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JASN丨刘志红团队利用双靶点CAR-T治疗复发难治性AL淀粉样变性取得成功

系统性 轻链 型 ( AL ) 淀粉样变性是一种罕见的浆细胞异常 增生性疾病 。 异常浆细胞分泌的单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠,沉积在肾脏、心脏等重要脏器,导致多器官功能衰竭 ,临床预后差 。 AL 的致病核心是异常克隆的浆细胞, CD19 和 BCMA 在这些异常浆细胞中 均有 表达 ,是开发相关治疗药物的理想靶点 。
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