2026年4月13日，中国外泌体药物研发迎来历史性时刻。 上海思德克索生物科技有限公司自主研发的I类生物新药STX11101注射液（适应症：急性肝衰竭）的临床试验申请（IND）正式获国家药监局药品审评中心（CDE）受理（受理号：CXSL2600403），成为国内首个获得CDE正式受理的基因工程修饰干细胞来源外泌体1类创新药。这标志着我国外泌体药物研发从实验室阶段正式跨入临床转化的新纪元。
本文将系统梳理外泌体赛道最新进展，并重点盘点干细胞外泌体在生殖健康、眼科、耳鼻喉、骨科、神经系统等领域的临床突破，以及全球主要企业和南沙外泌体企业的管线布局。
外泌体：干细胞治疗的“升级版”
外泌体是细胞分泌的纳米级囊泡（直径约30-150nm），携带蛋白质、脂质、mRNA、miRNA等生物活性分子，在细胞间通讯中发挥关键作用。
与干细胞疗法相比，外泌体疗法具有多重优势：无免疫排斥风险（非活细胞、无致瘤性）、可穿越血脑屏障、便于储存和运输（-80℃长期保存）、可工程化改造（装载特定药物、表面靶向修饰）。这些特性使外泌体成为继细胞治疗之后的新一代“无细胞疗法”。
里程碑事件：
国内首个外泌体IND获受理
STX11101注射液由上海思德克索生物科技有限公司自主研发，通过基因工程技术对人脐带间充质干细胞进行修饰，使其分泌的外泌体携带更多具有肝脏保护和再生功能的活性分子，适应症为急性肝衰竭。
思德克索成立于2023年6月，已搭建起国内首个“靶向明确、功能增强、一靶多能”的基因工程修饰干细胞来源外泌体研发平台，并具备cGMP级规模化生产能力，管线布局覆盖急性肝衰竭、脑卒中、肺损伤、皮肤修复、妇科疾病等十余个重大疾病领域。
多领域临床突破：
从生殖到神经的全面开花
01 生殖健康：全球首例外泌体辅助生殖活产
2025年11月，一项发表于SCI期刊的病例报告报道了全球首例通过经血源间充质干细胞外泌体成功实现活产的案例。26岁女性患者经历5次连续早孕期流产和2次IVF周期失败，在胚胎移植前48小时接受自体MenSCs-Exo注入子宫后，最终实现成功活产。
POI（早发性卵巢功能不全）新希望：2025年12月，上海原天生物与上海交通大学医学院附属国际和平妇幼保健院合作的《应用脐带间充质干细胞外泌体治疗早发性卵巢功能不全的临床研究》通过卫健委备案。研究表明，MSC外泌体主要通过促进卵巢颗粒细胞增殖与激素分泌、抑制颗粒细胞凋亡、抑制活性氧积累和炎症反应等方面恢复卵巢功能。
02 眼科疾病：从干眼到视网膜损伤
干眼症：2025年9月发表的研究显示，人脐带间充质干细胞外泌体通过传递miR-146a，显著减轻了干眼症细胞和动物模型的炎症反应和细胞凋亡。
视网膜缺血再灌注损伤：中国科学院过程工程研究所与北京朝阳医院合作，设计并创制了工程化神经干细胞外泌体（CataKNexo）。经玻璃体腔注射后，外泌体能精准靶向视网膜损伤区域，在小鼠和小型猪模型中均展现出令人振奋的抗氧化和视神经保护作用。
03 耳鼻喉疾病：
突发性耳聋进入临床试验
2026年2月，青岛大学附属医院正式注册了一项I/IIa期临床试验（NCT07404709），评估人脐带间充质干细胞来源小细胞外囊泡鼓室注射治疗重度及以上的突发性感音神经性耳聋的安全性和有效性。试验设计采用随机、双盲、安慰剂对照，预计2027年底完成。
04 骨科：膝骨关节炎已进入临床验证
2025年发表于Journal of Translational Medicine的研究系统报道了人脐带间充质干细胞外泌体治疗膝骨关节炎的临床前与临床研究成果。一项随机、双盲、剂量递增研究证实，hUC-MSC-Exos注射治疗OA患者未引起任何不良后果，治疗前后临床评分和MRI检查均显示一定程度的有效性。
05 神经系统疾病：跨越血脑屏障的突破
外泌体在神经退行性疾病领域的潜力尤为突出。MSC外泌体可穿越血脑屏障，将治疗分子直接递送至脑内。临床前模型已证实其在减少神经炎症、氧化应激和促进神经元再生方面的显著潜力。
广州南沙：外泌体产业的重要集聚地
广州南沙作为全国细胞与基因治疗先行区，凭借《南沙意见》的政策优势和广东医谷·南沙生命科学园的产业集聚效应，已汇聚了一批外泌体领域的前沿企业。
南沙主要外泌体企业
企业名称 | 成立时间 | 核心方向 | 关键进展/亮点 |
亿航生物 | — | 外泌体疾病诊断筛查、再生医学 | 2025年7月粤港澳大湾区脑科学转化中心揭牌，亿航诊所在南沙开业；聚焦神经退行性疾病早期筛查与治疗 |
正源生物 | — | 干细胞及外泌体研发 | 国家级高新技术企业，拥有22项自主知识产权专利，神经干细胞500管、外泌体（液体）200袋，部分外泌体产品已进入临床研究阶段 |
起源细胞 | 2025年1月 | 干细胞和免疫细胞技术、外泌体 | 拥有近40年细胞技术研究经验，技术已应用于全球26个国家，产品包含细胞外泌体 |
