA药物十项全项GLP认证资质的民营机构，其“研究型”定位（遵循GLP规范的同时，具备方法开发和前沿技术探索能力）恰好填补了这一市场空白。

广州近年来持续完善CGT产业生态。2026年1月，广州市启动细胞与基因产业立法工作；3月，大湾区CGT产业公共服务中心及干（体）细胞全生命周期数据管理平台在南沙落地。广州已将CGT纳入“12218”现代化产业体系。在这一生态中，莱恩医药承担着关键的技术支撑角色。

细胞与基因治疗正处在从“技术突破”向“产业转化”跨越的关键时期。非临床评价作为连接实验室与临床的桥梁，其技术能力的提升直接决定了创新疗法能否安全、高效地惠及患者。

从in vivo CAR-T的评价策略，到多维检测方法体系的构建，再到项目经验的持续积累，以莱恩医药为代表的国内CRO机构正在这一细分领域建立自己的专业壁垒。