蒽恺赛生物 | 2021年9月 | NK细胞外泌体 | 拥有“一种特异性靶向细菌的NK细胞外泌体及其应用”等专利 |
卢娜纳米 | 2024年7月 | 细菌外囊泡、人参外泌体微针 | 拥有“细菌外囊泡负载活性成分的复合微针”“人参外泌体负载小檗碱的光固化微针”等专利 |
南沙外泌体产业生态特点
广东医谷·南沙生命科学园是核心载体：上述企业中，亿航生物、正源生物、起源细胞、蒽恺赛生物均落户于广东医谷·南沙生命科学园。该园区已引进超40家细胞与基因企业，园区企业累计获投资近70亿元，形成了从研发到临床转化的完整产业生态。
技术路线多元化：南沙外泌体企业覆盖了干细胞外泌体（正源、起源）、NK细胞外泌体（蒽恺赛）、植物外泌体（卢娜纳米）、外泌体诊断治疗（亿航生物）等多个技术方向，展现出多元化的创新活力。
临床转化优势明显：依托《南沙意见》先行先试政策，南沙企业可在三甲医院开展成本性收费的临床应用，为外泌体技术的快速验证和商业化提供了独特通道。
全球外泌体管线全景
根据DelveInsight《Exosomes Pipeline Insight 2026》报告，全球已有80多家公司正在开发100多种外泌体管线疗法。
01 呼吸系统疾病
企业 | 产品/技术 | 适应症 | 当前阶段 | 关键进展 |
Direct Biologics | ExoFlo | 急性呼吸窘迫综合征（ARDS） | III期临床 | 全球进展最快的外泌体管线之一 |
Nano24 | EXO-CD24 | ARDS、COVID-19 | II期临床 | 创新性抗炎药物 |
02 肿瘤治疗
企业 | 产品/技术 | 适应症 | 当前阶段 | 关键进展 |
长聖生技 | EXO001（in vivo CAR-T） | 大腸直腸癌、胰臟癌、惡性腦瘤 | Pre-IND | 全球首创“体内CAR-T”外泌体技术 |
圣展生技 | iEV（整合素外泌体） | 实体瘤 | 临床前 | 表面展示技术平台 |
03 神经系统疾病
企业 | 产品/技术 | 适应症 | 当前阶段 | 关键进展 |
长聖生技 | dEV-001 | 帕金森病 | Pre-IND | 已完成美国FDA Pre-IND咨询 |
Mercury Bio | yEV平台 | 阿尔茨海默症、帕金森病 | 临床前 | 可递送大蛋白穿越血脑屏障 |
亿航生物（南沙） | 外泌体诊断治疗 | 神经退行性疾病 | 临床转化 | 脑科学转化中心已揭牌 |
04 眼科疾病
企业 | 产品/技术 | 适应症 | 当前阶段 | 关键进展 |
YD Bio | LSC外泌体滴眼液 | 干眼症 | IND准备中 | 计划2026年向FDA提交IND |
05 骨科与再生医学
企业 | 产品/技术 | 适应症 | 当前阶段 | 关键进展 |
Rion Inc. | PEP-TISSEEL | 糖尿病足溃疡 | IIa期临床 | 2026年1月启动 |
向荣生技 | 外泌体产品 | 膝骨关节炎、皮肤修复 | 商业化 | 外泌体产品约占营收4-5成 |
赛道趋势与展望
全球市场规模
据KPMG分析，随着外泌体被纳入法规体系、产品标准与开发路径日益清晰，外泌体将在再生修复、医美、肿瘤治疗、神经退行性疾病等领域实现规模化发展。行业预计2030年全球外泌体市场规模将突破50亿美元。
三大技术趋势
趋势一：工程化修饰——让外泌体“更智能”
天然外泌体疗效有限，工程化修饰成为主流方向。长聖生技的EXO001和圣展生技的dEV-001均属于这一方向。
趋势二：外泌体作为药物递送载体
外泌体因其低免疫原性、高生物相容性、可穿越血脑屏障等优势，成为极具潜力的药物递送载体。Mercury Bio的yEV平台是该领域的代表。
趋势三：体内细胞编程——外泌体CAR-T
长聖生技的EXO001代表了这一全新方向：利用外泌体在体内直接编程T细胞生成CAR-T细胞，可大幅简化制备流程、降低成本。
政策红利
2025年初，台湾《再生医疗双法》正式上路，外泌体被明确纳入“细胞、基因及其衍生物”的法规范畴。在中国内地，CDE已明确将外泌体纳入先进治疗药品（ATMP）框架，为药物研发上市划清路径。
2026-2027年关键看点
1. 长聖EXO001美国临床启动：全球首创in vivo CAR-T外泌体，预计2027年初进入临床
2. ExoFlo III期数据读出：全球首个进入III期的外泌体管线，数据将验证外泌体疗法的临床价值
3. 南沙外泌体企业临床突破：亿航生物、正源生物等南沙企业的外泌体管线进展
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广东医谷杨经理
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2026-07-22
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